Pfizer, 미국 혈액학회 연례 회의에서 성장하는 혈액학 포트폴리오의 과학적 발전을 강조

화이자, 혈액 질환 치료 분야 혁신 성과 대거 공개 [뉴욕] 글로벌 제약사 화이자(Pfizer Inc., NYSE: PFE)가 오는 12월 9일부터 12일까지 미국 샌디에이고에서 개최되는 제65회 미국혈액학회(American Society of Hematology, ASH) 연례 학술대회에서 혈우병, 겸상적혈구 질환, 혈액암 치료 분야의 최신 연구 데이터와 혁신 성과를 발표한다고 밝혔습니다. 이번 학회에서 화이자는 총 39건의 발표를 통해 10가지 의약품에 대한 연구 결과를 공유할 예정이며, 이 중 6개는 현재 개발 중인 파이프라인 신약입니다. 특히, 혈우병 치료를 위한 새로운 항-조직인자 경로 억제제(anti-TFPI) 후보 물질인 마스타시맙(marstacimab)의 주요 3상 임상시험 BASIS 결과와 겸상적혈구 질환(SCD)에 대한 차세대 치료제 GBT601(GBT021601)의 초기 2/3상 임상시험 결과가 주목받고 있습니다. 또한, 최근 미국 식품의약국(FDA)으로부터 재발성 또는 불응성 다발골수종(RRMM) 성인 환자 치료제로 승인받은 BCMA 표적 이중 특이항체 엘렉스피오(ELREXFIO, elranatamab-bcmm)에 대한 광범위한 마그네티스MM(MagnetisMM) 프로그램 데이터도 공개될 예정입니다. 소날 바티아(Sonal Bhatia) 화이자 희귀질환 부문 최고 의료 책임자(Chief Medical Officer)는 "화이자는 30년 이상 혈액학 분야에서 과학 발전을 선도해왔으며, 특히 혈우병 표준 치료법으로 자리 잡은 재조합 인자 대체 요법을 선보인 바 있습니다"라며, "올해 ASH에서는 혈우병 프로그램의 최신 임상 결과와 겸상적혈구 질환 GBT601 프로그램의 흥미로운 데이터를 포함한 5건의 구두 발표를 통해 환자들의 다양한 요구를 충족시키기 위한 끊임없는 노력을 보여줄 것"이라고 말했습니다. 크리스 보쇼프(Chris Boshoff) 화이자 항암 연구개발 최고 책임자 겸 부사장(Chief Oncology Research and Development Officer and Executive Vice President)은 "최근 FDA 가속 승인을 받은 엘렉스피오의 광범위한 개발 프로그램에 대한 새로운 임상 및 실제 데이터 발표를 기쁘게 생각한다"며, "특히 마그네티스MM-3 임상시험에서 20개월 추적 관찰 후에도 지속적인 임상적 유효성과 새로운 안전성 신호가 나타나지 않았다는 결과는 엘렉스피오가 진행성 다발골수종 환자들에게 차세대 표준 치료제가 될 잠재력을 뒷받침한다"고 덧붙였습니다. 이번 학회에서 화이자가 발표할 주요 연구 결과는 다음과 같습니다. 혈우병 파이프라인: 6건의 발표가 예정되어 있으며, 혈우병 A 또는 B 환자를 대상으로 한 마스타시맙의 주요 3상 BASIS 임상시험의 비억제군 1차 분석 결과가 최초로 공개됩니다. 또한, 중증 혈우병 A 성인 환자를 대상으로 한 유전자 치료제 기로크토코젠 피텔파르벡(giroctocogene fitelparvovec)의 4년간 추적 관찰 데이터도 발표됩니다. 겸상적혈구 질환(SCD): 14건의 초록이 SCD 치료에 초점을 맞추고 있으며, GBT601의 진행 중인 2/3상 임상시험의 2a상 안전성, 유효성 및 약력학 데이터가 포함됩니다. 또한, 복세토르(voxelotor)의 4년 이상 장기 안전성 및 유효성 결과와 소셜 미디어 분석을 통한 SCD 환자 및 보호자의 경험에 대한 인사이트를 제시하는 데이터도 발표됩니다. 혈액암 포트폴리오: 19건의 초록이 혈액암 분야에서 발표되며, 이 중 6건은 재발성 또는 불응성 다발골수종(RRMM) 환자에서 BCMA-CD3 표적 이중 특이항체 면역요법제인 엘렉스피오의 사용을 지속적으로 지지하는 내용을 담고 있습니다. 