REGENXBIO, 주요 2026년 촉매제 강조 및 선도적 듀센 근이영양증 유전자 치료 프로그램에서 긍정적인 장기 기능 결과 발표

REGENXBIO, 2026년 주요 성과 및 뒤센 근이영양증 유전자 치료제 장기 데이터 공개 [로크빌, 메릴랜드] 2026년 1월 11일 – REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX)는 희귀 질환 및 망막 질환 치료를 위한 AAV 유전자 치료제 파이프라인 전반에 걸친 진행 상황과 향후 예상되는 주요 마일스톤을 발표했습니다. 특히, 회사의 주요 뒤센 근이영양증(Duchenne Muscular Dystrophy) 유전자 치료 프로그램인 RGX-202의 긍정적인 장기 기능 데이터가 공개되어 주목받고 있습니다. Curran Simpson REGENXBIO 사장 겸 CEO는 "2026년은 REGENXBIO에게 전환점이 될 해가 될 것입니다. 당사의 세 가지 후기 단계 자산에서 두 개의 단기 촉매제를 통해 상업 단계로 진입하고 지속적인 성장을 위한 명확한 경로를 확보할 것입니다."라며, "연초부터 뒤센 프로그램에 대한 흥미로운 새로운 장기 데이터를 발표하게 되어 기쁘게 생각합니다. 이는 당사의 포괄적인 전략이 모든 프로그램에서 치료적 이익의 잠재력을 극대화하여 환자들에게 긍정적인 결과를 가져오고 있음을 보여줍니다. 우리는 잠재적으로 삶을 변화시키는 유전자 치료제의 발견, 개발 및 제조에 대한 기준을 계속 높이고 있으며, 올해는 환자들이 필요로 하는 의약품의 성공적인 출시를 가능하게 하기 위해 상업적 준비 태세를 강화하는 데 집중할 것입니다."라고 말했습니다. 임상 프로그램 업데이트 및 2026년 예상 마일스톤 RGX-202 (뒤센 근이영양증 치료제) 새로운 기능 데이터: REGENXBIO는 AFFINITY DUCHENNE® 임상 1/2상 시험의 주요 용량으로 치료받은 환자(n=4)로부터 18개월간의 새로운 긍정적인 기능 데이터를 발표했습니다. 모든 환자는 확립된 cTAP 질병 진행 모델을 사용하여 North Star Ambulatory Assessment (NSAA)에서 예상 질병 진행 궤적을 초과했습니다. RGX-202 투여 환자들은 cTAP 대비 평균 7.4점 향상되었습니다. 이는 치료 12개월 후 cTAP 대비 평균 6.6점 향상된 수치입니다. 회사는 2026년 3월 MDA 임상 및 과학 컨퍼런스에서 추가적인 임상 1/2상 안전성, 바이오마커 및 기능 데이터를 발표할 계획입니다. 임상 시험 및 규제 마일스톤: REGENXBIO는 2026년 2분기 초에 주요 탑라인 데이터를 발표하고 2026년 중반에 가속 승인 경로에 따라 생물학적 제제 허가 신청(BLA)을 제출할 것으로 예상합니다. 2025년 10월 주요 시험(n=30)의 등록 완료 후, 회사는 확증 시험 등록을 계속 진행 중이며 BLA 제출 시점에 이 시험의 대다수 환자가 등록될 것으로 예상합니다. FDA 및 유럽의약품청(EMA)과의 규제 협의는 2026년 상반기에 계획되어 있으며, AFFINITY DUCHENNE® 시험의 글로벌 확장을 지원할 것입니다. Clemidsogene lanparvovec (RGX-121) (MPS II, 헌터 증후군 치료제) FDA의 PDUFA(처방약 사용자 부담법) 목표일은 2026년 2월 8일입니다. FDA 승인을 받으면 REGENXBIO가 전적으로 소유권을 가진 우선 검토 바우처(PRV)를 받게 됩니다. 