미국 FDA, 성인 만성 염증성 탈수초성 다발신경병증 치료에 PANZYGA® 승인

화이자(Pfizer)의 면역글로불린 치료제 PANZYGA®, 만성 염증성 탈수초성 다발신경병증(CIDP) 성인 환자 치료제로 미국 FDA 승인 획득 [뉴욕] – 화이자(Pfizer Inc., NYSE: PFE)는 미국 식품의약국(FDA)이 PANZYGA®(면역글로불린 정맥주사 [인간] – ifas 10% 액상 제제)의 추가 생물학적 제제 허가 신청(sBLA)을 승인했다고 발표했습니다. 이번 승인을 통해 PANZYGA®는 말초 신경계의 희귀 신경 질환인 만성 염증성 탈수초성 다발신경병증(CIDP)을 앓는 성인 환자 치료에 사용될 수 있게 되었습니다. PANZYGA®는 CIDP 치료를 위한 두 가지 유지 요법 용량 옵션을 가진 유일한 정맥주사 면역글로불린(IVIg) 제제로, 환자들의 임상적 요구를 충족시키는 데 기여할 것으로 기대됩니다. 또한, PANZYGA®는 최대 12mg/kg/min의 주입 속도로 투여가 가능합니다. 화이자 병원 사업부 글로벌 대표인 Angela Lukin은 "CIDP 환자마다 치료 요구가 다르며, 하나의 승인된 용량 옵션만으로는 항상 최적이 아닐 수 있다는 것을 알게 되었습니다."라며, "추가적인 용량 옵션을 포함한 이번 새로운 적응증 승인은 의료 제공자들에게 환자에게 적합한 승인된 용량을 선택할 수 있는 능력을 제공함으로써 충족되지 않은 환자의 요구를 해결하는 데 도움이 될 것입니다."라고 말했습니다. CIDP는 신경을 감싸는 수초(myelin) 손상으로 인해 발생하는 희귀 말초 신경 질환으로, 점진적으로 진행되는 대칭적인 운동 및 감각 손실과 심부 건 반사 소실을 동반하는 약화가 특징입니다. CIDP는 서서히 발병하기 때문에 진단이 수개월 또는 수년 지연될 수 있으며, 이로 인해 상당한 신경 손상이 발생하여 치료 반응이 제한되거나 지연될 수 있습니다. 대부분의 환자는 장기적인 치료가 필요하며, 치료받지 않을 경우 약 3분의 1의 CIDP 환자는 휠체어 의존으로 진행될 수 있습니다. 조기 발견과 적절한 치료는 환자가 상당한 장애를 피하는 데 매우 중요합니다. 이번 새로운 적응증에 대한 승인은 CIDP 진단을 받은 142명의 환자를 대상으로 진행된 전향적, 이중 맹검, 무작위, 다기관 임상 3상 연구 데이터를 기반으로 이루어졌습니다. 이 임상 3상 연구는 두 가지 이상의 유지 요법 용량 옵션을 평가한 최초이자 유일한 IVIg CIDP 치료 연구였습니다. 6개월 동안 3주 간격으로 7회의 유지 요법 주입을 통해 유효성, 안전성 및 내약성이 평가되었습니다. 주요 유효성 평가 변수는 6개월 시점에서 기준선 대비 1.0g/kg PANZYGA® 치료군에서의 반응률이었습니다. 반응자는 조정된 10점 척도 염증성 신경병증 원인 및 치료(INCAT) 장애 점수가 최소 1점 이상 감소한 환자로 정의되었습니다. 연구에서 1.0g/kg 용량으로 치료받은 환자의 80%가 INCAT 반응을 달성하여 주요 평가 변수를 충족했습니다. 2.0g/kg 용량군에서는 92%의 INCAT 점수 개선율을 보이는 등 여러 보조 평가 변수를 통해 용량 의존적인 유효성이 입증되었습니다. 악력, 염증성 라쉬 기반 전반적 장애 척도(I-RODS) 및 근육연구위원회(MRC) 총점에서도 1.0g/kg 및 2.0g/kg 용량군에서 용량 의존적인 반응이 나타났습니다. PANZYGA®는 전반적으로 잘 내약되었습니다. 모든 용량군에서 가장 흔한 이상 반응(>5%)은 두통(15%), 발열(14%), 피부염(10%), 혈압 상승(8%)이었습니다. 연구 기간 동안 11명(8%)의 환자가 사전 약물 투여를 받았습니다. PANZYGA®는 2018년 미국 FDA로부터 2세 이상 환자의 원발성 면역결핍증(PI) 및 성인 만성 면역 혈소판 감소증(cITP) 치료제로 승인받은 바 있습니다. 화이자(Pfizer Inc.)와 Octapharma AG는 PANZYGA®의 미국 내 판매 및 상업화 권리를 화이자에게 부여하는 라이선스 계약을 체결했습니다. Octapharma는 미국 외 지역에서의 해당 제품 상업화에 대한 독점적 권리를 보유합니다. PANZYGA® 적응증 및 사용법 PANZYGA® (면역글로불린 정맥주사 [인간] – ifas)는 2세 이상 환자의 원발성 체액 면역결핍증(PI) (선천성 무감마글로불린혈증, 일반 변이형 면역결핍증, X-연관 무감마글로불린혈증, Wiskott-Aldrich 증후군, 중증 복합 면역결핍증 등 포함), 출혈을 조절하거나 예방하기 위해 성인의 만성 면역 혈소판 감소증(cITP)에서 혈소판 수를 증가시키는 데, 그리고 신경근육 장애 및 손상을 개선하기 위해 성인의 만성 염증성 탈수초성 다발신경병증(CIDP) 치료에 사용됩니다. 