Pfizer의 Elranatamab, FDA 및 EMA 서류 접수 승인 획득

화이자, 다발골수종 치료제 엘란타맙 FDA·EMA 허가 심사 착수 [뉴욕] 화이자(Pfizer Inc., NYSE:PFE)가 재발성 또는 불응성 다발골수종(RRMM) 환자 치료를 위한 자사의 신약 후보물질 엘란타맙(elranatamab)에 대해 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)으로부터 허가 심사 절차에 착수했다는 소식을 22일(현지시간) 발표했습니다. FDA는 엘란타맙에 대한 생물학적 제제 허가 신청(BLA)에 대해 우선 심사(Priority Review) 대상으로 지정했습니다. 우선 심사는 승인 시 기존 치료법 대비 상당한 개선을 가져올 수 있는 신약에 대해 규제 당국의 관심과 자원을 집중시켜 환자들에게 더 신속하게 공급될 수 있도록 지원하는 제도입니다. FDA는 올해 안에 엘란타맙에 대한 결정을 내릴 것으로 예상됩니다. 유럽의약품청(EMA) 역시 엘란타맙의 판매 허가 신청(MAA)을 수락했으며, 화이자는 EMA와의 긴밀한 협력을 통해 신속한 심사를 진행할 계획입니다. 화이자 항암 및 희귀질환 부문 최고 개발 책임자인 크리스 보쇼프(Chris Boshoff) 박사는 "다발골수종은 현재 5년 이상의 중앙 생존 기간을 보이는 치명적인 혈액암"이라며, "엘란타맙과 같은 BCMA 표적 이중항체 치료제는 다발골수종 환자들의 삶에 큰 영향을 미칠 수 있는 새로운 치료 패러다임을 열고 있다"고 말했습니다. 그는 이어 "엘란타맙이 승인될 경우, 우수한 임상 결과와 편리한 피하 투여 방식 덕분에 다발골수종 치료의 차세대 표준 치료제로 자리매김할 잠재력을 가지고 있다"며, "FDA 및 EMA와 협력하여 이 혁신적인 신약을 전 세계 환자들에게 선보이기를 기대한다"고 덧붙였습니다. 엘란타맙은 다발골수종 세포 표면에 높게 발현되는 BCMA와 T세포 표면의 CD3 수용체에 결합하여 T세포를 활성화시켜 골수종 세포를 사멸시키는 방식으로 작용합니다. 이번 FDA와 EMA의 허가 신청은 주로 MagnetisMM-3 임상시험 결과에 기반하고 있습니다. 이 연구는 재발성 또는 불응성 다발골수종 환자를 대상으로 엘란타맙 단독 요법의 안전성과 유효성을 평가한 2상 임상시험입니다. MagnetisMM-3 연구에서 최소 세 가지 이상의 치료법(프로테아좀 억제제, 면역조절제, 항-CD38 단클론 항체 포함)을 받은 환자들을 대상으로 진행되었습니다. 중간 분석 결과, 엘란타맙을 BCMA 표적 치료제로 처음 투여받은 환자들의 61%가 객관적 반응률(ORR)을 보였으며, 9개월 시점까지 반응을 유지할 확률은 84%에 달했습니다. 또한, 엘란타맙은 관리 가능한 안전성 프로파일을 보여주었습니다. 두 단계의 용량 증량 요법(12/32 mg)은 사이토카인 방출 증후군(CRS) 및 면역 효과 세포 관련 신경독성 증후군(ICANS)의 발생률과 중증도를 완화하는 데 도움이 되었습니다. CRS는 대부분 경증(Grade 1 또는 2)이었으며, 대부분 첫 번째 또는 두 번째 투여 후 발생했습니다. ICANS는 3%의 환자에게서 보고되었으나 경증(Grade 1/2)에 그쳤고, 치명적인 신경독성 사례는 관찰되지 않았습니다. 이 데이터는 2022년 12월 미국혈액학회(ASH) 연례 학술대회에서 발표된 바 있습니다. 화이자는 현재 엘란타맙의 단독 요법 및 병용 요법에 대한 추가적인 임상 연구를 MagnetisMM 임상 연구 프로그램을 통해 진행 중입니다. 여기에는 새로 진단된 환자 및 재발성/불응성 환자를 대상으로 하는 MagnetisMM-5, MagnetisMM-6, MagnetisMM-7 임상시험이 포함됩니다. 엘란타맙은 이미 2022년 11월 FDA로부터 혁신 신약(Breakthrough Therapy)으로 지정되었으며, FDA와 EMA로부터 다발골수종 치료를 위한 희귀의약품(Orphan Drug)으로도 지정되었습니다. 또한, FDA의 신속 심사(Fast Track) 및 EMA의 PRIME 제도 대상에도 선정되었습니다. 영국 의약품·의료기기 규제청(MHRA)으로부터는 혁신 의약품(Innovative Medicine) 및 혁신 여권(Innovation Passport)으로 지정되었습니다. 엘란타맙은 BCMA와 CD3를 표적으로 하는 이중 특이항체(BsAb)로, 암세포와 T세포를 동시에 결합시켜 T세포가 암세포를 공격하도록 유도하는 새로운 형태의 면역항암제입니다. 정맥 주사 방식보다 편리한 피하 주사로 투여됩니다. 다발골수종은 골수에서 생성되는 형질 세포에 영향을 미치는 혈액암으로, 전 세계적으로 매년 약 17만 6천 건의 새로운 사례가 진단됩니다. 현재까지 완치는 어렵지만, 치료법 발전에 힘입어 중앙 생존 기간은 5년 이상으로 늘어났습니다. 화이자는 현재 24개의 혁신적인 항암 치료제 및 바이오시밀러를 보유하고 있으며, 이 중 7개는 혈액암 치료에 사용되고 있습니다. 회사는 과학 연구를 통해 혈액암 환자들에게 혁신적인 치료제를 제공하기 위해 노력하고 있습니다.