파트너사인 Nippon Shinyaku는 미국 자회사인 NS Pharma와 함께 clemidsogene lanparvovec의 잠재적 승인 후 상업화를 준비하고 있습니다. REGENXBIO는 메릴랜드주 로크빌에 위치한 자체 제조 혁신 센터에서 임상 및 상업 제조를 주도할 계획입니다. Surabgene lomparvovec (sura-vec, ABBV-RGX-314) (습성 연령 관련 황반 변성(wet AMD) 및 당뇨병성 망막증(DR) 치료제) Sura-vec은 AbbVie와의 협력 개발 중이며, 승인될 경우 비희귀 질환 최초의 유전자 치료제가 될 수 있습니다. Sura-vec은 습성 AMD 최초의 유전자 치료제가 될 것으로 예상됩니다. REGENXBIO는 2026년 4분기에 subretinal delivery를 이용한 sura-vec의 ATMOSPHERE® 및 ASCENT® 주요 시험에서 탑라인 데이터를 발표할 것으로 예상합니다. REGENXBIO는 suprachoroidal delivery를 이용한 DR 치료를 위한 sham injection-controlled 2b/III상 시험을 시작할 예정입니다. 회사는 2026년 상반기 첫 환자 투여 시 AbbVie로부터 1억 달러의 마일스톤 지급을 받을 예정입니다. 선도적인 유전자 치료 역량 REGENXBIO는 캡시드 엔지니어링 및 발굴부터 상업적 제조까지 완전한 자체 엔드-투-엔드 역량을 갖춘 몇 안 되는 유전자 치료 회사 중 하나로, 유전자 치료 포트폴리오의 블록버스터 잠재력을 실현하고 공급을 안정적으로 확장하도록 설계되었습니다. 메릴랜드주 로크빌에 위치한 REGENXBIO 제조 혁신 센터에서 REGENXBIO는 잠재적 상업 출시를 위한 공급을 지속적으로 구축할 것으로 예상합니다. RGX-202에 대한 공정 성능 적격성 로트가 완료되었습니다. REGENXBIO는 새로운 캡시드를 이용한 지리적 위축 치료를 위한 IND 준비 단계에 있으며, 이 캡시드는 눈으로의 suprachoroidal delivery를 통해 더 높은 유전자 발현을 보여주었습니다. J.P. Morgan 헬스케어 컨퍼런스 발표 Curran Simpson 사장 겸 CEO는 2026년 1월 14일 수요일 오전 10시 30분(PT)에 J.P. Morgan 헬스케어 컨퍼런스에서 발표할 예정입니다. 발표에 대한 라이브 웹캐스트는 REGENXBIO 웹사이트의 투자자 섹션에서 액세스할 수 있습니다. 발표 후 약 30일 동안 아카이브된 다시 보기 영상이 제공될 예정입니다. REGENXBIO는 유전자 치료의 치료 잠재력을 통해 삶을 개선하는 것을 사명으로 하는 생명공학 기업입니다. 2009년 설립 이후 REGENXBIO는 AAV 유전자 치료 분야를 선도해 왔습니다. REGENXBIO는 뒤센 치료를 위한 RGX-202, Nippon Shinyaku와의 파트너십을 통한 MPS II 치료를 위한 clemidsogene lanparvovec (RGX-121) 및 MPS I 치료를 위한 RGX-111, 그리고 AbbVie와의 협력을 통한 습성 AMD 및 당뇨병성 망막증 치료를 위한 surabgene lomparvovec (ABBV-RGX-314)를 포함한 후기 단계 파이프라인을 진행하고 있습니다. 수천 명의 환자가 Novartis의 ZOLGENSMA®를 포함하여 REGENXBIO의 AAV 플랫폼으로 치료받았습니다. REGENXBIO의 연구용 유전자 치료제는 수백만 명의 사람들에게 의료 제공 방식을 변화시킬 잠재력을 가지고 있습니다.