FDA, 소아 성장호르몬 결핍증에 대한 화이자(Pfizer)의 장기 지속형 주 1회 치료제 NGENLA™ 승인

FDA, 화이자 성장호르몬 결핍 치료제 NGENLA™ 승인… 주 1회 투여 가능 미국 식품의약국(FDA)이 희귀 질환인 소아 성장호르몬 결핍(GHD) 치료에 사용될 화이자(Pfizer)의 장기 지속형 주사제 NGENLA™(somatrogon-ghla)를 승인했습니다. 이로써 기존 매일 투여해야 했던 성장호르몬 치료가 주 1회로 줄어들어 환자들의 치료 부담이 크게 완화될 전망입니다. NGENLA™는 오는 8월부터 미국 내 처방이 가능해질 것으로 예상됩니다. NGENLA™는 3세 이상 소아 환자의 성장 부진 치료에 사용되며, 이는 내인성 성장호르몬 분비 부족으로 인한 성장 실패를 겪는 환자들을 대상으로 합니다. 성장호르몬 결핍은 뇌하수체에서 성장호르몬인 소마트로핀 분비가 불충분하여 발생하는 희귀 질환으로, 약 4,000명에서 10,000명당 1명의 소아에게 영향을 미칩니다. 치료받지 않을 경우 성인이 되어서도 지속적인 성장 지연과 매우 작은 키를 갖게 되며, 사춘기 발달이 지연될 수 있습니다. 또한, 성장호르몬 결핍은 어린이들의 신체 건강 및 정신 건강에도 어려움을 초래할 수 있습니다. 화이자의 Angela Hwang 최고 상업 책임자(Chief Commercial Officer)는 "30년 이상 화이자는 성장호르몬 결핍을 겪는 어린이와 성인을 지원하는 데 전념해 왔습니다"라며, "이번 차세대 치료제를 미국 환자들에게 선보이게 되어 기쁘게 생각하며, 이 희귀 성장 장애를 겪는 어린이들이 잠재력을 최대한 발휘할 수 있도록 돕겠다는 우리의 약속을 이어갈 것입니다"라고 밝혔습니다. 이번 FDA 승인은 NGENLA™의 안전성과 효능을 평가한 다기관, 무작위 배정, 공개 라벨, 활성 대조 임상 3상 연구 결과를 바탕으로 이루어졌습니다. 해당 연구에서 NGENLA™는 매일 투여되는 소마트로핀 대비 비열등성을 입증했으며, 12개월 시점에서의 연간 키 성장 속도를 주요 평가 지표로 삼았습니다. 연구 결과, NGENLA™는 전반적으로 잘 내약되었으며 소마트로핀과 유사한 안전성 프로파일을 보였습니다. Cook Children’s Health Care System의 소아 내분비학 전문의 Joel Steelman 박사는 "NGENLA™의 승인은 미국 내 성장호르몬 결핍 소아들에게 매우 중요할 것입니다. 이는 매일 성장호르몬 주사를 맞아야 하는 치료 부담을 줄여줄 잠재력을 가지고 있습니다"라며, "매일 투여에서 주 1회로 투여 빈도를 줄일 수 있는 새롭고 장기 지속형 옵션으로서, NGENLA™는 성장호르몬 결핍 치료를 받는 어린이들의 순응도를 개선할 수 있는 중요한 치료 옵션이 될 수 있습니다"라고 말했습니다. OPKO Health의 Phillip Frost 회장 겸 CEO는 "화이자와의 협력을 통해 우리는 성장 질환을 겪는 어린이들과 그 가족들을 돕는다는 공동의 목표를 위해 끊임없이 노력해 왔습니다"라며, "FDA 승인을 뒷받침한 임상 개발 프로그램에 자부심을 느끼며, 미국에서 NGENLA™가 출시됨에 따라 이 환자들과 그 가족들에게 가져올 잠재력에 대해 기대가 큽니다"라고 덧붙였습니다. NGENLA™는 이미 캐나다, 호주, 일본, 유럽연합 회원국 등 40개국 이상에서 소아 성장호르몬 결핍 치료제로 승인받았습니다. NGENLA™는 체내 성장호르몬 부족을 보충하는 방식으로 작용하는 인체 성장호르몬입니다. 피하 주사로 투여되며, 환자의 필요에 따라 용량 조절이 가능한 장치를 통해 투여됩니다. 기존 성장호르몬 치료제인 GENOTROPIN®(somatropin)과 비교했을 때 체내 작용 시간이 더 길어 매일 주사하는 대신 주 1회 투여가 가능합니다. 화이자와 OPKO Health는 2014년 NGENLA™의 성장호르몬 결핍 치료를 위한 전 세계 개발 및 상업화 계약을 체결했습니다. 이 계약에 따라 OPKO Health는 임상 프로그램을 담당하고, 화이자는 성장호르몬 결핍 치료제로서 NGENLA™의 등록 및 상업화를 책임지고 있습니다. NGENLA™의 안전성과 효능은 다기관, 무작위 배정, 공개 라벨, 활성 대조 임상 3상 연구(NCT 02968004)를 통해 입증되었습니다. 해당 연구에는 성장호르몬 결핍으로 처음 치료받는 소아 환자 224명이 참여했으며, NGENLA™ 주 1회 투여군(0.66mg/kg/일)과 소마트로핀 일일 투여군(0.034mg/kg/일)으로 1:1 무작위 배정되었습니다. 연구는 12개월 시점에서의 연간 키 성장 속도를 측정한 NGENLA™의 소마트로핀 대비 비열등성이라는 주요 목표를 달성했습니다. 