중요 안전 정보 경고: 혈전증, 신장 기능 장애 및 급성 신부전 PANZYGA®를 포함한 면역글로불린 정맥주사(IGIV) 제품으로 혈전증이 발생할 수 있습니다. 위험 요인으로는 고령, 장기간의 부동 자세, 혈액 응고 항진 상태, 정맥 또는 동맥 혈전증 병력, 에스트로겐 사용, 중심 정맥 카테터 삽입, 고점도, 심혈관 위험 요인 등이 있습니다. 알려진 위험 요인이 없는 경우에도 혈전증이 발생할 수 있습니다. PANZYGA®를 포함한 IGIV 제품을 투여받는 소인성 환자에게서 신장 기능 장애, 급성 신부전, 삼투성 신증 및 사망이 발생할 수 있습니다. 신장 기능 장애에 대한 소인이 있는 환자에는 기존 신장 기능 부전, 당뇨병, 65세 이상, 체액 부족, 패혈증, 단백혈증 또는 신독성 약물을 복용 중인 환자가 포함됩니다. 신장 기능 장애 및 급성 신부전은 자당을 함유한 IGIV 제품을 투여받는 환자에게서 더 흔하게 발생합니다. PANZYGA®는 자당을 함유하지 않습니다. 혈전증, 신장 기능 장애 또는 급성 신부전의 위험이 있는 환자의 경우, 가능한 최소 용량과 주입 속도로 PANZYGA®를 투여해야 합니다. 투여 전 환자의 수분 공급 상태를 충분히 확인해야 합니다. 혈전증의 징후 및 증상을 모니터링하고 고점도 위험이 있는 환자의 혈액 점도를 평가해야 합니다. [전체 처방 정보, 경고 및 주의사항(5.2, 5.4) 참조] 금기 사항 PANZYGA®는 인간 면역글로불린에 대한 아나필락시스와 같은 심각한 전신 과민 반응 병력이 있는 환자 및 IgA 항체에 대한 항체를 가지고 있고 과민 반응 병력이 있는 IgA 결핍 환자에게는 금기입니다. 경고 및 주의사항 급성 신부전 발생 위험이 있는 환자의 경우 신장 기능(혈액 요소 질소 및 혈청 크레아티닌 포함) 및 소변 배출량을 모니터링해야 합니다. PANZYGA®를 투여받는 환자에게서 고단백혈증, 혈청 삼투압 증가 및 저나트륨혈증이 발생할 수 있습니다. 무균성 뇌수막염 증후군이 PANZYGA®를 투여받는 환자, 특히 고용량 또는 빠른 주입 시 발생할 수 있습니다. PANZYGA® 치료 후 혈관 내 용혈 또는 적혈구 격리 증가로 인한 용혈이 발생할 수 있습니다. 용혈의 위험 요인에는 고용량 및 O형이 아닌 혈액형이 포함됩니다. 용혈 및 용혈성 빈혈 환자를 면밀히 모니터링해야 합니다. 환자의 폐 관련 이상 반응(수혈 관련 급성 폐 손상 [TRALI])을 모니터링해야 합니다. PANZYGA® 주입 전, 중, 후에 혈압을 모니터링해야 합니다. 체액 과부하의 위험이 증가한 환자에게 고용량 요법(cITP의 경우)을 처방하기 전에 상대적인 위험과 이점을 신중하게 고려해야 합니다. PANZYGA®는 인간 혈장을 사용하여 제조되었으며, 감염성 병원체(예: 바이러스 및 이론적으로는 크로이츠펠트-야코프병 인자)를 포함할 수 있습니다. 이상 반응 PI – 가장 흔한 이상 반응(연구 대상자의 ≥5%)은 두통, 메스꺼움, 발열, 피로, 복통이었습니다. 성인 cITP – 가장 흔한 이상 반응(연구 대상자의 ≥5%)은 두통, 발열, 메스꺼움, 구토, 현기증, 빈혈이었습니다. 성인 CIDP – 5% 이상의 대상자에게서 보고된 가장 흔한 이상 반응은 두통, 발열, 피부염, 혈압 상승이었습니다. 여기에 제공된 위험 정보는 포괄적이지 않습니다. PANZYGA®에 대한 전체 처방 정보(BOXED WARNING 포함)는 다음에서 확인할 수 있습니다. 화이자(Pfizer Inc.): 환자의 삶을 변화시키는 혁신 화이자는 과학과 글로벌 자원을 활용하여 환자의 삶을 연장하고 크게 개선하는 치료법을 제공합니다. 우리는 혁신적인 의약품과 백신을 포함한 의료 제품의 발견, 개발 및 제조에서 품질, 안전 및 가치의 표준을 설정하기 위해 노력합니다. 매일 화이자 동료들은 선진국 및 신흥 시장에서 질병에 맞서는 건강 증진, 예방, 치료 및 완치를 위해 노력합니다. 세계 최고의 혁신적인 바이오 제약 회사 중 하나로서의 책임에 따라, 우리는 의료 제공자, 정부 및 지역 사회와 협력하여 전 세계적으로 신뢰할 수 있고 저렴한 의료 서비스에 대한 접근을 지원하고 확대합니다. 170년 이상 동안 우리는 우리에게 의존하는 모든 사람들을 위해 변화를 만들기 위해 노력해 왔습니다. 우리는 투자자들에게 중요할 수 있는 정보를 웹사이트에 정기적으로 게시합니다. 또한, 자세한 내용은 당사 웹사이트를 방문하거나 Twitter(@Pfizer 및 @Pfizer_News), LinkedIn, YouTube에서 팔로우하고 Facebook(Facebook.com/Pfizer)에서 좋아요를 눌러주시기 바랍니다.