Pfizer, Global Blood Therapeutics 인수 완료

화이자, 글로벌 블러드 테라퓨틱스 인수 완료… 겸상 적혈구 질환 치료제 포트폴리오 강화 [2022년 10월 5일] 글로벌 제약사 화이자(Pfizer Inc., NYSE: PFE)가 겸상 적혈구 질환(Sickle Cell Disease, SCD) 치료제 개발에 주력해 온 바이오 제약 기업 글로벌 블러드 테라퓨틱스(Global Blood Therapeutics, Inc., GBT) 인수를 완료했다고 오늘 발표했습니다. 이번 인수는 희귀 혈액 질환 분야에서 30년간 쌓아온 화이자의 입지를 더욱 공고히 하고, 소외된 환자 커뮤니티의 미충족 의료 수요를 해결하려는 화이자의 노력을 강화하는 계기가 될 전망입니다. GBT는 SCD의 근본 원인을 직접 겨냥하는 혁신 신약인 Oxbryta®(voxelotor)를 개발했으며, 현재 SCD 분야에서 유망한 전임상 및 임상 파이프라인을 보유하고 있습니다. 여기에는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 및 희귀 소아 질환 의약품으로 지정된 GBT021601 (GBT601)과 inclacumab 등이 포함됩니다. 화이자의 최고 사업 혁신 책임자(Chief Business Innovation Officer) 겸 부사장(Executive Vice President)인 Aamir Malik은 "GBT의 우수한 인력, 포트폴리오, 파이프라인이 화이자에 합류함으로써, 겸상 적혈구 질환을 앓고 있는 환자들에게 최상의 치료제를 신속하게 제공하고 혁신을 가속화할 수 있을 것으로 기대한다"며, "화이자는 형평성이라는 가치에 따라 겸상 적혈구 질환 커뮤니티의 소외된 요구를 해결하기 위해 최선을 다할 것이며, 이러한 잠재적 돌파구와 환자들의 삶을 변화시킬 기회에 대해 매우 기쁘게 생각한다"고 밝혔습니다. 겸상 적혈구 질환(SCD)은 전 세계 수백만 명의 사람들에게 영향을 미치는 평생 지속되는 유전성 혈액 질환으로, 주로 아프리카, 중동, 남아시아계 인구에서 발병률이 높습니다. 화이자는 GBT와 함께 SCD 커뮤니티와의 지속적인 협력과 참여를 이어갈 것입니다. 이번 인수 거래에서 화이자는 GBT의 보통주 주식 전량을 주당 68.50달러 현금로 인수했으며, 총 기업 가치는 부채를 포함하고 취득한 현금을 제외한 약 54억 달러에 달합니다. GBT는 이제 화이자의 완전 자회사로 편입되었으며, GBT의 보통주 거래는 나스닥 글로벌 셀렉트 마켓(NASDAQ Global Select Market)에서 중단되었습니다. 겸상 적혈구 질환(SCD)은 용혈성 빈혈, 급성 통증 발작, 진행성 말기 장기 손상을 특징으로 하는 평생 지속되는 유전성 혈액 질환입니다. 적혈구가 변형되어 혈관을 자극하고 염증 반응을 일으켜 혈관 폐쇄, 조직 허혈 및 통증을 유발하는 급성 통증 발작(혈관 폐쇄 위기, vaso-occlusive crisis, VOC)이 발생합니다. SCD의 합병증은 어린 시절부터 시작되며 기대 수명 단축과 관련이 있습니다. SCD의 조기 개입 및 치료는 질병의 경과를 수정하고, 증상 및 사건을 줄이며, 장기적인 장기 손상을 예방하고, 기대 수명을 연장하는 데 잠재력을 보여왔습니다. 역사적으로 SCD의 근본 원인과 급성 및 만성 합병증을 해결하는 치료제에 대한 높은 미충족 수요가 존재해 왔습니다. SCD는 특히 사하라 이남 아프리카 출신 조상을 둔 사람들 사이에서 발생하지만, 히스패닉, 남아시아, 남부 유럽 및 중동계 혈통을 가진 사람들에게서도 발생합니다. Oxbryta(voxelotor)는 SCD 환자를 위한 경구용 1일 1회 요법제입니다. Oxbryta는 헤모글로빈의 산소 친화력을 증가시키는 방식으로 작용합니다. 산소화된 겸상 헤모글로빈은 중합되지 않으므로, Oxbryta는 겸상 헤모글로빈 중합과 그로 인한 적혈구의 변형 및 파괴를 억제하여 용혈 및 용혈성 빈혈을 방지합니다. 이는 SCD를 앓고 있는 모든 환자가 직면하는 주요 병리학적 문제입니다. 2019년 11월, FDA는 성인 및 12세 이상 소아 환자의 SCD 치료를 위해 Oxbryta 정제에 대해 가속 승인을 부여했습니다. 2021년 12월에는 미국 내 4세 이상 환자의 SCD 치료로 사용 범위가 확대되었습니다. 미국 내 4세 이상 환자에 대한 가속 승인의 조건으로, GBT는 2세부터 14세까지의 소아 환자를 대상으로 뇌졸중 위험 감소 능력을 평가하기 위해 경두개 도플러(TCD) 유속을 사용하는 시판 후 확증 연구인 HOPE-KIDS 2 연구에서 Oxbryta에 대한 연구를 계속 진행할 예정입니다. 새로운 SCD 치료제에 대한 중요한 필요성을 인정받아, FDA는 Oxbryta에 대해 혁신 신약, 신속 심사, 희귀의약품, 희귀 소아 질환 의약품 지정을 부여했습니다. 또한, Oxbryta는 2021년 갈리엔 재단(The Galien Foundation)으로부터 "최고의 생명공학 제품" 부문에서 권위 있는 갈리엔 미국상(Prix Galien USA award)을 수상했습니다. 유럽의약품청(EMA)으로부터 우선의약품(PRIME) 지정을 받았으며, 유럽위원회(EC)로부터 SCD 환자 치료를 위한 희귀의약품으로 지정되었습니다. 또한 영국 의약품 및 보건제품 규제청(MHRA)으로부터 유망 혁신 의약품(PIM)으로 지정되었습니다. 2022년 2월, 유럽위원회는 SCD로 인한 용혈성 빈혈을 앓고 있는 성인 및 12세 이상 소아 환자의 단독 요법 또는 하이드록시카바마이드(하이드록시우레아)와의 병용 요법으로 Oxbryta에 대한 시판 허가를 부여했습니다. MHRA는 성인 및 12세 이상 소아 환자의 SCD로 인한 용혈성 빈혈 치료를 위해 영국에서 Oxbryta에 대한 시판 허가를 부여했습니다. 또한, Oxbryta는 쿠웨이트, 오만, 아랍에미리트(UAE) 등 걸프협력회의(GCC) 국가에서 성인 및 12세 이상 소아 환자의 SCD 치료에 대한 시판 허가를 받았습니다.