Pfizer, 안전 문제로 희귀병 치료제 시장 철수 및 임상 중단 결정

화이자, 겸상 적혈구 치료제 Oxbryta 미국 시장 철수 결정 안전성 우려에 따른 조치… 환자 대안 치료 논의 필요 [서울=뉴스핌] 김민지 기자 = 글로벌 제약사 화이자(PFE)가 겸상 적혈구 질환 치료제 Oxbryta의 미국 시장 철수를 결정했습니다. 임상 결과에서 안전성 우려가 제기된 데 따른 조치입니다. Oxbryta는 2019년 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받은 후, 전 세계 수백만 명의 겸상 적혈구 질환 환자들에게 몇 안 되는 치료 옵션 중 하나였습니다. 이 질환은 심각한 통증을 유발하며, 장기 손상, 뇌졸중, 사망에까지 이를 수 있는 희귀 혈액 질환입니다. 하루 한 번 복용하는 알약 형태의 Oxbryta는 적혈구가 비정상적으로 변형되어 체내 순환이 어려워지는 '겸상화(sickling)' 현상을 줄이기 위해 개발되었습니다. Oxbryta는 2019년 노바티스의 Adakveo 승인 며칠 후 미국에서 처음 승인받았습니다. 그 이전에는 2017년 승인된 Emmaus Medical의 Endari가 20년 만의 새로운 겸상 적혈구 치료제였습니다. 화이자는 2022년 Global Blood Therapeutics를 54억 달러에 인수하면서 Oxbryta를 확보했습니다. 당시 화이자는 Oxbryta와 Global Blood가 개발한 두 가지 실험용 겸상 적혈구 치료제의 매출이 30억 달러를 넘어설 수 있다고 전망했습니다. 올해 2분기 Oxbryta의 매출은 9,200만 달러를 기록했습니다. 뉴욕에 본사를 둔 화이자는 이 질환에 대한 다른 치료제 개발도 계속 진행 중입니다. Global Blood가 원래 개발한 두 가지 실험용 의약품인 inclacumab과 osivelotor는 모두 임상 3상 단계에 있습니다. 특히 osivelotor(이전 GBT-601)는 Oxbryta의 후속 약물로, 지난해 말 발표된 연구에서 유망한 결과를 보였습니다. FDA는 지난해 말 이 질환에 대한 두 가지 유전자 치료제도 승인했습니다. 이 치료제들은 질병으로부터 잠재적으로 평생의 안정을 제공할 수 있다는 기대를 모으고 있지만, 환자당 200만 달러가 넘는 높은 가격과 항암 치료를 포함한 장기간의 검사 및 준비 과정이라는 단점도 가지고 있습니다. 현재까지 수십 명의 환자만이 이 힘든 과정을 시작했을 정도로 치료제 도입은 더딘 상황입니다. 화이자는 현재 Oxbryta를 복용 중인 환자들에게 의사와 상담하여 대안 치료법을 논의할 것을 권고했습니다. 회사는 해당 약물의 안전성 결과에 대한 분석 및 검토를 계속 진행할 것이라고 밝혔습니다.