Benitec Biopharma, BB-301 임상 1b/2a 시험에서 긍정적인 장기 임상 연구 결과 발표, 강력한 효능 및 지속적인 반응 내구성 입증

**베니텍 바이오파마, OPMD 치료제 BB-301 임상 1b/2a 연구 중간 결과 발표… 24개월 추적 관찰서 질병 진행 억제 효과 확인** **[Hayward, Calif.]** 임상 단계 유전자 치료 전문 바이오테크 기업 베니텍 바이오파마(Benitec Biopharma Inc., NASDAQ: BNTC)가 안구인두근이영양증(OPMD) 치료를 위한 BB-301 임상 1b/2a 연구(NCT06185673)에서 첫 번째 환자의 24개월 추적 관찰 결과를 발표했습니다. 이번 결과는 BB-301이 OPMD 환자의 질병 진행을 억제하고 증상을 개선하는 데 있어 강력하고 지속적인 효과를 보여주고 있음을 시사합니다. 연구에 따르면, 코호트 1의 첫 번째 환자는 BB-301 치료 후 24개월 시점에서도 삼킴 후 인두 잔여물 감소 및 총 연하 곤란 증상 부담 완화 등 질병 진행을 억제하는 강력한 효과를 지속적으로 나타냈습니다. 이는 12개월 추적 관찰 시점과 비교했을 때 더욱 개선된 수치입니다. 특히, 엑스레이 기반 삼킴 검사 결과, 삼킴 후 인두 잔여물은 치료 전 마지막 시점 및 12개월 추적 관찰 시점 대비 더욱 감소했으며, 시드니 삼킴 설문지(Sydney Swallow Questionnaire, SSQ)를 통해 평가된 총 연하 곤란 증상 부담 역시 개선된 것으로 나타났습니다. 또한, 코호트 1에 등록된 첫 4명의 환자 모두 12개월 추적 관찰 기간을 완료했으며, 이들 4명 모두 BB-301에 대한 공식적인 반응자(Responder) 기준을 충족하며 BB-301에 대한 지속적인 반응을 입증했습니다. 베니텍이 정의한 반응자 분석 기준은 5가지 평가 범주 중 2가지 이상에서 개선을 보이는 것을 요구하며, 이 기준을 모두 충족했습니다. 제럴 A. 뱅크스(Jerel A. Banks) 베니텍 바이오파마 최고경영자(CEO)는 "진행성 연하 곤란은 OPMD의 가장 심각하고 생명을 위협하는 합병증이며, BB-301로 치료받은 환자들에게서 안전하고 지속적이며 질병 진행을 억제하는 결과를 관찰하게 되어 매우 기쁘다"고 말했습니다. 그는 이어 "연하 곤란 증상 부담의 지속적인 개선은 OPMD 환자들의 삶에 지대한 영향을 미칠 수 있으며, 우리는 BB-301의 개발을 가속화하여 모든 OPMD 환자들의 삶을 개선하는 데 집중하고 있다"고 덧붙였습니다. 베니텍은 2026년 중반 미국 식품의약국(FDA)과 협력하여 BB-301의 주요 임상 시험 설계를 확정하고, 향후 의료 학회에서 중간 임상 결과를 지속적으로 발표할 계획입니다. **BB-301 개요** BB-301은 OPMD의 원인 유전자인 돌연변이 PABPN1에 대한 두 개의 작은 간섭 RNA(siRNA)와 함께 코돈 최적화된 PABPN1을 발현하는 독특한 단일 이중 기능 구조를 갖춘 새로운 변형 AAV9 캡시드입니다. 두 개의 siRNA는 미세RNA 백본에 통합되어 결함 있는 돌연변이 PABPN1의 발현을 억제하는 동시에, 코돈 최적화된 PABPN1의 발현을 허용하여 돌연변이 단백질을 기능적인 버전으로 대체합니다. 베니텍은 BB-301의 '억제 및 대체(Silence and Replace)' 메커니즘이 돌연변이 발현을 중단시키면서 기능적인 대체 단백질을 제공함으로써 OPMD 치료에 독보적인 위치를 차지할 것으로 기대하고 있습니다. BB-301은 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을, FDA로부터는 희귀의약품 및 신속 심사 대상(Fast Track Designation) 지정을 받았습니다. **베니텍 바이오파마 소개** 베니텍 바이오파마는 캘리포니아 헤이워드에 본사를 둔 임상 단계의 생명공학 기업으로, 혁신적인 유전자 치료제 개발에 주력하고 있습니다. 회사의 독점적인 '억제 및 대체(Silence and Replace)' DNA 표적 RNA 간섭(ddRNAi) 플랫폼은 RNA 간섭(RNAi)과 유전자 치료를 결합하여 질병을 유발하는 유전자의 지속적인 억제와 함께 단일 투여로 야생형 대체 유전자를 전달하는 치료제를 개발합니다. 베니텍은 안구인두근이영양증(OPMD)을 포함한 만성 및 생명을 위협하는 인간 질환에 대한 억제 및 대체 기반 치료제를 개발하고 있습니다.