FDA, 중증 원형 탈모 성인 및 청소년 대상 Pfizer의 LITFULO™ (Ritlecitinib) 승인

화이자(Pfizer)의 중증 탈모증 치료제 LITFULO™, 12세 이상 청소년 및 성인에 대한 FDA 승인 획득 [뉴욕] - 화이자(Pfizer Inc., NYSE: PFE)는 미국 식품의약국(FDA)이 중증 탈모증(Alopecia Areata)을 앓고 있는 12세 이상 환자를 위한 경구용 치료제 LITFULO™(성분명: Ritlecitinib)를 승인했다고 23일(현지시간) 발표했습니다. 하루 한 번 복용하는 LITFULO™의 권장 용량은 50mg입니다. 이는 중증 탈모증을 앓는 12세 이상 청소년 환자를 대상으로 FDA의 승인을 받은 최초이자 유일한 치료제입니다. 이번 승인은 탈모증 환자들에게 중요한 치료 옵션이 될 것으로 기대됩니다. 예일 의과대학 피부과 부교수인 Brittany Craiglow 박사는 "탈모증 증상은 언제든 나타날 수 있지만, 대부분의 환자는 10대, 20대, 30대에 증상을 보이기 시작합니다. LITFULO™는 눈에 띄는 질환으로 어려움을 겪는 젊은 환자들에게 특히 중요한 치료 선택지가 될 것입니다."라고 말했습니다. LITFULO™는 야누스 키나아제 3(JAK3) 및 간암에서 발현되는 티로신 키나아제(TEC) 계열 키나아제를 억제하는 키나아제 억제제입니다. 화이자 글로벌 바이오의약품 사업부 최고 상업 책임자(CCO)이자 사장인 Angela Hwang은 "LITFULO™는 과거 청소년을 위한 FDA 승인 옵션이 없었고 성인에게도 제한적인 치료 옵션만 존재했던 자가면역 질환인 탈모증에 있어 중요한 치료 발전입니다. 오늘 승인을 통해 상당한 두피 모발 손실로 어려움을 겪는 청소년과 성인 환자들이 의미 있는 두피 모발 재생을 달성할 기회를 얻게 되었습니다."라고 밝혔습니다. FDA의 이번 승인은 탈모증 환자를 대상으로 진행된 임상 시험 결과를 기반으로 합니다. 718명의 환자가 참여한 ALLEGRO 2b/3상 임상시험에서는 두피 모발 손실 정도를 평가하는 탈모증 중증도 도구(SALT) 기준 50% 이상의 모발 손실을 가진 환자를 대상으로 LITFULO™의 유효성과 안전성을 평가했습니다. 이 주요 연구에서 LITFULO™ 50mg으로 치료받은 환자의 23%가 6개월 후 위약군 1.6% 대비 80% 이상의 두피 모발 회복(SALT ≤ 20)을 보였습니다. 청소년(12~17세)과 성인(18세 이상) 환자 간에 LITFULO™의 유효성과 안전성은 일관되게 나타났습니다. LITFULO™ 투여 환자에서 가장 흔하게 보고된 이상 반응(AE)은 두통(10.8%), 설사(10%), 여드름(6.2%), 발진(5.4%), 두드러기(4.6%)였습니다. ALLEGRO 2b/3상 연구의 전체 결과는 2023년 4월 The Lancet에 게재되었습니다. 미국 탈모증 재단(NAAF)의 Nicole Friedland 회장 겸 최고경영자(CEO)는 "탈모증을 앓고 있는 사람들은 종종 오해받고, 그들의 경험은 '단지 머리카락 문제'로 치부되곤 합니다. 하지만 이는 신체적 증상 이상의 상당한 부정적 영향을 미칠 수 있는 심각한 자가면역 질환입니다. LITFULO™의 승인이 탈모증 치료, 특히 청소년에게는 중요한 발전이라고 믿습니다. 