Renasant Bio, ADPKD 치료제 개발 추진, 시드 펀딩 5,500만 달러 유치

신생 바이오텍 Renasant Bio, 희귀 신장 질환 치료제 개발에 도전 새로운 바이오테크 기업 Renasant Bio가 희귀 신장 질환인 상염색체 우성 다낭성 신장 질환(ADPKD) 치료제 개발에 나섰습니다. 이 회사는 5450만 달러의 시드 투자를 유치하며 업계의 주목을 받고 있습니다. ADPKD는 신장 기능 저하를 유발하는 질환으로, 현재까지 효과적인 치료 옵션이 제한적인 상황입니다. 일본 Otsuka의 Jynarque가 2018년 미국 FDA 승인을 받아 신장 기능 저하 속도를 늦추는 데 사용되고 있지만, 이는 유일한 선택지는 아닙니다. Sanofi는 과거 venglustat라는 약물을 개발했으나, 2021년 임상 시험에서 부정적인 결과가 나오면서 개발을 중단했습니다. 이러한 가운데, Novartis는 지난 4월 Regulus Therapeutics를 8억 달러에 인수하며 실험 약물인 farabursen을 확보했습니다. Renasant Bio는 이러한 흐름 속에서 새로운 접근 방식으로 ADPKD 치료제 개발에 뛰어들었습니다. Renasant Bio는 스탠포드 대학 과학자 출신인 Emily Conley가 이끌고 있으며, UC 샌프란시스코 교수인 Jeremy Reiter와 Markus Delling의 연구를 기반으로 설립되었습니다. 이 회사는 5AM Ventures, Atlas Venture, OrbiMed, Qiming Venture Partners USA 등 유수의 투자사로부터 초기 자금을 확보했습니다. Renasant Bio의 혁신적인 접근 방식은 낭포성 섬유증 치료제 개발에서 영감을 얻었습니다. 낭포성 섬유증은 폐 질환이지만, ADPKD와 마찬가지로 이온 채널 이상과 관련이 있습니다. Vertex Pharmaceuticals의 Trikafta와 같은 낭포성 섬유증 치료제가 이온 채널 단백질의 기능을 교정하고 강화하는 방식으로 작용하는 것처럼, Renasant Bio는 ADPKD 관련 이온 채널을 복구하고 개방하는 "교정제(corrector)"와 "활성제(potentiator)" 치료제를 개발할 계획입니다. Conley 대표는 "교정제는 잘못 접힌 단백질이 제대로 접히도록 돕고, 활성제는 단백질이 제 기능을 하도록 채널을 열어주는 역할을 합니다. 우리는 무엇이 잘못되었는지 알고 있으며, 교정제와 활성제를 통해 이를 해결한다면 환자 결과에 매우 극적인 영향을 미칠 수 있을 것입니다."라고 설명했습니다. 현재 전임상 단계에 있는 Renasant Bio의 주요 후보 물질은 ADPKD를 유발하는 다양한 돌연변이를 가진 환자들에게 효과를 보일 것으로 기대되는 저분자 교정제입니다. 이 물질은 단독 치료제로 사용될 수 있으며, 신장 낭종 형성을 억제하는 활성제와 병용될 수도 있습니다. Renasant Bio는 향후 몇 년 내에 임상 시험 진입을 목표로 하고 있습니다. 과학 연구는 Johnson & Johnson, Merck & Co. 등 대형 제약사 출신인 Gus Gustafson이 총괄하고 있으며, 이사회는 Third Harmonic Bio의 전 CEO인 Natalie Holles가 이끌고 있습니다. 5AM Ventures의 Deborah Palestrant 파트너는 "Renasant Bio는 다낭성 질환에 대한 수년간의 연구 경험을 바탕으로 올바른 과학적 접근 방식을 구축한 최적의 팀을 구성했습니다."라고 평가했습니다. 전 세계적으로 약 1200만 명의 ADPKD 환자가 있는 것으로 추정됩니다. Novartis와 Regulus 외에도 Vertex Pharmaceuticals 역시 이 질환에 대한 치료제 개발에 참여하고 있습니다.