Tepezza teprotumumab, 활동성 갑상선 안병증 치료제로 일본 승인 획득

AMGN, 일본서 갑상선 안병증 치료제 TEPEZZA® 승인 획득 [2024년 9월 24일] 생명공학 기업 암젠(Amgen, NASDAQ:AMGN)은 자사의 TEPEZZA® (성분명: Teprotumumab (Genetical Recombination))가 일본 후생노동성으로부터 활동성 또는 임상 활성 점수(CAS)가 높은 갑상선 안병증(Thyroid Eye Disease, TED) 치료제로 승인받았다고 오늘 발표했습니다. TED는 안구 돌출, 복시, 안구 통증, 충혈 및 부종을 유발할 수 있는 심각하고 진행성이며 잠재적으로 시력 위협적인 희귀 자가면역 질환입니다. 일본 내에는 활동성 및 만성 TED 환자를 포함하여 약 2만 5천 명에서 3만 5천 명의 환자가 있는 것으로 추정됩니다. 이번 승인으로 TEPEZZA®는 일본에서 활동성 TED 치료를 위해 승인된 최초이자 유일한 의약품이 되었습니다. 현재 만성 TED 환자를 대상으로 TEPEZZA®의 유효성을 연구하는 별도의 임상시험이 진행 중입니다. 암젠의 연구개발 총괄 부사장 겸 최고 과학 책임자인 Jay Bradner 박사는 "이번 승인은 아시아 지역에서 TEPEZZA®의 첫 승인이자 TED의 글로벌 치료에 있어 중요한 이정표"라며, "과거 TED 환자들은 복잡한 수술과 고용량 스테로이드 치료를 받아왔으나, 이는 추가적인 합병증을 유발할 수 있었습니다. TEPEZZA®는 이러한 debilitating 질환의 근본 원인을 치료하는 비수술적, 비스테로이드성 치료 옵션을 제공합니다."라고 말했습니다. TEPEZZA®는 일본에서 희귀의약품으로 지정되어 일반적인 12개월보다 9개월 단축된 규제 검토 기간을 적용받았습니다. 이번 승인은 일본 내 활동성 TED 환자를 대상으로 TEPEZZA®의 유효성, 내약성 및 안전성을 평가한 3상 무작위 배정, 이중 눈가림, 위약 대조, 평행군, 다기관 연구인 OPTIC-J (jRCT2031210453)의 긍정적인 결과에 기반합니다. 연구 결과, 24주차에 TEPEZZA® 치료를 받은 환자의 89%가 위약군(11%) 대비 임상적으로 의미 있는 안구 돌출 개선(≥2 mm)을 보이며 주요 평가 지표를 충족했습니다(p<0.0001). 안전성 프로파일은 TEPEZZA®를 뒷받침하는 전체 임상 데이터와 일관되었습니다. 또한, 일본에서는 만성 TED 및 낮은 CAS를 가진 성인 환자를 대상으로 TEPEZZA®를 평가하는 두 번째 3상 임상시험(jRCT2031220730)이 진행 중입니다. 구루메 대학 의료 센터 명예 교수이자 신코가 병원 당뇨병·갑상선·내분비 센터 의사인 Yuji Hiromatsu 박사는 "활동성 TED 환자들은 일상생활을 어렵게 만드는 증상으로 인해 상당한 질병 부담을 겪을 수 있다"며, "일본에서의 TEPEZZA® 승인은 환자들에게 중요한 발전이며, 질병의 근본적인 메커니즘을 표적으로 하는 새로운 치료 옵션을 제공한다"고 덧붙였습니다. TEPEZZA®는 현재 미국, 브라질, 사우디아라비아에서도 승인되었으며, 유럽, 캐나다, 호주에서도 규제 검토가 진행 중입니다. TED는 심각하고 진행성이며 debilitating하고 잠재적으로 시력을 위협하는 희귀 자가면역 질환입니다. 이는 종종 그레이브스병 환자에게서 발생하지만, 별개의 질환으로, 안와 후방 공간의 세포에서 인슐린 유사 성장 인자-1 수용체(IGF-1R) 매개 신호 복합체를 활성화하는 자가항체에 의해 발생합니다. 이로 인해 실명을 포함한 장기적이고 비가역적인 손상을 초래할 수 있는 일련의 부정적인 영향이 발생합니다. TED의 징후 및 증상으로는 안구 건조 및 이물감, 충혈, 부종 및 과도한 눈물 흘림, 눈꺼풀 후퇴, 안구 돌출, 안구 통증 및/또는 압통, 복시 등이 있습니다. 