이 커뮤니티를 위한 더 많은 FDA 승인 치료제가 나오게 되어 기쁩니다."라고 말했습니다. LITFULO™는 향후 몇 주 안에 출시될 예정입니다. 탈모증은 두피, 얼굴 또는 신체에 부분적 또는 완전한 모발 손실을 특징으로 하는 자가면역 질환입니다. 이는 면역 체계가 신체의 모낭을 공격하여 모발이 빠지게 하는 면역 염증 병태생리를 가지고 있습니다. 이러한 모발 손실은 종종 두피에서 발생하지만 눈썹, 속눈썹, 얼굴 털 및 신체의 다른 부위에도 영향을 미칠 수 있습니다. 전두 탈모증(두피 전체 모발 손실)과 전신 탈모증(신체 전체 모발 손실)은 탈모증의 한 유형입니다. 미국에서 약 700만 명, 전 세계적으로 약 1억 4,700만 명에게 영향을 미치는 탈모증은 모든 연령, 성별, 인종 또는 민족에 영향을 미칠 수 있으며 모발 손실 이상의 상당한 부담을 야기할 수 있습니다. 탈모증 환자의 거의 20%는 18세 이전에 진단받습니다. ALLEGRO 임상 시험 프로그램에 대한 추가 세부 정보: 무작위 배정, 위약 대조, 이중 맹검으로 진행된 ALLEGRO 2b/3상 임상시험(NCT03732807)은 12세 이상 탈모증 환자를 대상으로 LITFULO™를 조사했습니다. 연구에 포함된 환자는 SALT 기준 50% 이상의 두피 모발 손실을 보였으며, 현재 6개월에서 10년 사이의 탈모증 에피소드를 경험하고 있는 전두 탈모증 및 전신 탈모증 환자도 포함되었습니다. 환자들은 24주 동안 매일 LITFULO™(50mg, 30mg, 10mg)를 복용하거나, 초기 1개월간 매일 LITFULO™ 200mg을 복용한 후 매일 LITFULO™를 복용하거나, 위약을 매일 복용하도록 무작위 배정되었습니다. 24주차에 LITFULO™ 그룹은 할당된 용량을 계속 복용했으며, 위약군으로 배정된 환자들은 추가 24주 동안 LITFULO™(50mg 또는 200mg 로딩 용량 + 50mg)로 전환했습니다. 이 주요 연구에서 LITFULO™ 50mg으로 치료받은 환자 비율은 위약군 대비 6개월 치료 후 80% 이상의 두피 모발 회복(SALT ≤ 20)을 보인 비율이 통계적으로 유의하게 높았습니다(LITFULO™ 50mg 치료군 23% 대 위약군 1.6%). 24주까지 환자의 1% 이상에서 발생한 가장 흔한 이상 반응은 두통, 설사, 여드름, 발진, 두드러기, 모낭염, 발열, 아토피 피부염, 현기증, 혈중 크레아틴 키나아제 증가, 대상포진, 적혈구 수 감소, 구내염이었습니다. 심각한 감염, 악성 종양, 혈전색전증, 검사 이상 소견도 보고되었습니다. ALLEGRO 2b/3상 임상시험에 대한 자세한 내용은 clinicaltrials.gov에서 확인할 수 있습니다. ALLEGRO-LT는 25% 이상의 모발 손실을 가진 성인 탈모증 환자와 50% 이상의 모발 손실을 가진 12세 이상 청소년 환자를 대상으로 LITFULO™의 안전성과 유효성을 조사하는 진행 중인 3상 공개 장기 연구입니다. LITFULO™는 JAK3 및 TEC 계열 키나아제의 억제제입니다. LITFULO™에 의한 JAK3 및 TEC 키나아제 계열 구성원 억제는 사이토카인 신호 전달과 탈모증의 병태생리에 관여하는 T 세포의 세포 독성 활동을 차단할 수 있습니다. 