Intellia, 희귀 부종 질환에 대한 CRISPR 치료제 후기 임상 시험 시작

인텔리아 테라퓨틱스, 유전성 혈관부종 치료제 NTLA-2002 임상 3상 돌입 CRISPR 기반 유전자 치료제 개발사 인텔리아 테라퓨틱스(Intellia Therapeutics)가 유전성 혈관부종(Hereditary Angioedema, HAE) 치료제 NTLA-2002의 임상 3상 시험을 시작했다고 밝혔습니다. 이번 임상 3상은 60명의 HAE 환자를 대상으로 NTLA-2002와 위약을 비교 평가하게 됩니다. HAE는 재발성 부종 발작을 특징으로 하는 희귀 질환입니다. 인텔리아는 이번 NTLA-2002 임상을 통해 또 다른 희귀 질환인 심근병증을 동반한 트랜스티레틴 아밀로이드증(transthyretin amyloidosis with cardiomyopathy) 치료제 시장에서 화이자(Pfizer), 브릿지바이오 파마(BridgeBio Pharma), 알나일람 파마슈티컬스(Alnylam Pharmaceuticals) 간의 삼파전에 제동을 걸겠다는 야심을 드러내고 있습니다. 인텔리아는 약 1년 전, 자사의 CRISPR 치료제인 NTLA-2001에 대한 임상 3상 시험을 개시한 바 있습니다. 당시 이 연구는 생체 내(in vivo) CRISPR 의약품으로는 최초로 시작된 후기 임상 시험이라는 점에서 주목받았습니다. 인텔리아는 파트너사인 리제네론 파마슈티컬스(Regeneron Pharmaceuticals)와 함께 전 세계 약 30여 곳의 임상 시험 기관에서 해당 연구를 진행 중입니다. 이번 NTLA-2002의 임상 3상 진입은 긍정적인 임상 2상 결과를 바탕으로 이루어졌습니다. 임상 2상 결과, NTLA-2002는 HAE 발작을 유의미하게 감소시켰으며, 표적 단백질인 칼리크레인(kallikrein) 수치 또한 낮춘 것으로 나타났습니다. 임상 3상 시험인 HAELO는 참가자들을 2대 1 비율로 무작위 배정하여 NTLA-2002 또는 위약을 투여받게 됩니다. 연구진은 임상 5주차부터 28주차까지 HAE 발작 변화를 평가할 예정입니다. 이 시점에서 위약을 투여받은 참가자들은 시험의 '교차(crossover)' 단계를 통해 NTLA-2002를 투여받을 수 있는 선택권을 갖게 됩니다. 인텔리아의 CEO인 존 레너드(John Leonard)는 성명을 통해 "우리는 이 질병으로 고통받는 환자들의 실제적인 요구를 충족시키기 위해 NTLA-2002를 신속하게 개발하기 위해 노력하고 있으며, 궁극적으로 환자, 의사, 지불자들에게 상당한 가치를 제공할 것이라고 믿는다"고 밝혔습니다. 한편, 인텔리아의 주가는 올해 들어 유전체 의약품 개발사에 대한 투자자들의 높아진 신중론과 더불어 바이오테크 기업 시장 전반의 어려움 속에서 40% 이상 하락했습니다. 현재 인텔리아의 시가총액은 약 18억 달러입니다.