여기에는 마그네티스MM-3 임상시험 코호트 A의 확장된 결과(중앙값 20개월 추적 관찰)와 마그네티스MM-1, 마그네티스MM-3, 마그네티스MM-9 임상시험에서 RRMM을 앓는 흑인 환자들의 유효성 및 안전성 통합 분석이 포함되어 건강 형평성에 대한 화이자의 노력을 강조합니다. 화이자 후원 초록 전체 목록은 여기서 확인할 수 있습니다. ASH 2023에서 화이자가 구두 발표할 주요 내용은 다음과 같습니다. 타운스 겸상 마우스에서의 GBT021601 생존 연구 예측 바이오마커 분석 (초록 #14) 발표자: Pochron M 발표 시간: 12월 9일 토요일, 태평양 표준시 오전 9시 30분 – 11시 (오전 9시 45분) 중증 혈우병 환자 대상 항-조직인자 경로 억제제 마스타시맙의 유효성 및 안전성: 3상 BASIS 임상시험 결과 (초록 #285) 발표자: Matino D 발표 시간: 12월 9일 토요일, 태평양 표준시 오후 4시 – 5시 30분 (오후 4시 30분) 겸상적혈구 질환 환자 치료를 위한 차세대 HbS 중합 억제제 GBT021601의 다기관 2/3상 연구 예비 결과 (초록 #274) 발표자: Saraf S 발표 시간: 12월 9일 토요일, 태평양 표준시 오후 4시 – 5시 30분 (오후 4시 45분) 영국 내 소셜 미디어 분석을 통한 겸상적혈구 질환 환자 및 보호자의 경험 이해 (초록 #1057) 발표자: Shastri O 발표 시간: 12월 11일 월요일, 태평양 표준시 오후 4시 30분 – 6시 (오후 4시 30분) 중증 혈우병 A 성인 환자 대상 유전자 치료제 기로크토코젠 피텔파르벡(PF-07055480/SB-525)의 4년 추적 관찰: 1/2상 Alta 연구 (초록 #1054) 발표자: Leavitt A 발표 시간: 12월 11일 월요일, 태평양 표준시 오후 4시 30분 – 6시 (오후 5시 15분) 혈우병은 혈액 응고 인자 결핍으로 인해 정상적인 혈액 응고가 이루어지지 않는 희귀 유전성 혈액 질환으로, 전 세계적으로 40만 명 이상이 앓고 있습니다. 혈액 응고 장애는 관절 내부 및 기타 부위의 통증을 동반한 출혈 위험을 높이며, 심각하거나 생명을 위협하는 출혈로 이어질 수 있습니다. 수십 년간 혈우병 A 및 B의 가장 일반적인 치료법은 부족한 응고 인자를 보충하는 인자 대체 요법이었으나, 이는 정기적인 정맥 주사 투여가 필요하며 약 25-30%의 혈우병 A 환자와 3-5%의 혈우병 B 환자는 FVIII 및 FIX에 대한 억제제를 발달시켜 이 치료법을 지속하기 어렵습니다. 겸상적혈구 질환(SCD)은 용혈성 빈혈을 특징으로 하는 만성적이고 debilitating한 유전성 혈액 질환으로, 혈관 염증, 급성 통증 발작 및 진행성 장기 손상을 유발합니다. 겸상화된 적혈구, 백혈구 및 혈소판이 염증이 있는 혈관 내피에 달라붙어 혈관 폐쇄, 조직 허혈 및 통증을 일으킬 때 급성 통증 발작 또는 혈관 폐쇄성 위기(VOC)가 발생합니다. SCD 합병증은 어린 시절부터 시작되며 기대 수명 단축과 관련이 있습니다. SCD 및 그 급성 및 만성 합병증을 해결하는 치료법에 대한 미충족 수요가 역사적으로 높았습니다. 다발골수종(MM)은 골수에서 생성되는 형질 세포에 영향을 미치는 공격적이고 현재로서는 완치 불가능한 혈액암입니다. MM은 미국에서 연간 35,000건 이상, 전 세계적으로 176,000건의 새로운 사례가 진단되는 두 번째로 흔한 혈액암입니다. 질병 경과는 개인마다 다르지만 재발은 거의 불가피합니다. 실제 증거에 따르면 RRMM 환자는 몇 차례의 치료 후에도 단백질분해효소 억제제, 면역조절제 및 항-CD38 단클론 항체 등 세 가지 주요 치료 계열에 내성을 보이는 경우가 많으며, 이러한 계열로 재치료하는 것이 일반적입니다. RRMM 환자의 치료 목표는 허용 가능한 독성과 삶의 질 개선을 통해 질병을 조절하는 것입니다.