Arvinas와 Pfizer, 3상 VERITAC-2 임상시험의 긍정적인 탑라인 결과 발표

아비나스(Arvinas)와 화이자(Pfizer)가 진행성 유방암 치료제 '베프데게스트란트(vepdegestrant)'의 3상 임상시험 VERITAC-2에서 긍정적인 탑라인 결과를 발표했습니다. 이번 임상시험은 이전에 CDK4/6 억제제 및 내분비 요법 치료 후 질병이 진행된 에스트로겐 수용체 양성, 인간 표피 성장 인자 수용체 2 음성(ER+/HER2-) 진행성 또는 전이성 유방암 성인 환자를 대상으로 베프데게스트란트 단독 요법과 풀베스트란트(fulvestrant)를 비교 평가했습니다. VERITAC-2 임상시험은 에스트로겐 수용체 1 변이(ESR1m) 환자군에서 1차 평가 지표를 충족했으며, 풀베스트란트 대비 무진행 생존기간(PFS)에서 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 개선을 입증했습니다. 특히 ESR1m 환자군에서는 사전에 설정된 위험비(hazard ratio) 0.60을 초과하는 결과를 보였습니다. 다만, 전체 환자군(ITT)에서는 PFS 개선에 대한 통계적 유의성에 도달하지 못했습니다. 아비나스의 CEO인 John Houston 박사는 "PROTAC 분해제에 대한 최초의 3상 임상시험 데이터 결과 발표는 중요한 성과"라며, "이번 데이터는 베프데게스트란트가 에스트로겐 수용체 1 변이를 가진 전이성 유방암 환자 수천 명에게 임상적으로 의미 있는 결과를 제공할 잠재력을 보여준다"고 말했습니다. 그는 또한 2025년 내에 의료 당국 및 학회에서 데이터를 공유할 예정이라고 밝혔습니다. 전체 생존기간(Overall Survival)은 분석 시점에서 아직 성숙되지 않았으며, 필요한 사건 발생 건수의 1/4 미만이 발생했습니다. 임상시험은 주요 이차 평가 지표로서 전체 생존기간을 계속 평가할 예정입니다. 베프데게스트란트는 이전 연구에서 관찰된 것과 일관된 안전성 프로파일을 보이며 전반적으로 잘 내약되었습니다. VERITAC-2의 상세 결과는 올해 말 의료 회의에서 발표될 예정이며, 규제 당국에 제출되어 허가 신청을 지원할 수 있도록 공유될 것입니다. 화이자 종양학 임시 개발 책임자인 Megan O’Meara 박사는 "진행성 ER+/HER2- 전이성 유방암 환자들은 질병 진행 후 제한된 치료 옵션과 기존 내분비 요법에 대한 내성 발달이라는 상당한 임상적 어려움에 직면해 있다"며, "VERITAC-2의 이번 데이터는 ESR1 변이를 가진 환자들에게 풀베스트란트 대비 질병 진행 없이 더 많은 시간을 제공할 수 있는 베프데게스트란트의 잠재력을 뒷받침한다"고 강조했습니다. 베프데게스트란트는 ER+/HER2- 유방암 치료를 위한 연구용 경구용 PROTAC ER 분해제로, 아비나스와 화이자가 공동 개발 중입니다. 이 약물은 신체의 자연적인 단백질 제거 시스템을 활용하여 에스트로겐 수용체(ER)를 표적으로 삼아 분해하도록 설계되었습니다. 지난 2024년 2월, 미국 식품의약국(FDA)은 내분비 기반 요법으로 이전에 치료받은 ER+/HER2- 진행성 또는 전이성 유방암 성인 환자의 단독 요법으로 베프데게스트란트 연구에 대해 신속 심사(Fast Track) 지정을 부여했습니다. ER+/HER2- 유방암은 전체 유방암의 약 70%를 차지합니다. 초기 유방암 진단 여성의 약 30%는 궁극적으로 전이성 유방암(MBC)으로 진행되며, 이는 암이 유방을 넘어 신체의 다른 부위로 퍼진 가장 진행된 단계입니다. 치료법의 발전으로 MBC 환자들은 증상을 더 잘 관리하고 종양 성장을 늦추며 더 오래 살 수 있게 되었지만, 대부분의 환자는 결국 1차 치료에서 표준 치료법에 대한 내성을 발달시키고 질병이 진행됩니다. ESR1 변이는 후천적 내성의 흔한 원인이며, 2차 치료 설정 환자의 약 40%에서 발견됩니다. 환자들은 28일 연속 투여 일정에 따라 매일 경구로 베프데게스트란트를 투여받거나, 1주기 1일 및 15일, 이후 2주기 1일부터 28일 주기마다 1일 근육 주사로 풀베스트란트를 투여받도록 무작위 배정되었습니다. 1차 평가 지표는 눈가림 독립 중앙 검토를 통해 결정된 전체 환자군 및 ESR1m 환자군에서의 무진행 생존기간(PFS)이었습니다. 전체 생존기간은 주요 이차 평가 지표입니다. 베프데게스트란트는 ER 양성(ER+)/HER2 음성(ER+/HER2-) 유방암 환자 치료를 위해 에스트로겐 수용체(ER)를 표적으로 삼아 분해하도록 설계된 연구용 경구 생체 이용률 PROTAC(PROteolysis TArgeting Chimera) 단백질 분해제입니다. 베프데게스트란트는 단독 요법 및 여러 치료 설정에서 병용 요법의 일부로 개발되고 있습니다. 2021년 7월, 아비나스는 베프데게스트란트의 공동 개발 및 공동 상용화를 위한 화이자와의 글로벌 협력을 발표했으며, 양사는 전 세계 개발 비용, 상용화 비용 및 이익을 공유합니다. 미국 FDA는 내분비 기반 요법으로 이전에 치료받은 ER+/HER2- 진행성 또는 전이성 유방암 성인 환자의 단독 요법으로 베프데게스트란트에 대해 신속 심사 지정을 부여했습니다. 아비나스(Arvinas)는 심각하고 생명을 위협하는 질병으로 고통받는 환자들의 삶을 개선하는 데 전념하는 임상 단계 생명공학 기업입니다. PROTAC(PROteolysis TArgeting Chimera) 단백질 분해제 플랫폼을 통해, 이 회사는 질병을 유발하는 단백질을 선택적이고 효율적으로 분해 및 제거하기 위해 신체의 자연적인 단백질 제거 시스템을 활용하도록 설계된 단백질 분해 치료제 개발을 선도하고 있습니다. 아비나스는 현재 국소 진행성 또는 전이성 ER+/HER2- 유방암 환자를 위한 에스트로겐 수용체를 표적으로 하는 베프데게스트란트, 재발성/불응성 비호지킨 림프종을 위한 BCL6을 표적으로 하는 ARV-393, 신경 퇴행성 질환을 위한 LRRK2를 표적으로 하는 ARV-102를 포함한 여러 연구용 약물을 임상 개발 프로그램으로 진행하고 있습니다. 아비나스는 코네티컷주 뉴헤이븐에 본사를 두고 있습니다.