Astellas의 신청 거부; Cytokinetics, Bayer와 라이선스 계약 체결

아스텔라스, 희귀 안질환 치료제 'Izervay' 라벨링 업데이트 FDA 거부 아스텔라스 파마(Astellas Pharma)가 희귀 안질환 치료제 'Izervay'의 처방 정보 업데이트 요청이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 거부당했다고 화요일 밝혔다. 아스텔라스에 따르면 FDA는 'Izervay'를 월 1회에서 격월 투여로 변경하는 신청을 반려했는데, 이는 약물의 안전성, 유익성/위험성 때문이 아니라 "라벨링 언어와 관련된 통계적 문제" 때문이라고 한다. 이번 결정으로 현재 25~60일마다 투여 가능한 아펠리스 파마슈티컬스(Apellis Pharmaceuticals)의 경쟁 약물 'Syfovre'가 당분간 투여 간격 우위를 유지하게 되었다. 아펠리스 주가는 약 10% 상승했다. 노바티스, 바이오텍 'Ratio Therapeutics'와 신약 개발 협력 노바티스(Novartis)는 스타트업 'Ratio Therapeutics'로부터 소마토스타틴 수용체 2(SSTR2)를 표적으로 하는 실험용 신약에 대한 권리를 확보하고 총 7억 4,500만 달러까지 지급하기로 했다. 이번 계약에 따라 'Ratio'와 노바티스는 SSTR2 후보 물질을 공동 연구 및 선정하고, 노바티스가 이를 임상 개발 단계로 이끌 예정이다. SSTR2는 소세포폐암 및 일부 신경내분비종양의 잠재적 표적으로 확인되었다. 2022년 설립된 'Ratio'는 초기 2,000만 달러의 자금과 바이엘(Bayer), 란테우스 홀딩스(Lantheus Holdings)의 지원을 받았으며, 이후 두 차례의 펀딩 라운드를 통해 7,000만 달러를 추가로 조달했고 브리스톨 마이어스 스큅(Bristol Myers Squibb)의 지원도 받았다. 바이엘, 사이토키네틱스 심부전 치료제 'aficamten' 일본 판권 확보 바이엘(Bayer)은 사이토키네틱스(Cytokinetics)의 실험용 심부전 치료제 'aficamten'의 일본 판권을 확보하기 위해 5,000만 유로(약 5,300만 달러)를 지급할 예정이다. 화요일 발표된 계약에 따라 바이엘은 일본 내 폐쇄성 비대성 심근병증 환자를 대상으로 'aficamten'의 3상 임상을 진행하며, 사이토키네틱스는 비폐쇄성 질환 환자를 대상으로 진행 중인 임상을 일본으로 확대할 계획이다. 이 연구들은 일본에서의 잠재적 허가를 지원하기 위한 것으로, 바이엘은 이제 일본 시장에서 독점적인 상업화 권리를 갖게 된다. 사이토키네틱스는 'aficamten'의 시장 출시를 통해 특정 마일스톤 달성 시 최대 9,000만 유로를 추가로 확보할 수 있다. 뉴로젠, 레트 증후군 유전자 치료제 임상 저용량으로 축소 진행 뉴로젠(Neurogene)은 고용량을 투여받은 임상 참가자 1명이 입원하는 부작용 발생 후, 레트 증후군 유전자 치료제 임상 1/2상을 최저 계획 용량으로만 진행하기로 했다. 회사 측은 FDA와 협의를 거쳐 저용량 시험 진행에 대한 승인을 받았다고 밝혔다. 임상 설계 변경으로 인해 뉴로젠은 2024년 말까지 저용량 그룹의 등록을 완료하기 어려울 것으로 예상된다. 해당 임상 참가자는 뉴로젠 치료제 전달에 사용되는 아데노 관련 바이러스 고농도 노출로 인해 발생할 수 있는 전신성 과염증 증후군을 경험했다. 이 발표 이후 회사 주가는 약 40% 하락했으며, 부작용 발생을 처음 공개한 이후로는 가치의 4분의 3을 잃었다. 사이빈, 정신질환 치료제 임상 결과 발표 후 주가 하락 정신질환 치료제를 개발하는 사이빈(Cybin)의 주가도 월요일 하락세를 보였다. 회사는 주요 우울 장애 환자를 대상으로 한 소규모 중기 임상 시험 결과를 발표했다. 이 시험은 특정 버섯 종에서 발견되는 환각 화합물의 변형인 'CBY003'의 두 가지 용량이 정신 요법의 보조 요법으로 도움이 될 수 있는지 평가했다. 사이빈은 연구 시작 1년 후, 환자들의 우울 증상이 상당히 감소했으며 고용량을 투여받은 모든 환자가 "반응자"로 판정되었다고 밝혔다. 그러나 연구 시작 시 15% 상승했던 사이빈 주가는 월요일 거의 9% 하락 마감하며, 투자자들은 여전히 해당 프로그램에 대해 의문을 가지고 있음을 시사했다. 주피터 바이오벤처스, 7천만 달러 규모 신규 바이오텍 창업 지원 펀드 조성 전 국립암연구소 소장인 노먼 샤플리스(Norman Sharpless)와 연쇄 바이오텍 기업가인 네이서니얼 데이비드(Nathaniel David)가 7천만 달러 규모의 신규 스타트업 창업 지원 펀드인 주피터 바이오벤처스(Jupiter Bioventures)를 공동 설립했다. 이 회사는 소규모 초기 자금을 활용해 지적 재산을 인수하고, 자체 실험을 통해 검증한 후 유망한 개념을 중심으로 회사를 설립할 계획이다. 암 또는 기타 미확인 질병을 다룰 이 회사들은 이후 주피터 또는 다른 투자자로부터 자금을 조달할 수 있다고 화요일 발표했다. 메이요 클리닉(Mayo Clinic), 미션 바이오캐피탈(Mission BioCapital) 등의 투자를 통해 주피터는 8~10개의 스타트업을 설립할 예정이다.