4D Molecular 데이터, 안과 유전자 치료제에 '좋은 징조' 보이지만 주가는 하락

4D Molecular, 습성 황반변성 유전자 치료제 장기 결과 발표 후 주가 급락 습성 연령 관련 황반변성(wet AMD) 치료를 위한 유전자 치료제 개발사인 4D Molecular의 주가가 장기 임상 결과 발표 이후 두 자릿수 하락률을 기록했습니다. 4D Molecular는 안과 질환에 대한 유전자 치료법을 시험 중인 소수의 개발사 중 하나입니다. 지난 2017년, Spark Therapeutics의 Luxturna가 미국 최초의 유전 질환 유전자 치료제로 승인받으며 이 분야의 가능성을 보여주었습니다. 하지만 이후 대형 제약사들의 바이오텍 투자에도 불구하고 연구 개발은 순탄치만은 않았습니다. Biogen의 대규모 인수와 Novartis의 인수 시도가 모두 성공하지 못했으며, 독립적으로 운영되는 여러 바이오텍들도 연구 또는 사업상의 난관에 부딪혔습니다. 4D Molecular의 핵심 파이프라인은 4D-150으로, 습성 연령 관련 황반변성 및 당뇨병성 황반부종 치료를 목표로 개발 중입니다. 이번에 발표된 결과는 습성 AMD 환자를 대상으로 한 1/2상 임상 시험의 여러 코호트에서 도출되었습니다. 습성 AMD 환자의 경우, 4D Molecular는 시력 저하를 늦추기 위해 빈번하게 시행되는 안구 주사를 줄이는 것을 목표로 합니다. 이 질환은 망막 중심부에 비정상적인 혈관이 자라 시야 왜곡을 유발하며, 치료하지 않으면 실명으로 이어질 수 있습니다. 4D Molecular는 이번 결과 분석에서 치료 후 주사 투여가 필요 없었던 환자의 비율 또는 보조 주사가 한 번만 필요했던 환자의 비율에 집중했습니다. 임상 1/2a 단계에 등록된 중증 환자 24명 중 44%는 1년 동안 주사 투여가 필요 없었습니다. 전체적으로 연간 주사 횟수 감소율은 83%로 보고되었습니다. 더 넓은 범위의 환자 30명을 대상으로 한 그룹에서는 각각 70%와 89%를 기록했으며, 새로 진단된 환자 15명 그룹에서는 98%와 87%를 기록했습니다. 회사 목표 용량인 4D-150을 투여받은 전체 71명의 환자 중 2명만이 안구 내 염증을 경험했으며, 이는 Eylea, Vabysmo 및 새로운 장기 지속형 Eylea 제형의 시험에서 관찰된 비율과 유사한 범위 내에 있었습니다. 4D Molecular를 분석하는 애널리스트들은 이번 결과를 긍정적으로 평가하면서도, 회사의 치료법이 궁극적으로 얼마나 효과적일지에 대한 논쟁이 있음을 인정했습니다. Leerink Partners의 Mani Foroohar 애널리스트는 "매도론자들은 특히 중증 환자에서 주사 면제율 하락을 지적할 것이고, 매수론자들은 24주 이후 기간 동안 효능 안정화를 지적할 것"이라고 고객 노트에서 언급했습니다. Jefferies의 Kelly Shi 애널리스트는 4D-150의 이점이 질병의 중증도와 상관관계가 있는 것으로 보이며, 이는 회사가 계획 중인 3상 임상 시험에 긍정적인 신호가 될 것이라고 분석했습니다. 그는 "안전성이 가장 높은 기준이 될 것이며, 4D는 이 부분에서 계속해서 차별점을 보여주고 있다"고 덧붙였습니다. 4D Molecular는 2개월마다 2mg의 Eylea를 투여하는 것과 비교하는 두 건의 3상 임상 시험에서 4D-150을 테스트할 계획입니다. 첫 번째 임상 시험은 내년 1분기에 환자 등록을 시작할 것으로 예상됩니다. Regenxbio 또한 파트너사인 AbbVie와 함께 AMD 유전자 치료제를 개발 중이며, 이미 3상 임상 시험이 진행 중입니다. Adverum Biotechnologies 역시 후기 단계 시험을 향해 파이프라인을 진행하고 있습니다.