일본 제품 정보: 제품명: TEPEZZA® 정맥주사용 500mg 성분명(JAN): Teprotumumab (Genetical Recombination) 적응증: 활동성 갑상선 안병증 적응증 관련 주의사항: TEPEZZA® 치료 중 청력 장애(예: 난청, 청력 저하, 유스타키오관 기능 장애, 개방성 유스타키오관, 이명, 고막 질환)가 발생할 수 있으며, 심각하고 비가역적인 사례도 보고되었습니다. TEPEZZA® 치료 대상 환자는 "17. 임상 결과"에 제공된 정보, 임상 연구 환자의 배경, TEPEZZA®의 유효성 및 안전성 연구 결과를 충분히 이해한 후 선정해야 합니다. 경증 활동성 갑상선 안병증 환자에 대한 유효성 및 안전성 임상 연구는 수행되지 않았습니다. 용법 및 용량: 성인 표준 용량은 첫 투여 시 테프로투무맙(유전 재조합) 10mg/kg, 두 번째 및 이후 투여 시 20mg/kg이며, 3주 간격으로 총 8회 정맥 주입합니다. TEPEZZA®는 주입 반응을 유발할 수 있습니다. TEPEZZA® 치료 환자의 약 4%에서 주입 반응이 보고되었으며, 일반적으로 경증 또는 중등도였습니다. 징후 및 증상으로는 일시적인 혈압 상승, 열감, 빈맥, 호흡 곤란, 두통, 근육통 등이 포함될 수 있습니다. 주입 반응은 주입 중 또는 주입 후 1.5시간 이내에 발생할 수 있습니다. 주입 반응이 나타나는 환자의 경우 항히스타민제, 해열제 또는 코르티코스테로이드로 사전 투약을 고려하거나, 이후 모든 주입을 더 느린 속도로 투여하는 것을 고려해야 합니다. 기존 염증성 장 질환: TEPEZZA®는 기존 염증성 장 질환(IBD)을 악화시킬 수 있습니다. IBD 환자는 질병 악화 여부를 모니터링해야 합니다. IBD 악화가 의심되는 경우 TEPEZZA® 투여 중단을 고려해야 합니다. 고혈당증: TEPEZZA® 치료 환자에서 혈당 증가 또는 고혈당증이 발생할 수 있습니다. 임상 시험에서 환자의 10%(이 중 2/3는 기존 당뇨병 또는 내당능 장애가 있었음)가 고혈당증을 경험했습니다. 고혈당증은 필요한 경우 혈당 조절 약물로 관리해야 합니다. TEPEZZA® 투여 전 및 치료 중 환자의 혈당 상승 및 고혈당증 증상을 평가하고, 지속적으로 모니터링해야 합니다. 고혈당증 또는 기존 당뇨병 환자는 TEPEZZA® 투여 전후 적절한 혈당 조절 상태를 유지해야 합니다. 청력 장애(난청 포함): TEPEZZA®는 심각한 청력 장애를 유발할 수 있으며, 일부 사례에서는 영구적일 수 있습니다. TEPEZZA® 치료 전, 치료 중 및 치료 후 환자의 청력을 평가하고 환자와의 치료 이익-위험을 고려해야 합니다. 이상 반응: 가장 흔한 이상 반응(발생률 ≥5% 및 위약군 대비 높음)은 근육 경련, 메스꺼움, 탈모, 설사, 피로, 고혈당증, 청력 장애, 미각 이상, 두통, 피부 건조, 체중 감소, 손발톱 장애, 월경 장애입니다. 암젠(Amgen) 소개: 암젠은 수백만 명의 환자들이 세계에서 가장 어려운 질병과 싸우는 데 도움을 주는 혁신적인 의약품을 발굴, 개발, 제조 및 공급합니다. 40년 이상 암젠은 생명공학 산업을 구축하는 데 기여했으며, 기술과 인간 유전체 데이터를 활용하여 현재 알려진 것을 뛰어넘는 혁신을 지속하고 있습니다. 암젠은 암, 심장 질환, 골다공증, 염증성 질환 및 희귀 질환 치료를 위한 기존 의약품 포트폴리오를 기반으로 광범위하고 심도 있는 파이프라인을 발전시키고 있습니다. 2024년 암젠은 Fast Company의 "가장 혁신적인 기업" 중 하나로, Forbes의 "미국 최고의 대기업 고용주" 중 하나로 선정되는 등 다양한 외부 인정을 받았습니다. 암젠은 다우존스 산업평균지수®를 구성하는 30개 기업 중 하나이며, 시가총액 기준으로 나스닥 증권 시장에 상장된 가장 크고 혁신적인 비금융 기업을 포함하는 나스닥-100 지수®에도 포함되어 있습니다. 자세한 내용은 Amgen.com에서 확인할 수 있으며, X, LinkedIn, Instagram, TikTok, YouTube 및 Threads에서 암젠을 팔로우할 수 있습니다.