FDA, 이례적인 조치로 기존 GSK 약물을 자폐증 치료제로 재활용 추진

GSK, 자폐증 관련 희귀 질환 치료제 '웰코빈' 재승인 추진 미국 식품의약국(FDA)이 GSK가 20여 년 전 판매를 중단했던 의약품 '웰코빈(Wellcovorin)'을 자폐증과 관련된 특정 질환 치료제로 재승인하는 절차를 개시했습니다. 이는 기존의 엄격한 임상 시험 절차를 거치지 않은 결정으로, 트럼프 행정부 관계자들은 이를 자폐증의 새로운 치료법으로 홍보하고 있습니다. FDA는 이번 조치를 발표하면서도 "이용 가능한 데이터에 한계가 있으며, 해당 환자군에서 약물의 안전성과 효능을 평가하기 위한 추가 연구가 필요하다"고 명시했습니다. 웰코빈은 주로 암 환자에게서 화학 요법이나 엽산 작용을 차단하는 약물의 부작용을 완화하는 데 사용됩니다. 그러나 뉴욕타임스에 따르면, 약 20년 전 뇌척수막염(cerebral folate deficiency)이 확인된 이후 의사들은 이 질환을 앓는 환자들에게 오프라벨(off-label, 허가 외 사용)로 웰코빈을 처방해 왔습니다. 엽산은 발달에 필수적인 비타민 B의 일종입니다. 뇌척수막염은 정확한 유병률은 알려지지 않은 희귀 질환입니다. 일부 연구자들은 이 질환과 뇌로 엽산을 운반하는 체내 경로에 차단이 있는 자폐증 환자 사이에 연관성을 제시하고 있습니다. 한 연구 그룹은 자폐 스펙트럼 장애 환자 48명을 대상으로 웰코빈을 테스트한 결과, 치료받은 아동의 약 3분의 2에서 언어 능력 개선을 발견했습니다. FDA 커미셔너인 마티 마카리(Marty Makary)는 월요일 이러한 결과를 근거로 FDA의 조치를 발표하며 "수십만 명의 어린이들이 이 약의 혜택을 볼 것이라고 생각한다"고 말했습니다. 웰코빈이 제네릭 의약품으로 전환되고 GSK가 마케팅을 중단한 후, FDA는 1999년 GSK의 요청에 따라 해당 승인을 철회했습니다. 새로운 용도에 대한 보험 적용을 촉진하기 위해 FDA는 현재 GSK가 이전에 철회했던 신청서를 승인하고 회사에 보충 서류 제출을 요청하는 절차를 진행 중입니다. GSK는 FDA가 확인한 유전적으로 확진된 뇌척수막염 사례에 대한 보고서 데이터를 웰코빈의 처방 정보에 추가할 것이라고 밝혔습니다. 월요일 발표된 GSK의 짧은 성명에는 자폐증에 대한 언급은 없었습니다. GSK는 "GSK는 가능한 한 빨리 이 의약품의 라벨 업데이트를 요청하기 위해 FDA와 협력하고 있다"고 전했습니다. GSK의 웰코빈 관련 소식은 트럼프 행정부 관계자들이 타이레놀(Tylenol)의 안전성 라벨 변경 절차를 시작한다고 발표한 시점과 동시에 나왔습니다. 타이레놀은 임신 중 태아의 신경 발달에 영향을 미칠 수 있다는 연구 결과가 제기된 바 있습니다. 트럼프 대통령은 월요일 타이레놀에 대한 보건복지부(HHS)의 신중한 발표 내용을 넘어서며, 임산부들에게 이 약을 "절대 복용하지 말라"고 경고하여 논란을 일으켰습니다. HHS 발표는 타이레놀과 신경 발달 문제 간의 연관성을 보여주지 않는 상반된 연구 결과가 있으며, 임산부와 태아에게 열을 치료하지 않았을 때 발생할 수 있는 잠재적 위험도 있다는 점을 지적했습니다. 타이레놀은 오랫동안 임산부가 열과 통증을 치료하는 데 안전한 몇 안 되는 선택지 중 하나로 간주되어 왔습니다. 공화당 상원의원이자 상원 보건위원회 위원장인 빌 캐시디(Bill Cassidy) 박사는 X(구 트위터)를 통해 "HHS는 이 주장을 뒷받침할 새로운 데이터를 공개해야 한다"며 "압도적인 증거는 그렇지 않다는 것을 보여준다. 여성들이 임신 중 통증 관리에 대한 선택권을 갖지 못하게 될까 우려된다"고 말했습니다. 타이레놀은 존슨앤드존슨(Johnson & Johnson)에서 분사한 Kenvue가 판매하고 있으며, 제네릭으로도 널리 이용 가능합니다.