FDA, CAR-T 치료 접근성 완화를 위한 주요 조치 단행

미국 식품의약국(FDA)이 혁신적인 암 치료제인 CAR-T 요법에 대한 규제를 완화하면서 환자들의 접근성이 높아질 전망입니다. FDA는 최근 Novartis의 Kymriah가 백혈병 치료제로 승인된 2017년 이후 시장에 출시된 6개 이상의 CAR-T 치료제에 적용되던 일부 까다로운 요구사항을 완화하고, 환자들의 치료 후 이동에 대한 제한을 줄였습니다. CAR-T 치료제는 환자의 면역세포를 추출하여 실험실에서 특정 암세포 표면 단백질을 공격하도록 유전자를 조작하는 방식입니다. 일부 백혈병, 림프종, 다발성 골수종 환자에게 강력한 반응과 장기적인 관해를 유도할 수 있지만, 사이토카인 방출 증후군(CRS)과 신경 독성(ICANS)과 같은 심각한 부작용의 위험도 동반합니다. CAR-T 치료제가 처음 도입되었을 당시, 의료진과 병원들은 이러한 치료 관련 질환을 관리하는 데 있어 학습 곡선을 겪어야 했습니다. FDA는 이러한 위험을 완화하기 위해 병원이 치료를 시행하기 전에 특별 인증을 받고 부작용을 FDA에 의무적으로 보고하도록 하는 REMS(위험 관리 계획)를 부과했습니다. FDA는 목요일 성명을 통해 "BCMA 및 CD19 표적 자가 CAR-T 세포 면역요법 계열 전반에 걸쳐 제품에 대한 CRS 및 신경 독성 위험을 진단하고 관리하는 데 있어 의료 혈액학 및 종양학 커뮤니티의 확립된 관리 지침과 광범위한 경험을 고려할 때, REMS 없이도 적응증이 있는 환자 집단에 대한 CAR-T 세포 면역요법의 안전하고 효과적인 사용을 보장할 수 있다고 판단했다"고 밝혔습니다. BCMA와 CD19는 현재 승인된 7가지 CAR-T 치료제의 단백질 표적입니다. FDA는 또한 CRS 및 ICANS 보고율이 "안정적으로 유지되고 있다"고 덧붙였습니다. REMS 프로그램이 폐지됨과 동시에, FDA는 환자가 치료를 받은 시설 근처에 머물러야 하는 기간을 한 달에서 2주로 단축했습니다. 또한 치료 후 운전이나 기계 조작이 가능한 시점까지 기다려야 하는 제한 기간도 두 달에서 2주로 줄였습니다. 재생의료산업협회(Alliance for Regenerative Medicine)는 링크드인 게시물을 통해 REMS 폐지가 CAR-T 치료를 받는 환자들이 겪는 물류적 장애물과 투약 비용을 낮출 것이라고 밝혔습니다. Leerink Partners의 분석가인 Daina Graybosch는 고객에게 보낸 메모에서 "FDA의 새로운 모니터링 및 운전 요구사항으로 가능해진 환자와 간병인을 위한 CAR-T 부담 감소가 미국 세포 치료 시장의 확대를 이끌 것으로 믿는다"고 언급했습니다. CAR-T 치료제 Abecma와 Breyanzi를 판매하는 Bristol Myers는 성명을 통해 "환자와 의료 제공자에게 영향을 미치는 복잡한 물류 및 지리적 장벽의 복합적인 요인으로 인해 대상 환자 중 10명 중 2명만이 치료를 받고 있다"고 지적했습니다. Bristol Myers는 이러한 변화가 CAR-T 치료가 가장 흔하게 시행되는 전문 의료 기관에서 지역사회 보건 센터로 사용 범위를 확대하는 데 도움이 될 수 있다고 밝혔습니다. Breyanzi, Kymriah, Gilead의 Yescarta 및 Tecartus는 림프종 치료에 승인되었으며, Kymriah는 백혈병 치료에도 사용됩니다. Abecma와 J&J의 Carvykti는 다발성 골수종 치료에 사용됩니다. 가장 최근에 승인된 CAR-T 치료제인 Autolus Therapeutics의 Aucatzyl은 림프종 치료제로, 초기 REMS 프로그램 없이 승인된 첫 번째 사례입니다.