FDA와 EMA, Pfizer의 Ritlecitinib을 12세 이상 탈모증 환자 대상으로 규제 제출 승인

화이자, 원형 탈모 치료제 '리틀레시티닙' 美·유럽 규제 당국 제출 완료 화이자(Pfizer, NYSE: PFE)가 12세 이상 원형 탈모증 환자를 위한 경구용 치료제 '리틀레시티닙(Ritlecitinib)'의 신약 허가 신청(NDA)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 수리되었다고 9일 밝혔다. FDA는 2023년 2분기 내 결정을 내릴 것으로 예상된다. 유럽의약품청(EMA) 역시 동일한 환자군을 대상으로 한 판매 허가 신청(MAA)을 접수했으며, 2023년 4분기 중 결정이 나올 것으로 전망된다. 리틀레시티닙은 하루 한 번 복용하는 investigational(임상 시험 중인) 경구용 치료제로, TEC 계열 티로신 키나아제와 야누스 키나아제 3(JAK3)을 동시에 억제하는 새로운 계열의 고선택성 키나아제 억제제다. 원형 탈모증은 자가면역 질환으로, 면역 체계가 모낭을 공격하여 머리카락이 빠지는 면역 염증성 병변을 특징으로 한다. 주로 두피에서 발생하지만 눈썹, 속눈썹, 얼굴 털 등 신체 다른 부위에도 영향을 미칠 수 있다. 미국에서는 약 680만 명, 전 세계적으로는 약 1억 4,700만 명이 원형 탈모증을 앓고 있는 것으로 추정된다. 화이자 염증 및 면역학 부문 최고 개발 책임자인 마이클 코르보(Michael Corbo) 박사는 "원형 탈모증은 나이, 성별, 인종에 관계없이 누구에게나 영향을 미칠 수 있는 자가면역 질환이며, 탈모 자체를 넘어 일상생활에 큰 영향을 미친다"며 "리틀레시티닙이 승인된다면 중요한 새로운 치료 옵션이 될 것이라고 믿으며, 미국과 유럽의 성인 및 청소년 환자들에게 리틀레시티닙을 제공하기 위해 규제 당국과 긴밀히 협력하고 있다"고 말했다. 이번 규제 당국 제출은 주요 임상 시험인 ALLEGRO(NCT03732807) 2b/3상 및 현재 진행 중인 장기 추적 연구인 ALLEGRO-LT(NCT04006457)의 톱라인 결과에 기반한다. ALLEGRO 2b/3상 연구 결과는 2021년 유럽피부과학회(EADV) 학회 및 2022년 미국피부과학회 연례 회의에서 발표되었으며, ALLEGRO-LT 연구의 초기 데이터는 2022년 EADV 학회에서 발표될 예정이다. 화이자는 또한 영국, 중국, 일본에서도 리틀레시티닙에 대한 규제 제출을 완료했으며, 2023년 중 결정이 나올 것으로 예상하고 있다. 무작위 배정, 위약 대조, 이중 눈가림 방식으로 진행된 ALLEGRO 2b/3상 연구는 12세 이상의 원형 탈모증 환자 718명을 대상으로 리틀레시티닙의 효과를 평가했다. 연구 대상자들은 중증도 탈모 평가 도구(SALT) 기준 두피 모발 손실률 50% 이상(전체 두피 탈모인 원형 탈모증, 전신 탈모인 원형 탈모증 포함)이며, 6개월에서 10년 사이의 현재 탈모 에피소드를 경험하고 있는 환자들이었다. 환자들은 하루 한 번 리틀레시티닙 30mg 또는 50mg(초기 200mg 로딩 용량 1개월 투여 포함 또는 미포함), 리틀레시티닙 10mg 또는 위약을 투여받도록 무작위 배정되었다. 이 연구에서 리틀레시티닙 30mg 및 50mg(로딩 용량 포함 또는 미포함) 투여군 환자들은 6개월 치료 후 위약군 대비 통계적으로 유의하게 높은 비율로 두피 모발 커버리지 80% 이상(SALT≤20)을 달성했다. 전반적인 안전성 데이터는 리틀레시티닙이 성인 및 청소년 환자 모두에게 잘 내약성이 있음을 보여주었다. 48주차까지 이상 반응(AE) 및 중증 이상 반응(SAE)은 각각 82%, 2%의 환자에서 발생했으며, 활성 치료군 간 유사한 비율을 보였다. 가장 흔한 이상 반응은 두통, 비인두염, 상기도 감염이었다. 대상포진(8건), 폐색전증(1건), 유방암(2건) 사례가 보고되었으며, 48주차까지 심장 관련 사건, 사망 또는 기회 감염은 보고되지 않았다. ALLEGRO 2b/3상 임상 시험에 대한 자세한 내용은 [https://www.pfizer.com/science/clinical-trials/allego-a-study-ritlecitinib-alopecia-areata](https://www.pfizer.com/science/clinical-trials/allego-a-study-ritlecitinib-alopecia-areata) 에서 확인할 수 있다. ALLEGRO-LT는 25% 이상의 모발 손실을 동반한 성인 원형 탈모증 환자 및 50% 이상의 모발 손실을 동반한 12세 이상 청소년 원형 탈모증 환자를 대상으로 리틀레시티닙의 안전성과 유효성을 평가하는 현재 진행 중인 3상 공개 장기 연구다. 원형 탈모증은 면역 염증성 병변을 특징으로 하는 자가면역 질환으로 모낭을 표적으로 하여 탈모를 유발한다. 일반적으로 두피에서 발생하지만 눈썹, 속눈썹, 얼굴 털 및 신체 다른 부위에도 영향을 미칠 수 있다. 일반적으로 모발은 면역 체계의 공격으로부터 보호되지만, 원형 탈모증에서는 이러한 보호 기능이 상실된다. 원형 탈모증은 어느 연령에서나 발생할 수 있지만, 첫 증상은 종종 25세에서 36세 사이에 나타나며 모든 연령, 성별, 인종에서 관찰될 수 있다. 대부분의 원형 탈모증 환자는 40세 이전에 처음으로 탈모를 경험한다. 이 질환은 환자의 일상생활에 영향을 미치고 상당한 정신적 부담을 줄 수 있다. 화이자는 과학과 글로벌 자원을 활용하여 사람들의 삶을 연장하고 현저히 개선하는 치료법을 제공하기 위해 노력하고 있다. 혁신적인 의약품 및 백신을 포함한 건강 관리 제품의 발견, 개발 및 제조에서 품질, 안전성 및 가치의 기준을 설정하고자 한다. 매일 화이자 직원들은 선진국 및 신흥 시장에서 질병에 맞서는 웰빙, 예방, 치료 및 완치를 발전시키기 위해 노력하고 있다. 세계적인 혁신 바이오 제약 기업으로서의 책임을 다하기 위해 의료 제공업체, 정부 및 지역 사회와 협력하여 전 세계적으로 신뢰할 수 있고 합리적인 가격의 의료 서비스에 대한 접근성을 지원하고 확대하고 있다. 170년 이상 동안 화이자는 의지하는 모든 사람들을 위해 변화를 만들어왔다. 투자자에게 중요할 수 있는 정보는 웹사이트 [https://www.pfizer.com](https://www.pfizer.com) 에 정기적으로 게시된다. 또한, 자세한 내용은 [https://www.pfizer.com](https://www.pfizer.com) 를 방문하거나 트위터 @Pfizer 및 @Pfizer News, LinkedIn, YouTube에서 팔로우하고 Facebook에서 좋아요를 누르면 된다.