Pfizer와 OPKO, 소아 성장 호르몬 결핍증 치료제 Somatrogon의 생물학적 제제 허가 신청 업데이트 제공

화이자(Pfizer)와 OPKO Health, 성장호르몬결핍 치료제 '소마트로곤' 허가 관련 업데이트 미국 식품의약국(FDA)이 소마트로곤(Somatrogon)의 생물학적 제제 허가 신청(BLA)에 대해 보완요구서(CRL)를 발행했다고 화이자(Pfizer Inc., NYSE: PFE)와 OPKO Health, Inc.(NASDAQ: OPK)가 21일(현지시간) 발표했습니다. 소마트로곤은 소아 성장호르몬결핍 치료를 위한 주 1회 투여하는 장기 지속형 재조합 인간 성장호르몬입니다. 화이자는 FDA의 의견을 검토하고 있으며, 향후 진행 방향을 결정하기 위해 FDA와 협력할 예정입니다. 브렌다 쿠퍼스톤(Brenda Cooperstone) 화이자 희귀질환 부문 최고개발책임자(MD)는 "소마트로곤이 전 세계 환자들에게 제공할 수 있는 치료적 이점에 대해 여전히 확신하고 있다"며 "소아 성장호르몬결핍 환자와 그 가족들에게 이 중요한 주 1회 치료 옵션을 제공하기 위한 최선의 방안을 결정하기 위해 FDA와 긴밀히 협력할 것"이라고 말했습니다. 소마트로곤은 현재 여러 국가에 규제 당국 검토를 위한 신청이 제출된 상태입니다. 이달 초 일본 후생노동성은 내인성 성장호르몬 분비 부전으로 인한 성장 부진 소아 환자의 장기 치료를 위해 NGENLA® (somatrogon) Inj. 24mg 펜 및 60mg 펜을 승인했습니다. 또한, 지난해 보건부(Health Canada)는 소아 성장호르몬결핍 환자의 장기 치료를 위해 NGENLA®를, 호주 치료물질감독청(TGA)은 성장호르몬 분비 부족으로 인한 성장 장애 소아 환자의 장기 치료를 위해 NGENLA®를 승인한 바 있습니다. 더불어 지난해 12월 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)는 성장호르몬 분비 부족으로 인한 성장 장애를 가진 3세 이상 소아 및 청소년 치료를 위한 소마트로곤의 판매 허가를 권고하는 긍정적인 의견을 제시했습니다. 유럽집행위원회(EC)의 결정은 2022년 초에 예상됩니다. 화이자와 OPKO는 2014년 성장호르몬결핍 치료를 위한 소마트로곤의 개발 및 상용화를 위한 전 세계적인 계약을 체결했습니다. 이 계약에 따라 OPKO는 임상 프로그램 수행을 담당하고, 화이자는 성장호르몬결핍에 대한 제품 등록 및 상용화를 담당합니다. 성장호르몬결핍은 뇌하수체에서 성장호르몬 분비가 불충분한 희귀 질환으로, 약 4,000명에서 10,000명 중 1명의 소아에게 영향을 미칩니다. 이 질환은 유전적 돌연변이나 출생 후 발생할 수 있으며, 성장호르몬 분비가 부족하면 소아의 키 성장에 영향을 미치고 사춘기가 지연될 수 있습니다. 치료받지 않으면 성인이 되었을 때에도 지속적인 성장 저하와 매우 작은 키를 갖게 됩니다. 또한 신체 건강 및 정신 건강에도 다른 문제를 경험할 수 있습니다. 화이자는 희귀질환 분야에서 20년 이상의 경험과 전담 연구팀, 그리고 다양한 질병 영역에 걸친 포트폴리오를 바탕으로 미충족 의료 수요 해결에 기여하고 있습니다. 희귀질환 부문은 선도적인 과학과 질병에 대한 깊은 이해를 바탕으로 학술 연구자, 환자 및 다른 기업과의 혁신적인 전략적 협력을 통해 혁신적인 치료법과 솔루션을 제공하고 있습니다. OPKO Health는 다국적 바이오 제약 및 진단 회사로, 발견, 개발 및 상용화 전문성과 독자적인 기술을 활용하여 대규모의 빠르게 성장하는 시장에서 업계 선도적인 입지를 구축하고자 합니다.