Scholar Rock의 SMA 치료제, 제조 문제로 FDA 거부

Scholar Rock의 척수성 근위축증(SMA) 치료제 apitegromab, FDA 거부로 신약 등재 계획 차질 미국 식품의약국(FDA)이 Scholar Rock의 척수성 근위축증(SMA) 치료제 apitegromab의 신약 허가 신청을 거부했습니다. Scholar Rock은 이 약물이 SMA 치료의 새로운 표준이 될 것으로 기대했으나, 이번 결정으로 신약 등재 계획에 차질이 생겼습니다. Scholar Rock은 화요일 발표를 통해 FDA가 apitegromab의 허가 신청을 반려했으며, 그 이유는 인디애나주에 위치한 Catalent 제조 시설에서 발견된 문제 때문이라고 밝혔습니다. 해당 시설은 Novo Nordisk가 작년에 인수한 곳으로, apitegromab의 '충전 및 마무리(fill-finish)' 서비스를 담당하고 있습니다. Scholar Rock은 FDA가 약물의 안전성이나 효능에 대해서는 문제를 제기하지 않았다고 덧붙였습니다. Scholar Rock에 따르면, Catalent의 인디애나 시설은 8월 초 FDA에 답변했으며 "신속하게 시정 조치를 취하기 위해 계속 노력하고 있다"고 합니다. 문제가 해결되면 Scholar Rock은 신청서를 다시 제출할 예정이며, FDA가 "신속하게" 결정을 내릴 것으로 기대하고 있습니다. Scholar Rock의 회장 겸 CEO인 David Hallal은 성명을 통해 "FDA의 제조 관련 지적 사항에 대해 Catalent Indiana와 긴밀히 협력하여 가능한 한 빨리 apitegromab BLA(생물학적 제제 허가 신청)를 재신청할 것"이라며, "SMA 환자들을 위한 최초이자 유일한 근육 표적 치료제의 승인을 위해 FDA와 긴밀히 협력하는 데 집중하고 있다"고 말했습니다. 이번 거부는 진행성 근육 약화를 유발하고 영아에게 치명적일 수 있는 SMA의 치료를 다시 한번 바꿀 수 있는 약물의 출시를 지연시켰습니다. 2016년 이전에는 SMA에 대한 치료제가 없었지만, 이후 FDA는 Biogen의 유전자 표적 치료제, Novartis의 일회성 유전자 치료제, Roche의 경구용 약물을 승인했습니다. 이들 세 가지 치료제는 모두 질병의 경과를 바꿀 수 있으며, 아기들이 생존하지 못했을 수도 있는 상황에서 생존하게 하고 건강하게 성장하며 호흡 보조 장치 사용을 피하도록 돕습니다. 그러나 Piper Sandler 분석가들은 작년 보고서에서 이 약물들이 운동 기능에 "혼합된" 효과를 보이며 결국에는 다른 치료법으로 해결될 수 있는 쇠퇴로 이어진다고 지적했습니다. Apitegromab은 이러한 역할을 할 수 있습니다. 이 약물은 근육 성장을 제한할 수 있는 마이오스타틴이라는 단백질을 차단하며, 표준 치료와 함께 평가되었을 때 3상 시험에서 일반적인 치료만 받은 경우에 비해 운동 기능을 크게 개선할 수 있음을 보여주었습니다. Scholar Rock의 주가는 이러한 결과를 공개한 이후 세 배 이상 상승했으며, 일부 월스트리트 분석가들은 이를 인수 후보로 여기기도 했습니다. 그러나 2012년에 설립되어 6년 후 상장한 이 회사는 자체 의약품을 판매하는 크고 독립적인 바이오테크 기업으로 성장하겠다는 의지를 분명히 해왔습니다. Scholar Rock은 4월에 경영진을 개편하고 업계 베테랑인 Hallal을 CEO로, 전 Alnylam Pharmaceuticals 사장인 Akshay Vaishnaw를 R&D 책임자로 임명했습니다. 또한 영업 인력을 구축했습니다. 6월 컨퍼런스 콜에서 Hallal은 리더십이 회사를 "차세대 위대한 글로벌 바이오테크 강국으로 구축하고 확장"하기를 원한다고 언급했습니다. Scholar Rock 경영진은 희귀 질환에 집중함으로써 이를 달성할 수 있다고 말했습니다. 올해 초 비만 분야에서 고무적인 연구 결과를 발표했지만, 이 회사는 해당 분야에서는 파트너를 찾기로 결정했습니다. 일부 분석가들은 Scholar Rock의 기회에 대해 낙관적인 전망을 내놓고 있습니다. 이달 초 보고서에서 Leerink Partners의 Mani Foroohar는 apitegromab의 최고 연간 매출을 약 20억 달러로 예상했으며, 이 회사를 향후 12-24개월 동안 회사의 커버리지에서 "가장 매력적인 출시 스토리 중 하나"라고 불렀습니다. 그럼에도 불구하고 투자자들은 Catalent 공장의 문제로 인해 검토 연장 또는 거부를 우려해 왔습니다. 해당 시설은 최근 Regeneron의 규제 지연에도 관여했기 때문입니다. Foroohar는 화요일에 Scholar Rock의 신청이 반려된 것은 "실망스럽지만 놀라운 일은 아니다"라고 썼으며, 약물 출시는 2026년 초 또는 중반으로 미뤄졌을 가능성이 높다고 덧붙였습니다. Scholar Rock 주가는 화요일 프리마켓 거래에서 두 자릿수 하락세를 보인 후 반등했습니다.