FDA, 9개 기업에 신규 '국가 우선순위' 바우처 부여하여 신약 심사 가속화

FDA, 신규 바우처 프로그램 통해 혁신 신약 심사 속도 높인다 미국 식품의약국(FDA)이 혁신 신약의 심사 기간을 획기적으로 단축하는 새로운 바우처 프로그램을 도입하고, Regeneron Pharmaceuticals, Revolution Medicines, Disc Medicine 등 주요 바이오 기업의 치료제들이 첫 수혜 대상에 올랐습니다. FDA는 목요일 발표한 성명을 통해 Regeneron Pharmaceuticals, Revolution Medicines, Disc Medicine 등의 기업이 개발 중인 9가지 치료제가 "국가 우선순위 바우처(national priority voucher)"를 받았다고 밝혔습니다. 이 바우처는 지난 6월 발표된 파일럿 프로그램의 일환으로, 신약의 FDA 평가 기간을 최대 1~2개월까지 단축할 수 있는 강력한 도구입니다. 기존 처방의약품 사용자 수수료법(Prescription Drug User Fee Act)에 따라 FDA는 기업이 신약 허가 신청서를 제출한 후 10개월 이내에 승인 여부를 결정해야 합니다. 기업이 희귀 감염병이나 소아 질환 치료제를 시장에 출시할 경우, 미래 신약 심사 기간을 단축할 수 있는 바우처를 받을 수 있는 "우선 심사(priority review)" 제도를 통해 이 기간을 6개월로 압축할 수 있었습니다. 이번에 새롭게 도입된 "국가 우선순위" 프로그램은 의사 및 과학자로 구성된 다기능 팀을 구성하여 심사 과정을 더욱 신속하게 진행하는 것을 목표로 합니다. 마틴 마카리(Martin Makary) FDA 국장은 이를 암 환자의 치료 계획을 개발하는 "종양 위원회(tumor board)"에 비유하며, 비록 선정된 치료제가 승인을 보장하는 것은 아니며 심사 기간이 2개월을 초과할 수도 있지만, 훨씬 더 빠른 속도로 진행될 것이라고 목요일 X(구 트위터)에 게시한 영상에서 밝혔습니다. 마카리 국장은 "검토되지 않은 채 방치되는 신청서들의 유휴 시간을 줄임으로써" 신속한 결정을 내리는 것이 목표라고 강조했습니다. 다만, 이 프로그램은 초기 단계에서 소수의 신약에만 적용되며, 해당 제품들은 "미국 국가 우선순위에 부합하는" 특정 기준을 충족해야 합니다. FDA는 이러한 기준을 미국 보건 위기 해결, 미충족 공중 보건 수요 해결, 의약품 가격 인하, 국내 의약품 제조 강화 등으로 설명했습니다. FDA에 따르면 각 부서는 이러한 목표를 충족하는 제품을 추천하도록 임무를 부여받았습니다. 마카리 국장과 말리카 문드쿠르(Mallika Mundkur) 부수석 의료 책임자는 영상에서 추천 이유를 설명했습니다. Achieve Life Sciences의 Cytisinicline은 전자담배 금연을 돕는 치료제로, 현재 FDA 승인을 받은 제품이 없습니다. Regeneron이 개발 중인 유전성 난청 치료제 DB-OTO는 "놀라운 결과"를 보였으며 "어린이의 삶의 경로를 바꿀 잠재력"을 가지고 있다고 문드쿠르 책임자는 언급했습니다. FDA의 종양학 부서는 Revolution의 난치성 췌장암 치료제 RMC-6236을 "잠재적으로 유망하다"고 평가했으며, 문드쿠르 책임자는 Disc Medicine의 특정 유형의 포르피린증 치료제가 잠재적으로 "게임 체인저"가 될 수 있다고 덧붙였습니다. 마카리 국장과 문드쿠르 책임자는 케타민(일반 마취제)과 항생제 아목시실린(augmentin)을 선정한 이유로 국내 의약품 생산 증대의 필요성을 언급했습니다. 또한, 불임 문제 해결을 "트럼프 행정부의 거대한 우선 과제"로 꼽으며 EMD Serono의 Pergoveris를 선택한 이유로 제시했습니다. 목요일 발표된 이번 선정은 두 차례에 걸친 발표 중 첫 번째이며, 두 번째 발표는 몇 주 안에 이루어질 수 있다고 마카리 국장은 밝혔습니다. 이는 최근 바이오텍 주식의 부활과 맞물려 있으며, 거래 활성화, 긍정적인 데이터 발표, 행정부의 약가 정책에 대한 명확성 등이 주가 상승에 기여했습니다. RBC Capital Markets의 브라이언 아브라함스(Brian Abrahams)는 금요일 고객 노트에서 이 바우처 프로그램이 "혁신적인 바이오텍의 규제 위험을 더욱 줄일 수 있다"고 평가했습니다.