Pfizer, Ritlecitinib의 알로페시아 치료 2b/3상 임상시험에서 긍정적인 최상위 결과 발표

화이자, 탈모증 치료제 '리트레시티닙' 임상 2b/3상서 긍정적 결과 발표 화이자(Pfizer Inc., NYSE: PFE)가 자가면역 질환인 원형 탈모증 치료를 위한 경구용 JAK 억제제 '리트레시티닙(Ritlecitinib)'의 임상 2b/3상(ALLEGRO) 시험에서 긍정적인 최상위 결과를 발표했습니다. 이번 임상 시험은 두피 모발 재생 개선을 주요 효능 평가 지표로 삼았으며, 리트레시티닙 50mg 및 30mg 용량 모두에서 통계적으로 유의미한 개선 효과를 입증했습니다. 마이클 코르보(Michael Corbo) 화이자 염증 및 면역학 부문 최고 개발 책임자는 "원형 탈모증은 현재 미국 식품의약국(FDA)이나 유럽의약품청(EMA) 승인을 받은 치료제가 없는 심각하고 복잡한 자가면역 질환"이라며, "이번 긍정적인 결과에 매우 기쁘게 생각하며, 가능한 한 빨리 이 새로운 치료 옵션을 환자들에게 제공할 수 있기를 기대한다"고 밝혔습니다. 임상 2b/3상 ALLEGRO 시험은 원형 탈모증으로 인해 최소 50%의 두피 모발을 잃은 환자 718명을 대상으로 진행되었습니다. 환자들은 리트레시티닙 50mg 또는 30mg(초기 4주간 200mg 투여 병행 포함), 리트레시티닙 10mg 또는 위약(placebo)을 무작위로 투여받았습니다. 24주간의 치료 후, 리트레시티닙 30mg 또는 50mg을 매일 복용한 환자 그룹은 위약 그룹 대비 두피 모발 손실이 20% 이하인 비율(SALT 점수 ≤20)이 통계적으로 유의하게 높았습니다. 이후 24주간의 연장 기간 동안에도 리트레시티닙 투여군은 동일한 용량을 유지했으며, 위약 투여군은 리트레시티닙 200mg 4주 후 50mg 20주 또는 50mg 24주 요법으로 전환되었습니다. 리트레시티닙의 안전성 프로파일은 이전 연구와 일관된 것으로 나타났습니다. 전반적으로 이상 반응(AEs), 중증 이상 반응(serious AEs), 이상 반응으로 인한 중단율은 모든 치료 그룹에서 유사했습니다. 가장 흔한 이상 반응으로는 비인두염, 두통, 상기도 감염이 보고되었습니다. 임상 시험에서 주요 심혈관 부작용(MACE), 사망, 기회 감염은 발생하지 않았습니다. 리트레시티닙 치료를 받은 8명의 환자에게서 경증에서 중등도의 대상포진이 발생했습니다. 리트레시티닙 50mg 그룹에서는 169일째에 폐색전증 사례가 1건 보고되었으며, 68일째와 195일째에 각각 유방암 사례가 2건 보고되어 해당 환자들은 연구에서 중단되었습니다. 이번 임상 시험의 전체 결과는 향후 과학 논문 발표 및 학회 발표를 통해 공개될 예정이며, ALLEGRO-LT 임상 시험 결과와 함께 향후 규제 당국 제출의 근거 자료로 활용될 것입니다. 리트레시티닙은 야누스 키나아제 3(JAK3) 및 간암에서 발현되는 티로신 키나아제(TEC) 키나아제 계열에 높은 선택성을 가진 새로운 계열의 공유 결합 키나아제 억제제입니다. 실험실 연구에서 리트레시티닙은 원형 탈모증 환자의 모발 손실에 기여하는 것으로 여겨지는 신호 분자 및 면역 세포의 활동을 차단하는 것으로 나타났습니다. 리트레시티닙은 2018년 9월 미국 FDA로부터 원형 탈모증 치료를 위한 혁신 신약(Breakthrough Therapy)으로 지정받았으며, 현재 백반증, 류마티스 관절염, 크론병, 궤양성 대장염 치료에 대한 평가도 진행 중입니다. 원형 탈모증은 면역 세포가 모낭을 공격하여 모발이 빠지는 자가면역 질환으로, 주로 두피에 발생하지만 얼굴이나 전신으로 확산될 수도 있습니다. 평균 발병 연령은 25~35세이지만, 아동 및 청소년에게도 발생할 수 있으며 남녀노소, 모든 인종에서 나타납니다. 이 질환은 환자들의 삶의 질을 저하시키며 우울증, 불안과 같은 심각한 심리적 영향을 동반하기도 합니다.