Pfizer와 OPKO, 소마트로곤 소아 성장 호르몬 결핍증에 대한 미국 FDA 생물학적 제제 허가 신청 검토 연장 발표

화이자(Pfizer)와 OPKO Health가 소아 성장호르몬결핍 치료제 '소마트로핀(somatrogon)'의 미국 식품의약국(FDA) 허가 심사 연장을 발표했습니다. 현지 시간 24일, 화이자와 OPKO Health는 소마트로핀의 생물학적 제제 허가 신청(BLA)에 대한 FDA의 검토 기간이 3개월 연장되어 내년 1월까지로 연기되었다고 밝혔습니다. 이는 화이자가 기존 BLA에 추가 데이터를 제출함에 따른 조치입니다. 소마트로핀은 주 1회 투여하는 장기 지속형 재조합 인간 성장호르몬으로, 소아 성장호르몬결핍(GHD) 치료를 목표로 개발 중인 약물입니다. 지난 2014년, 화이자와 OPKO Health는 GHD 치료를 위한 소마트로핀의 전 세계 개발 및 상업화에 대한 계약을 체결했습니다. 이 계약에 따라 OPKO Health는 임상 프로그램을 담당하고, 화이자는 GHD 치료제로서의 제품 등록 및 상업화를 책임지게 됩니다. 소마트로핀은 현재 임상 시험 중인 생물학적 제제입니다. 이 약물은 인간 성장호르몬의 아미노산 서열과 함께, N-말단에는 인간 융모성 성선자극호르몬(hCG) 베타 사슬의 C-말단 펩타이드(CTP) 한 개, C-말단에는 CTP 두 개가 결합된 구조를 가지고 있습니다. 이러한 당화 과정과 CTP 도메인이 약물의 반감기를 결정하는 요소로 작용합니다. 소마트로핀은 이미 미국과 유럽에서 성장호르몬결핍을 겪는 소아 및 성인 환자 치료를 위한 희귀의약품으로 지정된 바 있습니다. 성장호르몬결핍은 뇌하수체에서 성장호르몬 분비가 부적절하게 이루어지는 희귀 질환으로, 약 4,000명에서 10,000명당 1명의 소아에게 영향을 미칩니다. 이 질환은 유전적 돌연변이나 출생 후 후천적인 원인으로 발생할 수 있습니다. 환자의 뇌하수체에서 성장 호르몬인 소마토트로핀 분비가 부족하면, 아동의 키 성장에 영향을 미치고 사춘기 발달이 지연될 수 있습니다. 치료받지 않을 경우, 해당 아동은 성인이 되어서도 지속적인 성장 부진과 매우 작은 키를 갖게 될 수 있으며, 신체 건강 및 정신 건강에도 문제를 겪을 수 있습니다. 화이자는 희귀 질환 분야에서 20년 이상의 경험과 전문성을 바탕으로, 미충족 의료 수요 해결에 기여하고 있습니다. 희귀 혈액 질환, 신경 질환, 심장 질환, 유전 대사 질환 등 다양한 분야에서 다수의 의약품 포트폴리오를 보유하고 있으며, 학계 연구자, 환자, 타 기업과의 혁신적인 전략적 협력을 통해 획기적인 치료제 개발에 힘쓰고 있습니다. OPKO Health Inc. (NASDAQ: OPK)는 다국적 바이오 제약 및 진단 기업으로, 자체적인 발견, 개발, 상업화 전문성과 독자적인 기술을 활용하여 크고 빠르게 성장하는 시장에서 업계 선도적인 위치를 구축하고자 노력하고 있습니다.