Pfizer의 XELJANZ® (tofacitinib), 유럽 연합에서 활동성 강직성 척추염 치료제로 판매 승인 획득

화이자(Pfizer)의 XELJANZ®, 유럽연합(EU)에서 강직성 척추염 치료제로 승인 [뉴욕] 화이자(Pfizer Inc., NYSE: PFE)는 자사의 XELJANZ®(성분명: 토파시티닙)가 유럽연합 집행위원회로부터 성인 활동성 강직성 척추염(Ankylosing Spondylitis, AS) 치료제로 승인받았다고 2021년 11월 18일 발표했습니다. 이 치료제는 기존 치료에 불충분한 반응을 보인 환자들에게 1일 2회 5mg 용량으로 투여됩니다. XELJANZ®는 유럽연합에서 5가지 적응증에 대해 승인된 최초이자 유일한 경구용 야누스 키나아제(JAK) 억제제입니다. 기존 승인 적응증으로는 ▲중등도에서 중증의 활동성 류마티스 관절염(RA) ▲활동성 건선성 관절염(PsA) ▲중등도에서 중증의 활동성 궤양성 대장염(UC) ▲2세 이상 소아 활동성 다관절형 특발성 관절염(pcJIA) 및 소아 건선성 관절염(PsA)이 있습니다. 화이자 인터내셔널 개발 시장 지역 사장인 아나 파울라 카르발료(Ana Paula Carvalho)는 "강직성 척추염은 유럽연합에서 백만 명 이상의 환자가 겪고 있는 만성 자가면역 염증 질환으로, 추가적인 치료 옵션이 절실히 필요합니다"라며, "주사나 수액 주입이 필요 없는 XELJANZ®를 환자와 의료진에게 제공하여 충족되지 않은 의료 수요를 해결하는 데 기여하게 되어 자랑스럽습니다"라고 말했습니다. 이번 AS 치료제 승인은 269명의 활동성 AS 환자를 대상으로 토파시티닙 5mg을 1일 2회 투여했을 때의 유효성과 안전성을 위약과 비교 평가한 3상, 다기관, 무작위, 이중 눈가림, 위약 대조 연구 데이터를 기반으로 합니다. 연구 결과, 16주차에 SpondyloArthritis International Society (ASAS) 20 반응률은 토파시티닙 투여군에서 56.4%로 위약군 29.4% 대비 유의미하게 높았습니다(p<0.0001). 또한, 주요 이차 평가 변수인 ASAS40 반응률 역시 토파시티닙 투여군에서 40.6%로 위약군 12.5% 대비 유의미하게 높았습니다(p<0.0001). ASAS20/40은 치료 반응 또는 개선을 평가하는 지표로 사용됩니다. 강직성 척추염 환자에서 보고된 이상 반응의 종류는 XELJANZ®의 알려진 안전성 프로파일과 일치했습니다. XELJANZ®는 전 세계 50건 이상의 임상 시험을 통해 연구되었으며, 이 중 20건 이상이 류마티스 관절염 환자를 대상으로 진행되었습니다. 2012년 출시 이후 전 세계적으로 30만 명 이상의 성인 환자(대부분 류마티스 관절염 환자)에게 처방되었습니다. XELJANZ®(필름 코팅 즉방출 정제, 1일 2회 복용)는 유럽연합에서 5가지 적응증에 대해 승인된 최초이자 유일한 경구용 JAK 억제제입니다. 적응증은 다음과 같습니다: 1. 기존 치료에 불충분한 반응을 보인 성인 활동성 강직성 척추염(AS) 2. 질병 조절 항류마티스 약물(DMARD) 실패 또는 불내약성 이후 중등도에서 중증의 활동성 류마티스 관절염(RA) 3. 질병 조절 항류마티스 약물(DMARD) 실패 또는 불내약성 이후 활동성 건선성 관절염(PsA) 4. 기존 치료법 또는 생물학적 제제에 불충분한 반응, 반응 소실 또는 불내약성을 보인 중등도에서 중증의 활동성 궤양성 대장염(UC) 5. 이전 DMARD 치료에 불충분한 반응을 보인 2세 이상 소아 활동성 다관절형 특발성 관절염(pcJIA) 및 소아 건선성 관절염(PsA) 화이자는 토파시티닙 개발사로서 JAK 억제 과학의 발전을 위해 노력하고 있으며, 면역 매개 염증성 질환 치료를 위한 강력한 임상 개발 프로그램을 통해 토파시티닙에 대한 이해를 높이고 있습니다. 2021년 6월, 유럽의약품청(EMA) 산하 의약품위원회(CHMP)는 약물감시위험평가위원회(PRAC)의 권고를 채택했습니다. PRAC는 ORAL Surveillance 임상시험의 공동 1차 평가변수 데이터를 검토한 후, 65세 이상 환자, 현재 또는 과거 흡연자, 기타 심혈관 위험 인자 또는 기타 악성 종양 위험 인자를 가진 환자의 경우, 다른 적절한 치료 대안이 없을 때만 XELJANZ®를 사용해야 한다고 권고했습니다. CHMP가 승인한 PRAC 권고를 반영한 제품 특성 요약이 현재 유효하며 모든 EU 회원국에 적용됩니다. PRAC의 ORAL Surveillance 전체 데이터 검토는 현재 진행 중입니다. 2021년 9월, 미국 식품의약국(FDA)은 ORAL Surveillance 임상시험의 전체 검토 결과를 바탕으로 XELJANZ®/XELJANZ XR 및 동일 계열의 다른 두 가지 관절염 치료제에 대한 약물 안전성 정보(Drug Safety Communication, DSC)를 발표했습니다. 화이자는 ORAL Surveillance 데이터에 비추어 XELJANZ® 라벨을 전 세계적으로 업데이트하기 위해 FDA, EMA 및 기타 규제 기관과 협력하고 있습니다. 강직성 척추염은 성인 초기에 남녀 모두에게 영향을 미치는 만성 염증성 질환입니다. 첫 증상은 보통 30세 이전에 나타나며 45세 이후에 발생하는 경우는 드뭅니다. 증상으로는 등과 엉덩이의 만성 통증 및 경직이 있으며, 삶의 질에 부정적인 영향을 미칠 수 있습니다. 시간이 지남에 따라 일부 환자에서는 척추의 융합이 발생할 수 있습니다. 연구에 따르면 유럽연합에는 백만 명 이상의 강직성 척추염 환자가 거주하고 있습니다.