Verve, 미국 내 염기 편집 임상시험 확대 승인 획득

Verve Therapeutics, 유전자 편집 기술 기반의 콜레스테롤 치료제 개발사, 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받아 차세대 콜레스테롤 치료제 후보물질인 VERVE-102의 임상시험을 미국으로 확대한다고 월요일 밝혔다. VERVE-102는 PCSK9 유전자의 단일 뉴클레오타이드(염기)를 편집하여 혈중 콜레스테롤 수치를 조절하는 단백질 생성을 억제하는 방식의 치료제다. 현재 미국에서는 PCSK9을 표적으로 하는 항체 의약품과 RNA 치료제 등이 콜레스테롤 저하 목적으로 승인되어 사용되고 있다. 이 중 Amgen의 Repatha는 2024년 기준 22억 달러 이상의 매출을 기록하며 높은 인기를 얻고 있다. 하지만 기존 치료제들은 2주에서 6개월 간격으로 정기적인 주사 투여가 필요하다는 단점이 있다. 반면 VERVE-102는 단 한 번의 치료로 간에서 PCSK9 유전자를 영구적으로 비활성화시켜 평생 콜레스테롤 수치를 낮출 수 있다는 잠재력을 가진다. Verve Therapeutics는 현재 이 치료법을 유전적으로 인해 지속적으로 높은 콜레스테롤 수치를 보이는 가족성 고콜레스테롤혈증 환자 또는 조기 관상동맥 질환 환자를 대상으로 임상시험 중이다. Verve Therapeutics의 CEO인 Sekar Kathiresan은 "현재 시중에 나와 있는 여러 콜레스테롤 저하제들은 특정 시점에서는 LDL-C 수치를 낮출 수 있지만, 치료 기간이 길지 않다는 한계가 있다"며, "이러한 미충족 의료 수요를 해결하기 위해 Verve의 치료제는 단 한 번의 치료로 평생 콜레스테롤 수치를 낮추고, 결과적으로 더 의미 있는 치료 효과를 제공하도록 설계되었다"고 강조했다. Verve Therapeutics는 이미 호주, 뉴질랜드, 캐나다, 영국 등에서 VERVE-102의 1b상 임상시험인 Heart-2를 진행 중이며, 6월 말까지 초기 안전성 및 유효성 데이터를 발표할 것으로 예상하고 있다. 또한 연내에는 용량 증량 데이터 발표와 함께 2상 임상시험을 시작할 계획이다. VERVE-102는 이전 치료제인 VERVE-101의 후속 버전이다. Verve Therapeutics는 작년 VERVE-101 임상시험에서 참가자에게서 간 효소 수치 상승 및 혈소판 감소증이 관찰되자 해당 임상시험을 일시 중단한 바 있다. VERVE-101과 VERVE-102는 PCSK9 유전자를 비활성화하는 방식은 유사하지만, VERVE-102는 다른 지질 나노입자(lipid nanoparticle)를 사용하여 체내 전달 방식을 개선했다. 당시 Verve Therapeutics는 VERVE-101에 사용된 지질 나노입자가 부작용의 원인일 수 있다고 추정한 바 있다. Verve Therapeutics는 현재 2개의 다른 염기 편집 치료제도 개발 중이며, 이 중 하나는 이미 1상 임상시험에 진입했다. 또한 Eli Lilly와 파트너십을 맺고 있으며, Eli Lilly는 Heart-2 임상시험 데이터를 확인한 후 VERVE-102의 개발 비용 및 이익을 공유할 수 있는 옵션을 보유하고 있다. 한편, Verve Therapeutics의 주가는 월요일 오전 한때 8%까지 상승하며, 지난 2월 Vertex Pharmaceuticals와의 파트너십 종료 발표 이후 하락했던 주가를 일부 회복하는 모습을 보였다.