FDA 자문 위원들, Pfizer의 PARP 약물 비판; Sarepta, Duchenne 연구 재개

화이자(PFE)의 전립선암 치료제 탈제나(Talzenna)가 진행성 전립선암 치료 확대에 제동이 걸렸습니다. 미국 식품의약국(FDA) 자문위원회는 탈제나의 효과를 입증할 데이터가 불충분하다는 이유로 만장일치로 확대 승인을 반대했습니다. FDA 자문위원회는 수요일, 화이자의 탈제나를 유전적 변이인 '상동재조합 복구(homologous recombination repair)' 돌연변이가 없는 진행성 전립선암 환자에게 확대 적용하는 것에 대해 만장일치로 반대 의사를 표명했습니다. 위원회 소속 8명 전원이 화이자가 제출한 데이터가 해당 환자군에서의 탈제나의 이점을 지지하기에는 충분하지 않다고 판단했습니다. 탈제나는 이미 2023년 특정 유전적 변이를 가진 전립선암 환자에게 엑스탄디(Xtandi)와 병용하는 용도로 승인된 바 있습니다. 화이자는 이후 축적된 생존율 데이터를 바탕으로 FDA가 모든 새로 진단된 전립선암 환자에게 치료를 허가하도록 설득하려 했으나, 이번 결정으로 계획에 차질이 생겼습니다. 한편, 유로젠 파마(UroGen Pharma)가 개발 중인 방광암 치료제 역시 FDA 자문위원회의 문턱을 넘지 못했습니다. 유로젠은 재발성 비근육 침습성 방광암 치료를 위해 항암제 미토마이신의 제형을 개발했으며, 이에 대한 승인을 신청했습니다. 그러나 자문위원들은 5대 4의 근소한 차이로 해당 약물의 이점이 치료 위험을 상회하지 않는다고 결정했습니다. 이 소식에 유로젠 파마의 주가는 50% 이상 급락했습니다. FDA는 오는 6월 13일까지 최종 결정을 내릴 예정입니다. 영국 보건 당국은 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)가 듀센 근이영양증 환자를 대상으로 진행 중인 임상 시험 'Envision'의 환자 투약을 계속하도록 허용했습니다. 이 임상 시험은 보행이 불가능하거나, 보행이 가능하지만 고령인 듀센 근이영양증 환자를 대상으로 사렙타의 유전자 치료제 엘레비디스(Elevidys)를 테스트하고 있습니다. 지난 3월, 사렙타는 엘레비디스를 투여받은 한 소년이 급성 간부전으로 사망했다고 발표했으며, 이로 인해 유럽에서의 임상 시험이 중단된 바 있습니다. Baird의 애널리스트 Brian Skorney는 수요일 고객 노트에서 영국 규제 당국의 이번 결정이 FDA와 유럽의약품청(EMA)이 엘레비디스를 어떻게 평가할지에 대한 긍정적인 신호로 해석될 수 있다고 언급했습니다. 독일 바이오엔테크(BioNTech)는 향후 10년간 영국 내 신약 연구에 최대 10억 파운드(약 13억 4천만 달러)를 투자하겠다고 발표했습니다. 이와 더불어 바이오엔테크는 영국 정부로부터 10년간 최대 1억 2,900만 파운드의 보조금을 받게 되며, 이는 영국 정부가 제약 회사에 지급하는 가장 큰 규모의 보조금 중 하나입니다. 이 자금은 바이오엔테크가 영국에 두 개의 새로운 연구개발(R&D) 센터를 설립하는 데 사용될 예정이며, 이 중 하나는 케임브리지에 설립되어 유전체학, 종양학 등 연구 우선순위에 집중할 계획입니다. 또한, 바이오엔테크는 런던에 영국 본사를 건설할 예정입니다. 억만장자 벤처 투자를 등에 업고 있는 주목받는 스타트업 알토스 랩스(Altos Labs)가 자금 일부를 사용하여 캘리포니아 샌 카를로스에 기반을 둔 소규모 비상장 회사인 도리안 테라퓨틱스(Dorian Therapeutics)를 인수했습니다. 도리안의 CEO Maddalena Adorno는 링크드인 게시물을 통해 도리안의 세포 재생 연구가 노화의 근본 원인과 질병으로의 전환을 연구하는 알토스 랩스에서 계속될 것이라고 밝혔습니다. Adorno는 도리안의 연구가 수년 전 스탠포드 대학교 의과대학에서 시작되었다고 덧붙였습니다.