Madrigal, CSPC의 GLP-1 인수; Apellis, 약물 승인 확대

매드갈 파마슈티컬스, 간 질환 치료제 개발 위해 1억 2천만 달러 규모 계약 체결 미국 바이오 제약 기업 매드갈 파마슈티컬스(Madrigal Pharmaceuticals)가 간 질환인 MASH(대사 기능 이상 관련 지방간염) 치료제 개발 확대를 위해 홍콩 기반의 제약사 CSPC 파마슈티컬 그룹(CSPC Pharmaceutical Group)과 1억 2천만 달러 규모의 계약을 체결했습니다. 이번 계약을 통해 매드갈은 CSPC의 전임상 단계 경구용 GLP-1 약물에 대한 글로벌 개발 및 상업화 권리를 확보했습니다. CSPC는 개발, 규제 및 상업적 마일스톤 달성 시 최대 20억 달러의 추가 지급금을 받을 수 있는 잠재력을 갖게 됩니다. 매드갈 경영진은 CSPC의 약물인 SYH2086과 자사의 MASH 치료제 Rezdiffra를 결합하여 하루 한 번 복용하는 알약 형태의 치료제를 개발할 계획입니다. 이는 GLP-1 약물의 체중 감량 효과와 Rezdiffra의 항섬유화 및 지방 감소 효과를 결합하여 MASH 환자들에게 향상된 질병 통제력을 제공할 것으로 기대됩니다. 한편, 일본 제약사 키세이 파마슈티컬(Kissei Pharmaceutical)은 갑상선 안구 질환 치료를 위한 두 가지 항체 약물의 일본 판권을 확보하기 위해 버지디안 테라퓨틱스(Viridian Therapeutics)에 초기 지급금 7천만 달러와 최대 3억 1,500만 달러의 마일스톤 지급을 제안했습니다. 버지디안은 이미 가장 진전된 약물인 veligrotug에 대한 긍정적인 임상 3상 연구 결과를 발표했으며, 두 번째 약물인 VRDN-003은 현재 임상 3상 시험이 진행 중입니다. 버지디안은 보다 편리한 투여 일정을 제공함으로써 암젠(Amgen)의 갑상선 안구 질환 치료제 Tepezza와 경쟁하는 것을 목표로 하고 있습니다. 또한, 미국 식품의약국(FDA)은 아펠리스 파마슈티컬스(Apellis Pharmaceuticals)의 희귀 질환 치료제 Empaveli의 사용 범위를 확대하는 것을 승인했습니다. 이번 승인으로 Empaveli는 12세 이상 환자의 C3 사구체병증 또는 원발성 면역 복합체 막증식성 사구체신염 치료에도 사용될 수 있게 되었습니다. 임상 시험에서 Empaveli 치료는 위약 대비 소변 단백질 수치를 유의미하게 감소시키고 신장 기능을 안정화시키는 것으로 나타났습니다. 앞서 올 초 노바티스(Novartis)의 약물 Fabhalta가 C3G 성인 환자 치료에 대해 FDA 승인을 받은 바 있습니다. 희귀 질환인 페닐케톤뇨증(PKU) 환자들에게도 새로운 치료 옵션이 열렸습니다. FDA는 PTC 테라퓨틱스(PTC Therapeutics)의 약물 Sephience를 승인했습니다. PTC는 이번 승인을 통해 1개월 이상 모든 질병 하위 유형을 포함하는 광범위한 적응증을 확보했다고 강조했습니다. Sephience 승인 소식에 힘입어 PTC의 주가는 이번 주 약 10% 상승했습니다. PTC는 현재 프리드리히 운동실조증 및 뒤셴 근이영양증 치료제에 대한 FDA의 결정도 기다리고 있습니다. 애로우헤드 파마슈티컬스(Arrowhead Pharmaceuticals)는 월요일, 근육병증 치료제에 대한 임상 1/2상 시험 환자 등록 목표를 달성함에 따라 사레타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)로부터 연구 협력 계약에 따른 마일스톤 지급금 1억 달러를 받았다고 밝혔습니다. 이러한 지급금은 바이오테크 업계에서 일반적인 사업 절차의 일부이지만, 사레타가 유전자 치료제 Elevidys 판매 지속 여부에 대한 FDA와의 대치 상황으로 인해 지급이 불확실해졌었습니다. 뒤셴 치료제는 사레타의 재정적 미래에 매우 중요하기 때문에 시장 퇴출 가능성은 사레타가 의무를 이행하지 못할 수도 있다는 우려를 불러일으켰습니다. 그러나 FDA가 화요일 입장을 완화하면서 이러한 위험은 현재로서는 줄어든 것으로 보입니다. 애로우헤드는 60일 이내에 1억 달러를 수령할 것으로 예상하고 있습니다.