Novartis, 다른 곳에서 실패한 곳에서 성공할 수 있는 Arrowhead의 뇌 질환 치료제에 주목

노바티스, 파킨슨병 치료제 개발 위해 애로우헤드 파마슈티컬스와 2억 달러 규모 라이선스 계약 체결 스위스 제약사 노바티스(Novartis)가 파킨슨병을 비롯한 퇴행성 뇌 질환 치료제 개발을 위해 애로우헤드 파마슈티컬스(Arrowhead Pharmaceuticals)와 최대 수십억 달러 규모의 라이선스 계약을 체결했습니다. 월요일 발표된 이번 계약은 애로우헤드가 개발한 전임상 단계의 RNA 치료제에 대한 독점적 권리를 노바티스에 부여하는 내용을 담고 있습니다. 이 치료제는 파킨슨병 및 기타 뇌 질환과 관련된 단백질인 '알파-시누클레인'의 유전적 지시를 억제하는 것을 목표로 합니다. 노바티스는 이 치료제의 연구, 개발, 제조 및 상업화 권리에 대해 2억 달러를 선지급합니다. 애로우헤드는 향후 특정 개발 목표 달성 및 관련 제품 판매 로열티를 통해 최대 20억 달러 이상의 추가 수익을 얻을 수 있습니다. 또한, 이번 계약 조건에 따라 노바티스는 애로우헤드의 RNA 간섭(RNA interference) 기술을 활용하여 애로우헤드의 현재 파이프라인 외의 다른 질병 표적에 대한 치료제 개발도 진행할 수 있습니다. 양사는 올해 안에 계약을 마무리할 계획입니다. 각 프로그램에 대해 애로우헤드는 규제 당국의 인간 대상 임상시험 승인에 필요한 모든 전임상 연구를 수행하게 됩니다. 이후 노바티스가 해당 프로그램을 이어받아 남은 임상시험 및 상업화 과정을 주도하게 됩니다. 노바티스의 피오나 마셜(Fiona Marshall) 생물의학 연구 부문 사장은 "파킨슨병 및 기타 신경퇴행성 질환의 핵심 원인을 효과적으로 공략하기 위해서는 뇌에 RNA 의약품을 전달하는 완전히 새로운 접근 방식이 필요하다고 믿는다"고 밝혔습니다. 또한, "애로우헤드의 기술은 신경퇴행성 질환에서 RNA 의약품의 완전한 이점을 실현하는 데 필요한 핵심 뇌 구조에 대한 광범위하고 효과적인 전달을 달성할 수 있는 큰 잠재력을 가지고 있다"고 덧붙였습니다. 많은 신경 파괴 질환과 마찬가지로 파킨슨병은 치료가 매우 어려운 질병으로 입증되었습니다. 지난해 노바티스와 벨기에 소재 UCB가 협력하여 개발한 파킨슨병 치료제 후보 물질은 450명 이상의 참가자가 참여한 중기 임상시험에서 실패했습니다. 거의 같은 시기에 로슈(Roche)는 10년 이상 개발해 온 파킨슨병 치료제가 두 번째 주요 임상시험에서 실패했다고 발표했지만, 이후 후기 임상시험으로 진행할 수 있는 긍정적인 신호가 충분하다고 판단했습니다. 애브비(AbbVie) 역시 어려움을 겪고 있으며, 최근 몇 년간 소규모 바이오테크 기업들과의 파킨슨병 관련 협력을 두 건 종료했습니다. 그러나 애브비는 지난해 Vyalev라는 약물의 승인을 획득하고, 약 90억 달러에 인수한 Cerevel Therapeutics로부터 확보한 분자에 대해 예상보다 강력한 임상 결과를 얻는 등 두 건의 성과를 거두었습니다. 암젠(Amgen), GSK, 다케다제약(Takeda Pharmaceutical), 존슨앤드존슨(Johnson & Johnson) 등과 이미 파트너십을 맺거나 약물을 라이선스한 경험이 있는 애로우헤드에게 노바티스와의 계약은 회사의 기술에 대한 또 다른 대형 제약사의 신뢰를 보여주는 사례입니다. 이 계약은 애로우헤드에게 반가운 현금 유입원이기도 합니다. 10월 1일에 시작되는 회계연도를 기준으로, 애로우헤드는 6월 30일에 마감된 3개월 동안 1억 6,600만 달러의 영업 손실을 기록했습니다. 애로우헤드는 현재 상업화된 제품이 없지만, 상황이 곧 바뀔 수 있습니다. 회사는 지방 분해 능력을 손상시키는 희귀 질환 치료제에 대한 승인을 신청했으며, 11월 중순까지 미국 식품의약국(FDA)의 결정을 기다릴 것으로 예상됩니다. 월요일 오전 늦게 애로우헤드 주가는 9% 이상 상승하여 주당 24달러 이상에서 거래되었습니다.