피하 주사형 Keytruda FDA 승인; MBX 주가, 연구 데이터 발표 후 두 배 상승

머크앤드컴퍼니(Merck & Co.)의 블록버스터 항암제 Keytruda가 피하주사 제형으로 새롭게 승인받았습니다. 이는 기존의 긴 정맥 주사 방식에서 벗어나 환자 편의성을 크게 높인 것으로, 특허 만료를 앞둔 Keytruda의 매출 유지 전략의 일환으로 풀이됩니다. 미국 식품의약국(FDA)은 금요일, Keytruda QLEX라는 이름의 이 새로운 제형을 성인 환자의 대부분의 고형암 적응증에 대해 승인했습니다. Keytruda QLEX는 1~2분 내에 투여가 가능하며, 이는 이미 지난해 말부터 시장에 출시된 브리스톨 마이어스 스퀴브(Bristol Myers Squibb)의 Opdivo와 로슈(Roche)의 Tecentriq의 피하주사 제형과 유사한 행보입니다. 이와 함께 MBX Biosciences의 만성 부갑상선 기능 저하증 치료제 후보물질이 월스트리트 투자자들의 주목을 받으며 주가가 두 배 이상 급등했습니다. 월요일 발표된 연구 결과에 따르면, MBX의 약물 canvuparatide는 12주 동안 63%의 환자에서 구제 요법 없이 정상 혈당 수치를 유지하는 주요 목표를 달성했습니다. 제프리스(Jefferies)의 애널리스트 로저 송(Roger Song)은 높은 위약 반응률에도 불구하고 이 연구가 성공했으며, 이 질환에 대한 최초의 주 1회 치료제로서의 가능성을 시사한다고 평가했습니다. MBX는 2024년 9월 상장했으며, 이번 데이터 발표 이전에는 상장가보다 낮은 수준의 주가를 기록하고 있었습니다. 로슈는 월요일, 호르몬 분해제인 tiragolumab을 활용한 요법이 유방암 3상 임상시험에서 두 가지 주요 목표를 모두 달성했다고 발표했습니다. 이를 통해 글로벌 규제 당국과의 논의를 시작할 수 있는 발판을 마련했습니다. 로슈는 구체적인 내용은 공개하지 않았으나, tiragolumab과 everolimus 병용 요법이 전체 시험군 및 특정 환자 하위 그룹에서 everolimus와 표준 치료법 대비 질병 진행을 지연시켰다고 밝혔습니다. 또한, 생존 데이터는 아직 초기 단계이지만 "명확한 긍정적인 추세"가 관찰되었다고 덧붙였습니다. 이번 evERA 임상시험은 이전에 치료받은 경험이 있는 전이성 ER 양성, HER2 음성 유방암 환자를 대상으로 tiragolumab과 everolimus 병용 요법의 효과를 평가했습니다. 한편, 사노피(Sanofi)의 다발성 경화증 치료제 후보물질 tolebrutinib에 대한 FDA의 승인 결정이 3개월 연기되었습니다. 당초 9월 28일로 예정되었던 결정 기한은 검토 과정에서 제출된 추가 정보가 사노피의 제출 서류에 대한 "주요 수정"으로 간주됨에 따라 12월 28일로 변경되었습니다. Tolebrutinib는 만성적으로 장애가 축적되는 비재발성 이차 진행성 다발성 경화증(non-relapsing secondary progressive MS)에 대해 최초로 승인되는 치료제가 될 수 있습니다. 이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)는 월요일, 희귀하고 치명적인 질환인 알렉산더병(Alexander disease)에 대한 RNA 기반 치료제 zilganersen의 3상 임상시험에서 목표를 달성했다고 발표했습니다. 이오니스에 따르면, zilganersen 치료는 보행 능력 테스트에서 통계적으로 유의미한 개선을 보였으며, 여러 이차 평가 지표에서도 "일관된" 이점을 나타냈습니다. 이오니스는 내년에 승인 신청서를 제출할 예정입니다. 리어링크(Leerink)의 애널리스트 마니 포로하르(Mani Foroohar)는 이번 결과가 이오니스의 임상 및 규제 마일스톤 달성에 있어 "꾸준한 실행력"을 보여주지만, 미국 내 환자 수가 1,000명 미만으로 추정되는 작은 시장 규모는 zilganersen의 재정적 영향력을 제한할 수 있다고 언급했습니다.