성장호르몬 결핍은 뇌하수체에서 성장호르몬 분비가 불충분하여 발생하는 희귀 질환으로, 약 4,000명에서 10,000명당 1명의 소아에게 영향을 미칩니다. 소아의 경우 유전적 돌연변이나 출생 후 후천적인 요인으로 인해 발생할 수 있습니다. 환자의 뇌하수체에서 성장 호르몬인 소마트로핀 분비가 부족하면 키 성장에 영향을 미치고 사춘기 발달이 지연될 수 있습니다. 치료받지 않으면 영향을 받은 소아는 성인이 되어서도 지속적인 성장 지연과 매우 작은 키를 갖게 됩니다. 또한, 신체 건강 및 정신 건강에도 어려움을 겪을 수 있습니다. NGENLA™의 주요 안전성 정보는 다음과 같습니다. 성장호르몬은 성장판이 닫힌 후에는 소아에게 사용해서는 안 됩니다. 당뇨병으로 인한 일부 안과 질환(당뇨병성 망막병증)이 있는 소아, 암 또는 기타 종양이 있는 소아에게는 사용해서는 안 됩니다. 심장 또는 위 수술, 외상, 호흡기 문제 등으로 중증 상태인 소아에게는 사용해서는 안 됩니다. 과체중이거나 수면 무호흡증을 포함한 호흡기 문제가 있는 프라더-윌리 증후군 소아에게는 사용해서는 안 됩니다. NGENLA™에 포함된 성분에 알레르기 반응을 보인 소아는 사용해서는 안 되며, 알레르기 반응 시 즉각적인 의료 조치가 필요합니다. 성장호르몬 치료 중 일부 소아에게서 당뇨병이 발생할 수 있으며, NGENLA™ 치료 중 당뇨병 약물의 용량 조절이 필요할 수 있습니다. NGENLA™를 글루코코르티코이드 요법 및/또는 체내에서 동일한 방식으로 처리되는 다른 약물과 함께 투여할 경우 주의 깊은 관찰이 필요합니다. 어린 시절 암 생존자의 경우, 성장호르몬 치료는 새로운 종양, 특히 일부 양성(비암성) 뇌종양의 발생 가능성을 높일 수 있습니다. 특히 뇌 또는 머리에 방사선 치료를 받은 어린이의 경우 이러한 가능성이 더 높을 수 있습니다. 의료 제공자는 암 또는 종양의 재발 여부를 정기적으로 확인해야 합니다. 성장호르몬 치료를 받은 소아에게서 뇌압 상승이 보고된 바 있습니다. 두통, 시력 문제, 메스꺼움 또는 구토 증상이 나타나면 즉시 의료 제공자에게 연락해야 합니다. NGENLA™는 갑상선 호르몬 수치를 감소시킬 수 있으며, 이는 NGENLA™의 효능에 영향을 미칠 수 있습니다. 의료 제공자는 혈액 검사를 통해 호르몬 수치를 확인할 것입니다. 성장호르몬 치료를 받는 소아는 저혈청 코르티솔 수치 및/또는 복용 중인 글루코코르티코이드 용량 증량 필요성에 대해 정기적으로 검사받아야 합니다. 빠른 성장을 경험하는 소아의 경우 척추 측만증이 발생하거나 악화될 수 있습니다. 척추 측만증이 있는 소아는 성장호르몬 치료 중 척추 측만증이 악화되지 않는지 정기적으로 확인해야 합니다. 피부 문제(예: 멍울 또는 통증)를 피하기 위해 매번 주사 부위를 변경해야 합니다. 성장호르몬 치료는 심각하고 지속적인 복통을 유발할 수 있으며, 이는 췌장염의 징후일 수 있습니다. 새로운 복통이 발생하면 의료 제공자에게 알려야 합니다. NGENLA™를 성장호르몬 결핍 소아에게 사용한 연구에서 보고된 부작용으로는 주사 부위 반응(통증, 부기, 발진, 가려움증 또는 출혈)이 있었습니다. 기타 부작용으로는 감기, 두통, 발열, 적혈구 감소(빈혈), 기침, 구토, 갑상선 호르몬 수치 감소, 복통, 발진 또는 인후통 등이 있었습니다. 의료 제공자가 첫 번째 주사를 도와주고 NGENLA™ 투여 방법에 대해 교육할 것입니다. GENOTROPIN®은 처방에 따라 사용되는 합성 치료 옵션입니다. GENOTROPIN®이 승인된 적응증은 시장별로 다릅니다. GENOTROPIN®은 성장호르몬 결핍으로 인한 성장 부진, 성인 성장호르몬 결핍, 프라더-윌리 증후군, 특발성 저신장, 터너 증후군, 임신 주수 대비 작은 아기(추적 성장 없음), 만성 신부전 등에 승인되었습니다. GENOTROPIN®은 피하 주사로 투여되며, 다양한 개인별 용량 요구에 맞는 다양한 장치로 제공됩니다. GENOTROPIN®은 우리 몸에서 자연적으로 생성되는 성장호르몬과 동일하며 확립된 안전성 프로파일을 가지고 있습니다. GENOTROPIN®의 주요 안전성 정보는 다음과 같습니다. 성장호르몬은 성장판이 닫힌 소아 환자에게 성장 촉진 목적으로 사용해서는 안 됩니다. 활동성 증식성 또는 중증 비증식성 당뇨병성 망막병증 환자에게는 금기입니다. 활동성 악성 종양이 있는 환자에게는 금기입니다. 성장호르몬 결핍은 뇌하수체 또는 기타 뇌종양의 징후일 수 있으므로, 치료 시작 전에 이러한 종양의 존재 여부를 배제해야 합니다.