Bayer, KRAS 암 치료제 인수; Novartis 면역 치료제 3전 3승

바이엘, 큐컴버트 바이오사이언스로부터 차세대 KRAS G12D 억제제 라이선스 확보 독일 제약사 바이엘(Bayer)이 큐컴버트 바이오사이언스(Kumquat Biosciences)로부터 차세대 KRAS G12D 억제제에 대한 라이선스를 확보하고 최대 13억 달러를 지급할 예정입니다. 해당 약물은 췌장, 대장, 폐암 등 특정 유형의 종양에서 발견되는 KRAS 유전자 변이를 표적으로 합니다. 현재 암젠(Amgen)과 브리스톨 마이어스 스큅(Bristol Myers Squibb)은 KRAS G12C 변이를 표적으로 하는 약물을 판매하고 있지만, 이와 유사하지만 다른 G12D 변이를 가진 종양에 대한 치료제는 아직 없습니다. 이번 계약에 따라 큐컴버트 바이오사이언스는 해당 약물의 임상 1a상 연구 완료를 책임지며, 이 약물은 최근 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상 시험 승인을 받았습니다. 한편, 노바티스(Novartis)의 실험 약물 이아날루맙(ianalumab)이 세 번째 3상 연구에서 성공적인 결과를 거두었습니다. 노바티스는 지난주 쇼그렌 증후군(Sjögren’s syndrome)에 대한 긍정적인 결과를 발표한 데 이어, 이번에는 이아날루맙이 원발성 면역 혈소판 감소증(primary immune thrombocytopenia)에 대한 두 개의 후기 임상 시험 중 첫 번째 시험에서 주요 목표를 달성했다고 밝혔습니다. 이 연구는 스테로이드 치료를 이미 받은 환자들을 대상으로 이아날루맙과 일반적인 약물을 병용 투여하는 방식으로 진행되었습니다. 병용 요법은 단독 약물 치료보다 혈소판 수치가 너무 낮아지거나 추가 치료가 필요한 시점을 연장하는 데 더 효과적인 것으로 나타났습니다. 현재 진행 중인 두 번째 3상 연구의 결과는 2027년경 승인 신청을 지원할 수 있을 것으로 예상됩니다. 바이오헤이븐(Biohaven)의 가장 진보된 실험 약물인 트릴루솔(troriluzole)은 강박 장애(obsessive compulsive disorder) 치료 효과를 평가하는 후기 임상 시험에서 실패했습니다. 트릴루솔은 이미 미국과 유럽에서 근위축성 측삭 경화증(amyotrophic lateral sclerosis) 치료제로 승인된 분자로 분해되어 뇌 기능을 재조정하도록 설계되었습니다. 바이오헤이븐은 구체적인 데이터를 공개하지 않았으나, 연구에서 유효성 신호가 감지되지 않았다고 밝혔습니다. 이에 따라 회사는 강박 장애 프로그램을 중단하고 해당 자원을 다른 프로젝트에 투입하기로 결정했습니다. TD Cowen의 애널리스트 타일러 반 뷰렌(Tyler Van Buren)은 강박 장애에 대한 임상 프로그램을 설계하는 데 있어 "역사적인 어려움"을 고려할 때 이번 임상 시험 결과는 "놀랍지 않다"고 언급했습니다. 바이오헤이븐은 이미 덜 흔한 질환인 척수소뇌성 운동실조증(spinocerebellar ataxia)에 대한 트릴루솔의 승인을 신청했으며, 올해 말 FDA의 결정을 기다리고 있습니다. 스토크 테라퓨틱스(Stoke Therapeutics)가 개발한 실험적 유전 질환 치료제가 희귀 신경 질환에 대한 3상 임상 시험에서 첫 환자에게 투여되었습니다. 이 RNA 결합 약물은 뇌 세포 간의 소통을 돕는 핵심 단백질의 생산을 증가시키는 것을 목표로 합니다. 이 단백질은 드라벳 증후군(Dravet syndrome) 환자에게 부족하여 심각한 발작과 발달 지연을 유발합니다. 후기 임상 시험은 약 150명의 참가자를 모집할 예정이며, 치료 1개월 후 일일 발작 빈도를 줄이는 데 있어 스토크 테라퓨틱스의 치료제인 조레부네르센(zorevunersen)이 위약보다 효과적인지를 주로 평가할 것입니다. 최근 바이오젠(Biogen)은 조레부네르센의 일부 권리를 인수했으며, 양사는 이 약물이 드라벳 증후군에 대한 최초의 질병 조절 치료제가 될 잠재력을 가지고 있다고 밝혔습니다. 미국 식품의약국(FDA)은 뇌 질환 치료제인 스카이소나(Skysona)의 사용을 일치하는 줄기세포 기증자를 찾지 못한 환자로 제한한다고 발표했습니다. 이는 임상 시험에서 스카이소나를 투여받은 10명의 혈액암 환자에 대한 검토 후 이루어진 조치입니다. 블루버드 바이오(Bluebird bio)가 개발한 스카이소나는 2022년 극히 희귀한 질환인 뇌 부신백질이영양증(cerebral adrenoleukodystrophy) 치료제로 승인되었습니다. 당시에도 이 치료제의 암 발생 위험은 알려져 있었으나, FDA는 8월 7일 발표한 성명에서 환자들이 스카이소나의 혜택을 보기 전에도 발생한 사례를 포함하여 더 많은 사례가 보고되었다고 밝혔습니다. 올해 투자 회사 칼라일(Carlyle)과 SK 캐피탈(SK Capital)에 인수된 블루버드 바이오는 당초 일치하는 형제 기증자가 없는 사람들에게 사용을 제한하는 적응증을 제안했었습니다.