Pfizer와 Beam, 다양한 희귀 질환을 위한 새로운 생체 내 염기 편집 프로그램 개발을 위한 독점적 다중 표적 연구 협력 체결

화이자, 빔 테라퓨틱스와 희귀질환 치료 위한 혁신적 유전자 편집 기술 협력 글로벌 제약사 화이자(Pfizer Inc., NYSE: PFE)가 정밀 유전자 치료제 개발사 빔 테라퓨틱스(Beam Therapeutics Inc., Nasdaq: BEAM)와 희귀 유전 질환 치료를 위한 혁신적인 생체 내(in vivo) 염기 편집 프로그램 개발에 대한 독점 연구 협력을 발표했습니다. 이번 협력은 간, 근육, 중추신경계 질환을 대상으로 하며, 총 13억 5천만 달러 규모의 잠재적 가치를 지닙니다. 이번 4년간의 연구 협력은 화이자의 mRNA, 지질 나노입자(LNP), 유전자 치료 분야의 폭넓은 글로벌 신약 개발 경험과 빔 테라퓨틱스의 염기 편집 및 mRNA/LNP 전달 기술 리더십을 결합합니다. 빔 테라퓨틱스는 이번 협력을 통해 3억 달러의 선지급금을 받으며, 향후 최대 10억 5천만 달러의 마일스톤 지급을 통해 총 13억 5천만 달러까지 받을 수 있습니다. 또한, 빔 테라퓨틱스는 향후 한 건의 프로그램에 대해 글로벌 공동 개발 및 공동 상업화 계약을 선택할 권리를 갖습니다. 빔 테라퓨틱스의 독자적인 염기 편집 기술은 DNA의 이중 나선 절단 없이 게놈의 단일 염기를 정밀하게 표적하는 새로운 개념의 정밀 유전자 치료제 개발을 가능하게 합니다. 이는 기존 유전자 편집 방식보다 더 정확하고 효율적인 편집을 목표로 하며, 원치 않는 DNA 변형과 관련된 잠재적 문제를 줄일 수 있습니다. 화이자의 최고 과학 책임자 겸 글로벌 연구, 개발 및 의료 부문 사장인 Mikael Dolsten 박사는 "화이자는 mRNA 및 LNP 기술이 환자들의 가장 큰 미충족 수요를 해결할 수 있는 강력한 잠재력을 가지고 있다고 믿습니다. 이는 우리의 mRNA/LNP 기반 코로나19 백신이 팬데믹에 미치는 긍정적인 영향으로 입증되었습니다."라며, "우리는 희귀 질환에 대한 유전자 대체 요법 개발에서 강력한 역사를 가지고 있으며, 이번 빔 테라퓨틱스와의 협력을 차세대 유전자 편집 치료제를 발전시킬 기회로 보고 있습니다. 이는 희귀 유전 질환으로 고통받는 사람들에게 혁신적인 변화를 가져올 수 있는 흥미로운 과학적 최전선입니다."라고 말했습니다. 빔 테라퓨틱스의 최고 경영자(CEO)인 John Evans는 "신약 설계, 개발 및 상업화 분야의 글로벌 리더인 화이자와 파트너십을 맺게 되어 매우 기쁩니다."라며, "우리의 정밀 유전자 의학 플랫폼은 지난 몇 년간 크게 발전했으며, 이러한 잠재적으로 삶을 변화시키는 기술의 광범위한 보급을 보장하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 이번 협력은 우리의 독자적인 염기 편집 기술과 확장된 전달 능력을 활용하여 중대한 미충족 수요가 있는 적응증에 대해 잠재적으로 혁신적인 염기 편집 프로그램을 만들 수 있는 독특한 기회를 제공할 것입니다. 우리는 이러한 기술을 발전시키고 심각한 질병으로 고통받는 사람들에 대한 우리의 영향을 잠재적으로 확대하기 위해 화이자와 협력하기를 기대합니다."라고 덧붙였습니다. 협력 계약 조건에 따라, 빔 테라퓨틱스는 빔의 기존 프로그램에 포함되지 않은 세 가지 미공개 표적에 대해 개발 후보 물질 선정까지 모든 연구 활동을 수행합니다. 화이자는 각 개발 후보 물질에 대한 독점적인 전 세계 라이선스를 선택할 수 있으며, 이후 각 후보 물질에 대한 모든 개발 활동과 잠재적인 규제 승인 및 상업화를 책임지게 됩니다. 빔 테라퓨틱스는 1상/2상 연구 종료 시점에 옵션 행사 수수료를 지급하고, 화이자와 65%/35% 비율로 순이익 및 개발/상업화 비용을 공유하는 글로벌 공동 개발 및 공동 상업화 계약을 선택할 권리를 갖습니다. 빔 테라퓨틱스는 3억 달러의 선지급금을 받으며, 화이자가 세 가지 표적 모두에 대한 라이선스 선택권을 행사할 경우, 개발, 규제 및 상업화 마일스톤 지급을 통해 총 13억 5천만 달러까지 받을 수 있습니다. 또한, 빔 테라퓨틱스는 각 라이선스 프로그램의 전 세계 순매출에 대한 로열티를 받을 자격이 있습니다. 이번 협력의 초기 기간은 4년이며, 최대 1년까지 연장될 수 있습니다.