탈모증에 대한 LITFULO™의 규제 신청은 중국, 유럽 연합, 일본, 영국을 포함한 전 세계 국가에 제출되었습니다. 유럽 의약품청(EMA)은 Ritlecitinib에 대한 판매 허가 신청(MAA)을 접수했으며, 2023년 3분기 중 결정이 예상됩니다. LITFULO™는 또한 백반증, 크론병, 궤양성 대장염에 대해서도 평가되고 있습니다. 적응증: LITFULO™는 12세 이상 성인 및 청소년의 중증 탈모증 치료에 사용되는 키나아제 억제제입니다. 사용 제한 사항: 다른 JAK 억제제, 생물학적 면역 조절제, 사이클로스포린 또는 기타 강력한 면역 억제제와 병용 사용은 권장되지 않습니다. 미국 중요 안전 정보: LITFULO™는 다음과 같은 심각한 부작용을 유발할 수 있습니다. 심각한 감염: LITFULO™는 면역 체계의 감염 퇴치 능력을 저하시킬 수 있습니다. 감염이 있는 경우 의료 제공자가 괜찮다고 말하지 않는 한 LITFULO™를 시작하지 마십시오. LITFULO™ 또는 기타 유사 약물을 복용하는 동안 결핵(TB), 전신으로 퍼질 수 있는 박테리아, 진균 또는 바이러스로 인한 감염 등 심각한 감염이 발생하여 입원한 사례가 있습니다. LITFULO™와 유사한 약물을 복용하는 일부 환자는 이러한 감염으로 사망했습니다. 대상포진(herpes zoster) 발병 위험이 더 높을 수 있습니다. 의료 제공자는 LITFULO™ 치료 시작 전에 결핵 검사를 실시하고 치료 중 결핵의 징후 및 증상을 면밀히 관찰해야 합니다. LITFULO™ 시작 전후에 감염이 있거나, 치료 중이거나, 감염 증상(발열, 발한 또는 오한, 근육통, 기침 또는 호흡 곤란, 가래의 피, 체중 감소, 따뜻하거나 붉거나 통증이 있는 피부 또는 신체 부위의 상처, 설사 또는 복통, 배뇨 시 작열감 또는 평소보다 잦은 배뇨, 극심한 피로감)이 있는 경우 즉시 의사에게 알리십시오. LITFULO™는 감염 위험을 높이거나 기존 감염을 악화시킬 수 있습니다. 심각한 감염이 발생하면 의료 제공자는 감염이 조절될 때까지 LITFULO™ 치료를 중단할 수 있습니다. 야누스 키나아제(JAK) 억제제를 복용하는 심혈관 질환 위험 요인이 하나 이상 있는 50세 이상 환자에게는 사망 위험이 증가합니다. LITFULO™는 키나아제 억제제입니다. 암 및 면역 체계 문제: LITFULO™는 면역 체계의 작동 방식을 변경하여 특정 암의 위험을 증가시킬 수 있습니다. 림프종 및 기타 암(피부암 포함)이 발생할 수 있습니다. 특히 현재 흡연자 또는 과거 흡연자는 JAK 억제제를 복용하는 동안 림프종 및 폐암을 포함한 특정 암의 위험이 더 높습니다. 치료 중 피부암 검진에 대한 의료 제공자의 조언을 따르십시오. 암 병력이 있는 경우 의료 제공자에게 알리십시오. JAK 억제제를 복용하는 심혈관 질환 위험 요인이 하나 이상 있는 50세 이상 환자에게는 심장마비, 뇌졸중 또는 사망과 같은 주요 심혈관 사건의 위험이 증가합니다. 특히 현재 흡연자 또는 과거 흡연자에게 해당됩니다. LITFULO™ 복용 중 심장마비 또는 뇌졸중의 증상(가슴 중앙의 불편감이 몇 분 이상 지속되거나 사라졌다 다시 나타나는 증상, 가슴의 심한 압박감, 통증, 압력 또는 무거움 등)이 나타나면 즉시 응급 도움을 받으십시오.