화이자 및 OPKO의 주 1회 NGENLA™ (소마트로핀) 주사제, 유럽연합에서 소아 성장호르몬 결핍 치료제로 판매 승인 획득

화이자, 성장호르몬 결핍 소아 치료제 NGENLA™ 유럽연합(EU) 승인 획득 화이자(Pfizer)와 OPKO Health가 공동 개발한 차세대 장기 지속형 성장호르몬 주사제 NGENLA™(성분명: somatrogon)가 유럽연합(EU)에서 소아 성장호르몬 결핍증 치료제로 판매 허가를 획득했습니다. 이로써 성장호르몬 분비 부족으로 인한 성장 장애를 겪는 3세 이상 소아 및 청소년 환자들에게 주 1회 투여하는 새로운 치료 옵션이 제공될 전망입니다. NGENLA™는 기존 일일 1회 주사에서 주 1회로 투여 빈도를 줄여 환자와 보호자, 의료진의 치료 부담을 크게 경감시킬 것으로 기대됩니다. 레다 기하 Pfizer Rare Disease 국제 선진 시장 총괄 사장은 "성장호르몬 결핍증은 희귀 질환으로, 환자와 가족들에게 상당한 어려움을 안겨준다"며 "매일 주사를 맞아야 하는 기존 치료법은 이러한 어려움을 가중시켜 왔다"고 설명했습니다. 그는 이어 "NGENLA™는 유럽 내 성장호르몬 결핍증을 겪는 어린이들의 치료에 있어 획기적인 발전을 이끌 새로운 장기 지속형 옵션"이라며 "치료 부담을 일일 1회에서 주 1회로 크게 줄여줄 것"이라고 덧붙였습니다. 성장호르몬 결핍증(GHD)은 뇌하수체에서 성장호르몬인 소마토트로핀(somatropin) 분비가 부적절하게 이루어지는 희귀 질환으로, 전 세계적으로 약 4,000명에서 10,000명당 1명의 소아에게 영향을 미칩니다. 이 질환은 유전적 돌연변이나 출생 후 후천적인 원인으로 발생할 수 있으며, 치료받지 않을 경우 성인이 되어서도 지속적인 성장 부진과 매우 작은 키를 갖게 될 수 있으며 사춘기 발달이 지연될 수 있습니다. 또한, 신체 건강 및 정신 건강에도 다양한 문제를 야기할 수 있습니다. Phillip Frost M.D., OPKO Health 회장 겸 최고경영자(CEO)는 "NGENLA™는 질병 관리 부담을 최소화함으로써 성장호르몬 결핍증으로 고통받는 어린이와 그 가족들의 삶의 질을 향상시키고, 치료 순응도를 높여 더 나은 치료 결과를 가져올 잠재력을 가지고 있다"며 "EU 판매 허가를 통해 더 많은 성장호르몬 결핍증 소아 환자들이 주 1회 치료의 혜택을 누릴 수 있게 되어 기쁘다"고 말했습니다. 이번 EU 판매 허가는 전 세계적으로 진행된 무작위, 공개, 활성 대조 임상 3상 연구 결과를 바탕으로 이루어졌습니다. 이 연구는 주 1회 NGENLA™와 일일 1회 GENOTROPIN®(somatropin)의 안전성과 유효성을 비교 평가했으며, 12개월 시점에서의 연간 키 성장 속도를 측정한 1차 평가 변수에서 NGENLA™가 GENOTROPIN® 대비 비열등성을 입증했습니다. NGENLA™는 연구 기간 동안 전반적으로 내약성이 우수했으며, GENOTROPIN®과 유사한 안전성 프로파일을 보였습니다. NGENLA™의 판매 허가는 EU 회원국뿐만 아니라 아이슬란드, 노르웨이, 리히텐슈타인에서도 유효합니다. NGENLA™(somatrogon)의 안전성과 유효성은 20개국 이상에서 진행된 무작위, 공개, 활성 대조 임상 3상 연구를 통해 입증되었습니다. 이 연구에서 성장호르몬 결핍증(GHD)을 앓고 있는 사춘기 전의 치료 경험이 없는 소아 224명을 대상으로 NGENLA™ 주 1회 투여군과 GENOTROPIN®(somatropin) 일일 1회 투여군으로 1:1 무작위 배정했습니다. 연구 결과, 12개월 시점에서의 연간 키 성장 속도를 측정한 1차 평가 변수에서 NGENLA™는 GENOTROPIN® 대비 비열등성을 충족했습니다. NGENLA™는 연구 기간 동안 전반적으로 내약성이 우수했으며, GENOTROPIN®과 유사한 안전성 프로파일을 나타냈습니다. 연구 참여자들은 공개, 다기관, 장기 연장 연구에 참여할 기회를 얻었으며, 이 연구에서 환자들의 약 95%가 NGENLA™ 치료를 지속하거나 전환했습니다. 추가적으로 진행된 임상 3상 연구(C0311002)에서는 GHD를 앓고 있는 3세 이상 <18세 소아 및 보호자들을 대상으로 NGENLA™ 주 1회 투여와 GENOTROPIN® 일일 1회 투여 간 치료 부담 인식 차이를 평가했습니다. 이 무작위, 다기관, 공개, 교차 연구에는 안정적인 성장호르몬 치료를 받고 있는 환자 87명이 참여했으며, 43명은 GENOTROPIN® 12주 치료 후 NGENLA™ 12주 치료를 받는 순서 1 그룹에, 44명은 NGENLA™ 12주 치료 후 GENOTROPIN® 12주 치료를 받는 순서 2 그룹에 무작위 배정되었습니다. 연구 결과, NGENLA™ 치료 12주 후 GENOTROPIN® 대비 전반적인 삶의 질 영향 점수가 유의미하게 개선된 것으로 나타났습니다. NGENLA™(somatrogon)는 체내 성장호르몬 부족을 대체하는 합성 성장호르몬입니다. 피하 주사로 투여되며, 기존 성장호르몬인 GENOTROPIN®(somatropin)보다 체내 작용 시간이 길어 일일 주사 대신 주 1회 투여가 가능합니다. NGENLA™는 이미 캐나다, 호주, 일본에서 소아 성장호르몬 결핍증 치료제로 승인받았으며, 이번 EU 판매 허가로 EU 회원국뿐만 아니라 아이슬란드, 노르웨이, 리히텐슈타인에서도 사용될 수 있게 되었습니다. 화이자와 OPKO Health는 2014년 GHD 치료를 위한 NGENLA™의 개발 및 상용화를 위한 전 세계적인 계약을 체결했습니다. 이 계약에 따라 OPKO Health는 임상 프로그램을 담당하고, 화이자는 GHD 치료제로서 NGENLA™의 등록 및 상용화를 책임집니다.