Blincyto (blinatumomab), 화학 요법에 추가 시 신규 진단된 B세포 전구체 급성 림프모구성 백혈병 소아 환자의 생존율을 유의미하게 개선

Amgen, BLINCYTO® 병용 요법, 소아 B세포 급성 림프모구성 백혈병 생존율 획기적 개선 [천오크스, 캘리포니아] – Amgen(NASDAQ:AMGN)은 최근 발표된 3상 연구(AALL1731) 결과를 통해 BLINCYTO®(blinatumomab)를 화학요법과 병용 투여했을 때, 재발 위험이 평균 이상인 새로 진단된 소아 B세포 급성 림프모구성 백혈병(B-ALL) 환자의 질병 무진행 생존율(DFS)이 유의미하게 개선되었음을 입증했습니다. 해당 연구 결과는 뉴잉글랜드 의학 저널(New England Journal of Medicine)에 게재되었으며, 12월 8일 샌디에이고에서 개최되는 제66회 미국혈액학회(ASH) 연례 회의에서 발표될 예정입니다. Amgen의 연구개발 총괄 부사장 겸 최고 과학 책임자인 Jay Bradner 박사는 "지난 10년간 BLINCYTO는 B-ALL 치료 환경을 재편하며 수천 명의 성인 및 소아 환자들에게 중요한 생명줄 역할을 해왔습니다"라며, "이번 강력한 신규 데이터는 이 질병으로 고통받는 수많은 어린이들에게 이 약물이 미치는 심오한 영향을 의심할 여지 없이 보여줍니다. 이 중요한 연구를 발전시키는 데 헌신하고 협력해 주신 소아암 연구 그룹(Children's Oncology Group), 환자, 가족, 임상팀에 깊이 감사드립니다."라고 밝혔습니다. 효능에 대한 사전 지정된 첫 번째 중간 분석 결과, 연구는 질병 무진행 생존율(DFS)이라는 주요 목표를 달성했으며, BLINCYTO 투여군에서 관찰된 이점 덕분에 데이터 및 안전성 모니터링 위원회의 권고에 따라 무작위 배정을 조기에 종료했습니다. 전체적으로 3년 DFS는 화학요법과 BLINCYTO를 병용 투여한 환자에서 96.0%를 기록한 반면, 화학요법만 투여한 환자에서는 87.9%였습니다. 위험비(HR)는 0.39(95% 신뢰 구간(CI) 0.24-0.64)로, BLINCYTO 투여 시 질병 재발, 이차 악성 신생물 또는 관해 사망 위험이 61% 감소했음을 나타냅니다. 3년 시점에서 BLINCYTO와 화학요법을 병용 투여한 환자들이 화학요법만 투여한 환자들보다 더 많은 수의 환자가 생존하고 암이 없는 상태를 유지했습니다. 소아암 연구 그룹 AALL1731 연구 공동 책임자이자 토론토 병원(The Hospital for Sick Children, SickKids) 혈액종양학과 종양학자 및 임상 연구원이자 토론토 대학교 소아과 부교수인 Sumit Gupta 박사는 "AALL1731 연구 결과는 진정으로 치료 방침을 바꾸는 것으로, 수많은 B-ALL 소아 환자에게 표준 치료로서 블리나투모맙의 역할을 더욱 공고히 할 것입니다."라며, "질병 무진행 생존율의 유의미한 개선을 보여주는 이러한 획기적인 데이터는 새로 진단된 B-ALL 소아 환자들에게 상당한 임상적 가치를 가져다줄 것입니다."라고 말했습니다. 