Apellis, 신장 임상 시험 약물 성공 후 FDA 제출 계획

Apellis의 신장 질환 치료제, 예상 뛰어넘는 임상 결과로 주목 [서울=뉴스핌] 시니어 편집장 = Apellis Pharmaceuticals(이하 Apellis)의 신장 질환 치료제 후보물질인 pegcetacoplan이 두 가지 희귀 신장 질환에서 예상을 뛰어넘는 긍정적인 임상 결과를 발표하며 투자자들의 주목을 받고 있습니다. Evercore ISI의 분석가들은 이번 결과를 "뜻밖의 성공(left-field hit)"으로 평가하며, 경쟁사인 Novartis의 치료제와 비교했을 때도 우수한 성과를 보인다고 분석했습니다. Apellis의 사업은 pegcetacoplan을 중심으로 구축되어 있습니다. 보체 억제제(complement inhibitor) 계열의 이 약물은 현재 혈액 질환인 발작성 야간 혈색소뇨증(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria)과 안과 질환인 지리성 위축(geographic atrophy) 치료제로 승인받았습니다. 지리성 위축 치료제로 사용될 때는 Syfovre라는 상품명으로 판매되고 있습니다. 지난 2년간 투자자들의 관심은 주로 Syfovre의 지리성 위축 치료 효과에 집중되었습니다. Syfovre는 2023년 초 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받아 미국 시장에 출시되었으나, 드물지만 심각한 부작용에 대한 우려로 초기 판매 성장세가 둔화되었습니다. 유럽에서는 지난 6월 승인이 권고되지 않았으나, Apellis는 재심사를 요청한 상태입니다. 이번에 발표된 pegcetacoplan의 두 가지 신장 질환, 즉 C3G(보체 매개 신장염)와 IC-MPGN(면역복합체 관련 막증식성 사구체신염)에서의 성공은 이 약물의 잠재적 활용 범위를 예상보다 넓힐 가능성을 시사합니다. Evercore ISI 분석가들은 고객 노트에서 "신장 질환 관련 연구 결과는 이번 분기에 예상되었지만, '고도로 기대되는' 수준은 아니었다"며, "그동안 논의는 전적으로 Syfovre에 집중되었지만, 오늘 발표된 Apellis의 결과는 논의의 폭을 넓힐 수밖에 없을 것"이라고 언급했습니다. 특히, 임상 시험 간 직접 비교는 어렵지만, Apellis가 발표한 pegcetacoplan의 단백뇨(proteinuria) 감소율 68%는 Novartis의 경쟁 약물 iptacopan의 유사 환자군 연구에서 보고된 35%의 위약 대비 감소율을 크게 상회합니다. Evercore 분석가들은 Apellis의 데이터가 두 약물이 모두 시장에 출시될 경우, pegcetacoplan과 iptacopan 간의 시장 점유율에 대한 투자자들의 예상을 재검토하게 만들 것이라고 전망했습니다. 참고로 iptacopan은 발작성 야간 혈색소뇨증 및 또 다른 신장 질환인 IgA 신증 치료제로 Fabhalta라는 상품명으로 승인받았습니다. Raymond James의 분석가 Steven Seedhouse 역시 유사한 견해를 밝혔습니다. 그는 고객 노트에서 "Fabhalta의 강력한 데이터와 경구 투여 방식이 이 시장 및 다른 신장 질환 시장에서 Empaveli(pegcetacoplan의 다른 상품명)의 진입을 대부분 차단할 것이라는 기존의 가정이 재고되어야 한다"고 지적했습니다. Apellis에 따르면, pegcetacoplan의 단백뇨 감소 효과는 질환 종류, 연령, 이전 이식 이력에 관계없이 일관되게 나타났습니다. C3G 환자 96명을 대상으로 한 연구에서는 위약 대비 소변 단백질 수치가 66% 감소했으며, IC-MPGN 환자 28명에서는 74% 감소했습니다. 또한, 두 가지 이차 연구 종말점에서도 통계적으로 유의미한 결과가 도출되었으며, 부작용 및 연구 중단율은 치료군과 위약군 간에 유사했다고 Apellis는 밝혔습니다. C3G와 IC-MPGN은 모두 신장 염증과 손상을 유발하는 질환입니다. Apellis에 따르면, 이 질환을 앓는 환자의 약 절반은 진단 후 5~10년 이내에 신부전을 경험하며, 신장 이식을 받은 환자의 약 3분의 2는 질환이 재발하는 것으로 알려져 있습니다. Apellis는 이 두 질환이 미국에서 약 5,000명, 유럽에서 약 8,000명의 환자에게 영향을 미치는 것으로 추정하고 있습니다.