AMGEN, 유럽의약품청에 teprotumumab 판매 허가 신청 제출 예정

Amgen, 갑상선 안병증 치료제 테프로투무맙 유럽 허가 신청 Amgen(NASDAQ:AMGN)이 성인 중등도-중증 갑상선 안병증(Thyroid Eye Disease, TED) 치료제 테프로투무맙(teprotumumab)에 대한 판매 허가 신청서(Marketing Authorization Application, MAA)를 유럽의약품청(European Medicines Agency, EMA)에 제출할 예정이라고 4월 26일 밝혔습니다. 테프로투무맙은 인슐린 유사 성장인자-1 수용체(IGF-1R)를 표적으로 하는 완전 인간 단일클론항체입니다. TED는 안구 돌출, 복시, 안구 통증, 발적, 부종 등을 유발할 수 있는 심각하고 진행성이며 삶의 질을 저하시키고 시력을 위협할 수 있는 자가면역 질환입니다. 만약 승인된다면, 테프로투무맙은 유럽연합(EU)에서 TED 치료제로 승인받는 최초이자 유일한 의약품이 될 것입니다. Amgen의 연구개발 총괄 부사장 겸 최고 과학 책임자인 Jay Bradner는 "Amgen의 유럽 내 강력한 명성과 광범위한 인프라를 활용하여 TED 환자 커뮤니티에 절실히 필요한 의약품을 제공하게 되어 기쁘다"며, "현재 이 질환은 스테로이드와 침습적 수술로 관리되고 있으며, 이는 각각 고유한 위험을 수반한다. 테프로투무맙과 같이 비수술적 치료 옵션은 질병의 징후와 증상을 치료할 뿐만 아니라 질병의 근본 원인을 표적으로 한다는 점에서 환자들에게 큰 진전을 의미한다"고 말했습니다. 이번 MAA 제출은 총 287명의 환자를 대상으로 진행된 여러 건의 잘 통제된 임상 연구를 기반으로 합니다. 여기에는 2상 임상 연구(NCT01868997), 3상 확증 임상 연구 OPTIC(NCT03298867), 4상 연구(NCT04583735), 그리고 일본에서의 3상 임상 시험(OPTIC-J, jRCT2031210453)이 포함됩니다. 이들 연구는 안구 돌출 및 복시를 포함한 TED의 여러 측면에서 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 개선을 보여주었습니다. 또한, 연구들은 통증, 염증, 발적, 기능적 시력과 같은 TED의 징후와 증상도 평가했습니다. 안구 돌출에 대한 임상적 개선은 6주 만에 나타났으며, 24주간의 치료 기간 동안 지속적인 개선을 보였습니다. 테프로투무맙은 잘 확립된 안전성 프로파일을 가지고 있습니다. 이탈리아 밀라노 소재 그레이브스 안구병증 센터(Graves Orbitopathy Center Aldo, Fondazione IRCCS Ca' Granda)의 설립자이자 책임자인 Mario Salvi 박사는 "고통스럽고 잠재적으로 시력을 위협하는 질병인 갑상선 안병증을 앓고 있는 환자들은 현재 유럽에서 승인된 치료 옵션이 없다"며, "이 질병이 환자에게 미치는 영향을 고려할 때, 안구 돌출이나 복시와 같은 증상 너머를 보고, 일하거나 운전하거나 심지어 자신답게 보이고 느끼는 능력의 상실이 전반적인 웰빙과 정신 건강에 심각한 부정적인 영향을 미친다는 점을 인식하는 것이 중요하다"고 덧붙였습니다. 테프로투무맙은 미국, 브라질, 사우디아라비아에서는 TEPEZZA®라는 브랜드명으로 TED 치료제로 승인받았습니다. 이들 국가에서는 약 5개월간 총 8회의 정맥 주입을 통해 3주마다 투여됩니다. 지난 2024년 3월, Amgen은 영국 의약품·의료기기규제청(MHRA)에 판매 허가 신청서를 제출했으며, 캐나다 보건부(Health Canada)에 신약 제출(NDS), 호주 치료물질감독청(TGA)에 신청서를 제출했습니다. 또한, 일본 후생노동성(MHLW)에서도 검토 중입니다. TED는 심각하고 진행성이며 삶의 질을 저하시키고 시력을 위협할 수 있는 자가면역 질환입니다. 이는 종종 그레이브스병 환자에게서 발생하지만, 별개의 질환으로, 안구 후방 공간의 세포에 있는 인슐린 유사 성장인자-1 수용체(IGF-1R) 매개 신호 복합체를 활성화하는 자가항체에 의해 발생합니다. 이로 인해 연쇄적인 부정적인 영향이 발생하며, 실명을 포함한 장기적이고 비가역적인 손상을 유발할 수 있습니다. TED의 징후 및 증상으로는 안구 건조 및 이물감, 발적, 부종 및 과도한 눈물 흘림, 눈꺼풀 후퇴, 안구 돌출, 안구 뒤쪽의 압력 또는 통증, 복시 등이 있을 수 있습니다. TEPEZZA는 갑상선 안병증의 활성도나 기간에 관계없이 TED 치료에 사용됩니다.