표준 위험군 환자에게 화학요법과 BLINCYTO를 병용 투여한 결과는 이전에 가장 유리한 소아 위험군 하위 그룹에서만 달성했던 결과와 유사했습니다. SR-평균(SR-Average) 환자 그룹에서는 BLINCYTO 투여 환자의 3년 DFS가 97.5%로, 화학요법만 투여한 환자의 90.2%보다 높았습니다(HR 0.33, CI 0.15-0.69). SR-고위험(SR-High) 환자 그룹에서는 BLINCYTO 투여 환자의 3년 DFS가 94.1%로, 화학요법만 투여한 환자의 84.8%보다 높았습니다(HR 0.45, 95% CI 0.24-0.85). 소아암 연구 그룹 AALL1731 연구 공동 책임자이자 시애틀 아동병원(Seattle Children's Hospital) 소아 혈액종양학자이자 워싱턴 대학교 소아과 부교수인 Rachel E. Rau 박사는 "재발성 ALL은 소아암 사망의 주요 원인으로 남아 있으며, 거의 절반의 재발이 표준 위험군 B-ALL 소아 환자에게서 발생합니다."라며, "이러한 발견은 재발 방지에 있어 블리나투모맙의 발전을 강조하며, 현재 치료 전략에 중요한 추가 요소로서의 역할을 지지합니다."라고 덧붙였습니다. 안전성 결과는 BLINCYTO의 알려진 안전성 프로파일과 일치했습니다. BLINCYTO는 긍정적인 이익-위험 균형을 보여주었으며, 첫 번째 주기에서 3등급 이상의 사이토카인 방출 증후군(CRS)은 0.3%, 발작은 0.7%에서 발생했습니다. BLINCYTO 투여군에서 감염 위험이 더 높게 관찰되었습니다. 이러한 결과는 새로 진단된 필라델피아 염색체 음성(Ph-) B-ALL 소아 환자의 공고화 단계에서 BLINCYTO 사용을 지지하는 최초의 증거를 제공합니다. 이 최초의 계열 내 비특이적 T세포 결합(Bispecific T-cell Engager, BiTE®) 치료법은 이제 성인 및 소아 환자 모두에게, 1개월령부터 측정 가능한 잔존 질환(MRD) 상태와 관계없이 표준 치료를 재정의하는 역할을 강화하는 추가적인 증거를 확보했습니다. 이 발견은 BLINCYTO를 모든 연령 및 치료 백본에 걸쳐 다재다능한 1차 공고화 치료법으로 더욱 확고히 합니다. 미국 국립암연구소(NCI)의 암 치료 평가 프로그램(CTEP)은 이 연구를 후원했으며, 임상 시험과 관련된 지속적인 커뮤니케이션의 일환으로 미국 식품의약국(FDA)과 데이터를 공유할 예정입니다. 소아암 연구 그룹(Children's Oncology Group)은 NCI 국립 임상 시험 네트워크(NCTN)의 회원으로, 소아 및 청소년 암 연구에 전념하는 세계 최대 규모의 조직입니다. 소아암 연구 그룹은 북미, 호주, 뉴질랜드, 사우디아라비아 전역의 200개 이상의 선도적인 아동 병원, 대학 및 암 센터에 있는 10,000명 이상의 소아암 전문가를 통합하여 소아암과의 싸움에 동참하고 있습니다. 현재 미국에서 매년 진단되는 15,000명의 소아 및 청소년 암 환자 중 80% 이상이 소아암 연구 그룹 회원 기관에서 치료받고 있습니다. 지난 50년간 소아암 연구 그룹 기관에서 수행된 연구는 소아암을 거의 치료 불가능한 질병에서 5년 생존율 86%를 기록하는 질병으로 변화시켰습니다. 소아암 연구 그룹의 사명은 모든 소아암 환자의 완치율과 결과를 개선하는 것입니다. AALL1731 연구는 새로 진단된 NCI 표준 위험군(SR) B세포 급성 림프모구성 백혈병(B-ALL) 소아 환자의 질병 무진행 생존율(DFS)을 개선하는지 여부를 결정하기 위한 3상 무작위 시험이었습니다. 