Benitec Biopharma, 근육영양장애학회 임상 및 과학 학회에서 BB-301 1b/2a 임상 시험에 대한 최신 초록 채택 발표

Benitec Biopharma, OPMD 치료제 BB-301 임상 1b/2a 연구 중간 결과 발표 [헤이워드, 캘리포니아] – 유전자 치료 전문 바이오텍 기업 Benitec Biopharma Inc.(NASDAQ: BNTC)는 안구인두근이영양증(OPMD) 환자를 대상으로 진행 중인 BB-301 임상 1b/2a 치료 연구에 대한 최신 임상 결과가 2026년 3월 9일 개최되는 제2026회 근이영양증 협회(MDA) 임상 및 과학 학회에서 발표될 예정이라고 밝혔습니다. 이번 학회에서는 BB-301 치료를 받은 1군(Cohort 1) 환자 4명의 12개월 추적 관찰 결과와 1군 환자 1명의 24개월 임상 결과, 그리고 2군(Cohort 2) 첫 환자의 중간 임상 결과가 발표될 예정입니다. Jerel A. Banks, M.D., Ph.D. Benitec의 최고경영자(CEO) 겸 경영이사회 의장은 "BB-301 치료를 받은 1군 환자들의 장기 임상 결과와 2군 첫 환자의 중간 임상 결과를 MDA 임상 및 과학 학회에서 발표하게 되어 기쁘다"며, "OPMD 환자 커뮤니티와 연구진에게 감사드리며, 현재 진행 중인 임상 연구에 대한 업데이트와 함께 BB-301의 확증적 연구 경로를 확정하기 위한 향후 FDA와의 논의를 기대한다"고 말했습니다. 이번 발표는 '저용량 BB-301의 안구인두근이영양증 환자 대상 12개월 및 24개월에서의 지속적인 반응 및 고용량 BB-301의 반응 깊이 개선'이라는 제목으로 포스터 번호 501 LB로 발표될 예정입니다. 발표는 2026년 3월 9일 동부 시간 오전 10:15-10:45, 오후 12:00-1:30, 오후 3:30-4:00, 오후 6:00-8:00에 걸쳐 2026 MDA 임상 및 과학 학회 전시홀에서 진행됩니다. BB-301은 OPMD의 원인 유전자인 돌연변이 PABPN1에 대한 두 개의 작은 간섭 RNA(siRNA)와 코돈 최적화된 PABPN1의 공동 발현을 촉진하는 독특한 단일 이중 기능 구조를 발현하는 새로운 변형 AAV9 캡시드입니다. 두 개의 siRNA는 마이크로RNA 백본에 통합되어 결함 있는 돌연변이 PABPN1의 발현을 억제하는 동시에, 코돈 최적화된 PABPN1의 발현을 허용하여 돌연변이 단백질을 기능성 버전으로 대체합니다. Benitec은 BB-301의 'Silence and Replace' 메커니즘이 돌연변이 발현을 중단시키면서 기능성 대체 단백질을 제공함으로써 OPMD 치료에 독보적인 위치를 차지할 것으로 믿고 있습니다. BB-301은 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을, 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정 및 신속 심사 대상(Fast Track Designation) 지정을 받았습니다. Benitec Biopharma Inc.는 캘리포니아 헤이워드에 본사를 둔 임상 단계의 바이오테크 기업으로, 혁신적인 유전자 치료제의 개발에 주력하고 있습니다. 회사의 독점적인 'Silence and Replace' DNA 표적 RNA 간섭(ddRNAi) 플랫폼은 RNA 간섭(RNAi)과 유전자 치료를 결합하여 질병을 유발하는 유전자의 지속적인 억제와 함께 단일 투여 후 야생형 대체 유전자의 동시 전달을 촉진하는 치료제를 개발합니다. Benitec은 안구인두근이영양증(OPMD)을 포함한 만성 및 생명을 위협하는 인간 질환에 대한 'Silence and Replace' 기반 치료제를 개발 중입니다.