VTX-801, 윌슨병 치료를 위한 미국 FDA 패스트 트랙 지정 획득

화이자(Pfizer), 윌슨병 치료 유전자 치료제 VTX-801 미국 FDA 패스트트랙 지정 획득 [서울=뉴스핌] 김태훈 기자 = 글로벌 제약사 화이자(Pfizer)가 희귀 유전 질환인 윌슨병 치료를 위한 임상 단계 유전자 치료제 VTX-801에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙(Fast Track) 지정을 받았다고 12일(현지시간) 밝혔다. 패스트트랙 지정은 심각한 질환을 치료하고 충족되지 않은 의료 수요를 해결하기 위한 신규 치료법의 개발 및 검토를 촉진하기 위한 FDA 프로그램이다. VTX-801은 윌슨병 환자를 대상으로 안전성, 내약성 및 약리학적 활성을 평가하기 위한 1/2상 임상시험에서 단회 정맥 주입 방식으로 평가될 예정이다. 화이자는 Vivet Therapeutics와 협력하여 해당 임상시험에 필요한 VTX-801의 임상 공급을 지원하고 있다. 세엥 청(Seng Cheng) 화이자 희귀질환 연구 부문 수석 부사장 겸 최고 과학 책임자는 "FDA의 VTX-801 패스트트랙 지정 결정은 치료받지 않을 경우 치명적일 수 있는 이 파괴적인 질병에 대한 새로운 치료 옵션의 시급한 필요성을 강조한다"며 "Vivet과의 협력을 통해 이 중요한 개발 프로그램이 성공적으로 완료된다면 윌슨병 환자들의 삶에 의미 있는 변화를 가져올 수 있을 것으로 믿는다"고 말했다. 마이클 실스키(Michael Schilsky) 예일대학교 의과대학 교수는 "이 중요한 임상 시험에 참여하게 된 것을 자랑스럽게 생각한다"며 "VTX-801이 성공적으로 개발된다면 단 한 번의 주사로 구리 대사를 회복시켜 윌슨병 환자들의 상당한 미충족 의료 수요를 해결할 수 있는 혁신적인 의약품이 될 잠재력을 가지고 있다"고 덧붙였다. Vivet Therapeutics의 장-필립 콤발(Jean-Philippe Combal) CEO는 "VTX-801의 임상시험용 신약 허가(IND) 신청 승인과 화이자의 최첨단 유전자 치료제 제조 역량을 바탕으로 이 잠재적 치료제의 개발을 신속하게 추진할 수 있는 유리한 위치에 있다"고 말했다. 패스트트랙 지정은 기존에 치료법이 없거나 기존 치료법보다 잠재적으로 더 우수하며 이점을 보이는 치료법을 제공하는 심각한 질환 치료제 개발 및 검토를 촉진하는 절차다. 패스트트랙 지정은 FDA와의 보다 빈번한 회의, 신약 허가 신청(NDA)의 순차 제출, 그리고 관련 기준 충족 시 가속 승인 및 우선 심사 자격 부여 등의 기회를 제공한다. VTX-801은 이미 미국 FDA와 유럽 집행위원회(EC)로부터 희귀의약품 지정(ODD)을, 미국 FDA로부터는 패스트트랙 지정을 받은 바 있다. 윌슨병은 ATP7B 단백질을 암호화하는 유전자의 돌연변이로 인해 간 및 기타 조직의 구리 조절 능력이 감소하여 심각한 간 손상, 신경학적 증상 및 사망에 이를 수 있는 희귀 유전 질환이다. VTX-801은 기능성 ATP7B 단백질을 전달하도록 설계된 새로운 연구용 재조합 아데노 관련 바이러스(rAAV) 기반 유전자 치료 벡터로, 윌슨병 마우스 모델에서 구리 항상성 회복, 간 병변 역전 및 뇌 내 구리 축적 감소 효과를 보였다. VTX-801에 사용된 rAAV 혈청형은 인간 간세포를 감염시키는 데 입증된 친화성을 기반으로 선택되었다. 미국과 유럽의 6개 선도 센터가 GATEWAY 1/2상 임상시험에 참여할 예정이며, 최대 16명의 윌슨병 성인 환자를 대상으로 VTX-801의 최대 3가지 용량을 평가한다. 환자들은 투약 전 관찰 기간을 거치며 예방적 스테로이드 요법을 받게 된다. GATEWAY 임상시험의 주요 평가 변수는 단회 주입 후 52주 시점에서 VTX-801의 안전성과 내약성을 평가하는 것이다. 추가 평가 변수에는 유리 혈청 구리 및 혈청 세룰로플라스민 활성을 포함한 질병 관련 바이러스 표지자의 변화, 방사성 구리 관련 지표 및 표준 치료법 중단 허용을 위한 VTX-801 반응자 상태 등이 포함된다. Vivet Therapeutics는 희귀 유전성 대사 질환에 대한 새로운 유전자 치료법을 개발하는 임상 단계의 신생 생명공학 기업이다. Vivet은 스페인 팜플로나에 위치한 나바라 대학 부속 의학 연구 센터(CIMA)의 비영리 재단인 응용 의학 연구 재단(FIMA)과의 파트너십 및 독점 라이선스를 통해 개발된 새로운 재조합 아데노 관련 바이러스(rAAV) 기술을 기반으로 다각화된 유전자 치료 파이프라인을 구축하고 있다. Vivet의 주력 프로그램인 VTX-801은 현재 임상 개발 중이며, 두 번째 유전자 치료제인 PFIC3 치료제 VTX-803은 2020년 5월 미국 및 유럽 희귀의약품 지정을 받았다. Vivet은 Novartis Venture Fund, Roche Venture Fund, HealthCap, Pfizer Inc., Columbus Venture Partners, Ysios Capital, Kurma Partners, Idinvest Partners 등 국제 생명과학 투자자들의 지원을 받고 있다.