이 연구에는 새로 진단된 NCI SR B-ALL 환자 4,264명이 등록되었으며, 이 중 2,334명은 유도 요법 종료 시 SR-평균 또는 SR-고위험군으로 위험 계층화되었습니다. 첫 번째 계획된 중간 효능 분석(2024년 6월 30일 데이터 마감) 시, 적격하고 평가 가능한 환자 1,440명이 무작위 배정되었습니다. AALL1731 연구는 산업계와 독립적으로 설계 및 수행되었습니다. NCI의 암 치료 평가 프로그램(CTEP)이 이 임상 시험을 후원했으며, 소아암 연구 그룹에 연구 수행 자금을 지원했습니다. NCI는 국립보건원(NIH)의 일부입니다. 또한 Amgen은 NCI 협력 연구 개발 계약을 통해 BLINCYTO와 지원을 제공했습니다. 급성 림프모구성 백혈병(ALL)은 골수에서 발생하는 빠르게 성장하는 유형의 혈액암으로, 때로는 림프절, 간, 비장 및 중추 신경계를 포함한 신체의 다른 부위로 퍼질 수 있습니다. ALL은 희귀 질환으로, 2024년 미국에서 성인과 소아 모두에게 영향을 미치는 약 6,550건의 새로운 사례가 진단되었습니다. B-ALL은 골수에서 성장하는 백혈구인 B세포 림프구로 정상적으로 발달해야 하는 미성숙 세포에서 시작됩니다. B-ALL은 ALL의 가장 흔한 유형으로, 성인의 약 75%, 소아의 약 88%를 차지하며 소아에서 가장 흔한 암입니다. BLINCYTO®(blinatumomab)는 B세포 표면 항원인 CD19을 표적으로 하는 최초의 전 세계적으로 승인된 비특이적 T세포 결합(BiTE®) 면역항암 치료제입니다. BiTE® 분자는 신체의 면역 체계가 T세포(위협으로 인식되는 다른 세포를 죽일 수 있는 백혈구 유형)를 암세포에 결합시켜 악성 세포를 탐지하고 표적화하도록 도움으로써 암과 싸웁니다. T세포를 암세포 근처로 가져옴으로써 T세포는 독소를 주입하고 암세포 사멸(세포 사멸)을 유발할 수 있습니다. BiTE® 면역항암 치료법은 현재 다양한 암 치료 가능성에 대해 연구되고 있습니다. BLINCYTO는 미국 FDA로부터 혁신 신약 및 우선 심사 지정을 받았으며, 미국에서는 다음과 같은 치료에 승인되었습니다. - 다단계 요법의 공고화 단계 중 CD19 양성 필라델피아 염색체 음성 B-ALL 성인 및 1개월 이상 소아 환자 - 완전 관해 또는 두 번째 완전 관해 상태에서 MRD가 0.1% 이상인 CD19 양성 B-ALL 성인 및 1개월 이상 소아 환자 - 재발 또는 불응성 CD19 양성 B-ALL 성인 및 1개월 이상 소아 환자 유럽 연합(EU)에서 BLINCYTO는 다음과 같은 치료에 단독 요법으로 사용이 승인되었습니다. - 필라델피아 염색체 음성 CD19 양성 재발 또는 불응성 B-ALL 성인 환자. 필라델피아 염색체 양성 B-ALL 환자는 최소 두 가지 티로신 키나제 억제제(TKI) 치료에 실패했으며 다른 치료 옵션이 없는 경우여야 합니다. - 완전 관해 또는 두 번째 완전 관해 상태에서 MRD가 0.1% 이상인 필라델피아 염색체 음성 CD19 양성 B-ALL 성인 환자. - 최소 두 가지 이전 요법을 받거나 동종 조혈모세포 이식 후 재발한 필라델피아 염색체 음성 CD19 양성 B-ALL 환자 중 1세 이상 소아 환자. - 고위험 첫 재발 필라델피아 염색체 음성 B-ALL 환자 중 1세 이상 소아 환자.