Repatha, 조절되지 않는 LDL 콜레스테롤로 인해 주요 심혈관 사건 위험이 높은 성인에게도 사용 가능

암젠, '레파타' 심혈관 질환 위험군 LDL-C 관리 적응증 확대 승인 미국 식품의약국(FDA)이 암젠(Amgen)의 LDL-C(저밀도 지단백 콜레스테롤, '나쁜 콜레스테롤') 수치가 조절되지 않아 주요 심혈관 이상 반응(MACE) 위험이 높은 성인 환자에 대한 레파타(Repatha®, 성분명: 에볼로쿠맙)의 사용 범위를 확대했습니다. 이번 승인으로 환자가 반드시 심혈관 질환 진단을 받았어야 한다는 기존 요건이 삭제되었습니다. 암젠 글로벌 커머셜 운영 부문 총괄 부사장인 머도 고든(Murdo Gordon)은 "심혈관 질환 위험이 높은 성인 환자 중 상당수가 심장마비나 뇌졸중의 가장 조절 가능한 위험 요인 중 하나인 LDL-C 목표 수치를 달성하지 못하고 있다"며, "이번 라벨 업데이트는 위험군 환자들에게 추가적인 치료 옵션에 대한 실제적인 필요성을 강조한다"고 말했습니다. 그는 또한 "레파타는 LDL-C를 낮추는 데 효과적인 치료제로, 특히 스타틴 치료에도 불구하고 질환이 조절되지 않거나 스타틴을 견디지 못하는 환자들에게 유용하다"고 덧붙였습니다. 이번 FDA의 승인으로 레파타는 MACE 위험이 높은 성인 환자에게 사용 범위가 확대되었을 뿐만 아니라, ▲유전성 고콜레스테롤혈증의 희귀 질환인 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH) 환자에 대한 단독 요법(monotherapy) 사용이 확대되었으며, ▲고콜레스테롤혈증 관리 시 식이요법 및 운동과 병행하여 사용해야 한다는 점이 강조되었습니다. 2015년 처음 승인된 레파타는 전 세계적으로 500만 명 이상이 사용해 왔습니다. 레파타는 프로프로테인 컨버타제 서브틸리신/케신 타입 9(PCSK9)을 억제하는 인간 단클론 항체입니다. PCSK9에 결합하여 순환하는 PCSK9이 저밀도 지단백 수용체(LDLR)에 결합하는 것을 억제함으로써, PCSK9 매개 LDLR 분해를 방지하고 LDLR이 간세포 표면으로 재활용되도록 합니다. PCSK9과 LDLR의 결합을 억제함으로써 레파타는 혈액에서 LDL을 제거하는 데 사용 가능한 LDLR 수를 증가시켜 LDL-C 수치를 낮춥니다. 레파타의 임상적 이점과 안전성은 15년간 50건의 임상 시험, 57,000명 이상의 환자를 통해 연구되었습니다. 레파타는 미국, 일본, 캐나다 및 유럽 연합 28개 회원국을 포함한 74개국 이상에서 승인되었으며, 다른 국가에서도 승인을 기다리고 있습니다. 주요 적응증은 다음과 같습니다. - 주요 심혈관 이상 반응(심혈관 사망, 심근경색, 뇌졸중, 입원 치료가 필요한 불안정 협심증 또는 관상동맥 재개통술)의 위험 감소 (이러한 위험이 높은 성인 환자) - 식이요법 및 운동 병행 시 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C) 감소 (고콜레스테롤혈증 성인 환자, 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH) 성인 및 10세 이상 소아 환자, 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH) 성인 및 10세 이상 소아 환자) 레파타는 10세 미만 HeFH 또는 HoFH 소아 환자, 또는 다른 유형의 고지혈증 소아 환자에서는 안전성 및 유효성이 확립되지 않았습니다. 중요 안전성 정보: 레파타는 에볼로쿠맙 또는 기타 성분에 대한 심각한 과민 반응 병력이 있는 환자에게는 금기입니다. 에볼로쿠맙 치료 환자에서 혈관부종을 포함한 심각한 과민 반응이 보고되었습니다. 레파타 치료 중 심각한 과민 반응의 징후나 증상이 나타나면 즉시 치료를 중단하고 표준 치료에 따라 관리하며 증상이 해결될 때까지 모니터링해야 합니다. 일차성 고지혈증 성인 환자에서 가장 흔한 이상 반응(레파타 치료 환자의 5% 이상에서 위약보다 더 자주 발생)은 비인두염, 상기도 감염, 인플루엔자, 요통 및 주사 부위 반응이었습니다. 주요 심혈관 이상 반응 임상 시험에서 가장 흔한 이상 반응은 당뇨병(레파타 치료군 8.8%, 위약군 8.2%), 비인두염(레파타 치료군 7.8%, 위약군 7.4%), 상기도 감염(레파타 치료군 5.1%, 위약군 4.8%)이었습니다. 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH) 소아 환자에서 가장 흔한 이상 반응은 비인두염, 두통, 구인두 통증, 인플루엔자 및 상기도 감염이었습니다. 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH) 성인 및 소아 환자에서는 상기도 감염, 인플루엔자, 위장염 및 비인두염이 보고되었습니다. 면역원성: 레파타는 인간 단클론 항체이므로, 모든 치료용 단백질과 마찬가지로 면역원성이 나타날 가능성이 있습니다.