PTC, EMA에 의해 다시 거부당함; Novartis, 중국 기반 바이오텍의 항암제 라이선스 획득

유럽 규제 당국, PTC의 Translarna에 네 번째 부정적 의견 제시 유럽 의약품청(EMA)이 PTC Therapeutics의 희귀 근육 소모성 질환 치료제 Translarna의 판매 허가 갱신을 거부하는 결정을 재확인했습니다. EMA는 2014년 Translarna를 최초 승인하면서, 특정 형태의 뒤셴 근디스트로피 환자에 대한 약물 효능을 입증할 추가 데이터를 PTC에 요구한 바 있습니다. 그러나 네 차례의 검토 끝에 EMA는 Translarna의 효능이 여전히 입증되지 않았다고 결론 내렸습니다. EMA의 이번 결정은 최종 승인 권한을 가진 유럽 집행위원회로 전달될 예정입니다. Novartis, 중국 제약사로부터 7천만 달러에 소분자 항암제 라이선스 확보 Novartis는 중국 기반의 Chengdu Baiyu Pharmaceutical로부터 소분자 항암제 1종에 대한 글로벌 라이선스 권리를 7천만 달러에 인수했습니다. 이번 계약에는 개발 및 상업적 마일스톤 달성에 따른 최대 11억 달러의 추가 지급 조건이 포함되어 있습니다. Chengdu Baiyu는 은행잎 추출물(Ginkgo biloba)의 핵심 약리 성분에 대한 연구에 집중해 왔으며, 6개의 항암 관련 실험 약물을 파이프라인에 보유하고 있다고 밝혔습니다. Amylyx Pharmaceuticals, Wolfram 증후군 치료제 임상 데이터 발표 Amylyx Pharmaceuticals의 주가가 목요일, 회사의 주요 약물 중 하나인 AMX0035에 대한 데이터 발표 이후 변동성을 보였습니다. Amylyx는 AMX0035가 시력, 뇌, 췌장 등 장기에 손상을 입히는 희귀 유전 질환인 Wolfram 증후군 환자를 대상으로 한 소규모 연구에서 성공을 거두었다고 발표했습니다. 회사는 현재 미국 식품의약국(FDA)을 포함한 이해관계자들과 3상 임상시험에 대한 의견을 교환할 계획이며, 내년에 해당 프로그램에 대한 업데이트를 제공할 것으로 예상됩니다. AMX0035는 이전에 루게릭병(ALS) 치료제로 승인되었으나, 후속 중요 임상시험에서 위약 대비 유의미한 개선 효과를 보이지 못해 지난 4월 시장에서 철수된 바 있습니다. Intercept Pharmaceuticals, Ocaliva의 원발성 담즙성 담관염 적응증에 대한 FDA 최종 승인 지연 미국 FDA가 원발성 담즙성 담관염(PBC) 치료제 Ocaliva에 대한 최종 승인 결정을 연기했습니다. Intercept Pharmaceuticals의 자회사인 Alfasigma는 2016년 PBC에 대해 가속 승인을 받은 바 있습니다. Intercept는 10월 15일 예정되었던 FDA의 결정 시한이 연기되었으며, 새로운 결정 날짜는 아직 통보되지 않았다고 밝혔습니다. 이번 결정 연기는 지난 9월 13일 독립적인 FDA 자문위원단이 Ocaliva의 간 이식 및 사망 예방 효과를 입증하는 확증 임상시험 결과가 불충분하다는 부정적인 의견을 제시한 데 따른 것입니다. Ocaliva는 Intercept의 유일한 약물로, 2022년 2억 8,600만 달러의 매출을 기록했습니다. 호주, 알츠하이머 치료제 Leqembi 시장 승인 거부 호주 의약품 규제 당국인 치료물질청(TGA)이 Eisai와 Biogen의 알츠하이머 치료제 Leqembi의 시장 승인을 거부했습니다. TGA는 현재까지 확보된 증거를 바탕으로 Leqembi의 안전성 위험이 잠재적 이점보다 크다고 판단했습니다. Eisai는 TGA에 재고를 요청할 계획입니다. Leqembi는 미국에서는 초기 알츠하이머 환자에게 승인되었으나, 유럽과 호주에서는 규제 당국의 저항에 직면하고 있습니다. 호주에는 약 40만 명 이상의 치매 환자가 있는 것으로 추정됩니다. Amicus, Teva와의 합의로 Fabry병 치료제 Galafold 특허 분쟁 종결 Amicus Therapeutics는 Teva Pharmaceuticals와의 합의를 통해 주요 판매 약물인 Fabry병 치료제 Galafold에 대한 경쟁을 2037년까지 막았습니다. Amicus는 Teva에 2037년 1월 30일부터 제네릭 버전의 Galafold 판매를 허가하는 라이선스를 부여했으며, 양측은 Galafold 특허에 대한 모든 연방 소송을 취하하기로 합의했습니다. Amicus는 현재 또 다른 제네릭 제조사인 Aurobindo와 소송을 진행 중이며, 세 번째 제네릭 제조사인 Lupin과의 소송은 중단된 상태입니다.