FDA, amgen의 tarlatamab, 진행성 소세포 폐암 치료제 신청에 대해 우선 심사 부여

Amgen, 폐암 신약 '타를라탐맙' FDA 우선 심사 지정 미국 식품의약국(FDA)이 Amgen의 신약 후보 물질인 타를라탐맙(tarlatamab)에 대해 진행성 소세포폐암(SCLC) 치료제로 우선 심사(Priority Review)를 결정했습니다. 타를라탐맙이 승인될 경우, 주요 고형암 치료 분야에서 최초의 BiTE® 치료제가 될 전망입니다. FDA의 최종 결정 예정일은 2024년 6월 12일입니다. 타를라탐맙은 현재 백금 기반 화학요법 치료 후 질병이 진행된 성인 진행성 소세포폐암 환자를 대상으로 개발 중인 계열 내 최초의 델타 유사 리간드 3(DLL3) 표적 이중 특이성 T세포 관여(BiTE®) 치료제입니다. Amgen의 연구개발 부문 총괄 부사장인 David M. Reese 박사는 "FDA의 우선 심사 지정은 백금 기반 화학요법 치료 후 진행된 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공해야 하는 시급성을 강조한다"며, "초기 치료에서 좋은 반응을 보이는 경우가 많지만, 환자들은 공격적인 재발을 경험할 수 있으며 장기 생존은 여전히 어려운 과제"라고 말했습니다. 그는 이어 "안타깝게도 재발 환자들에게는 치료 옵션이 제한적이어서, 진행성 질환을 앓고 있는 이 환자군에게 새로운 치료법을 제공하는 것이 매우 중요하다"고 덧붙였습니다. FDA는 승인될 경우 기존 치료 옵션 대비 상당한 개선을 제공하거나, 현재 적절한 치료법이 없는 경우 치료 옵션을 제공할 수 있는 의약품 신청에 대해 우선 심사를 부여합니다. 우선 심사 지정에 따라 타를라탐맙의 처방의약품 사용자 부담금법(PDUFA) 목표 시점은 2024년 6월 12일입니다. 이번 생물학적 제제 허가 신청(BLA)은 백금 기반 화학요법 치료 후 질병이 진행된 진행성 소세포폐암 환자를 대상으로 한 2상 임상시험인 DeLLphi-301의 결과를 기반으로 합니다. 해당 연구 결과는 최근 2023 유럽종양학회(ESMO)에서 최신 발표 세션으로 소개되었으며, 동시에 뉴잉글랜드 의학 저널(New England Journal of Medicine)에 게재되었습니다. 발표된 데이터에 따르면, 이전에 치료받은 소세포폐암 환자에서 지속적인 반응과 고무적인 생존 결과를 보이는 항종양 활성이 나타났습니다. 안전성 프로파일은 1상 임상시험과 일관된 것으로 나타났습니다. 타를라탐맙은 현재 다양한 연구에서 평가되고 있습니다. 여기에는 2차 치료 이상 소세포폐암 환자를 대상으로 PD-1 억제제와 병용 요법을 평가하는 1b상 임상시험인 DeLLphi-302, 1차 치료 소세포폐암 환자를 대상으로 표준 치료법과 병용 요법을 평가하는 1b상 임상시험인 DeLLphi-303, 2차 치료 소세포폐암에서 타를라탐맙 단독 요법과 표준 화학요법을 비교하는 무작위 3상 임상시험인 DeLLphi-304, 조기 설정 소세포폐암에서 화학방사선요법 이후 타를라탐맙을 평가하는 무작위 3상 임상시험인 DeLLphi-306, 그리고 신규 또는 치료 유발 신경내분비 전립선암 환자를 대상으로 하는 1b상 임상시험인 DeLLpro-300이 포함됩니다. Amgen은 또한 1차 치료 소세포폐암 환자를 대상으로 한 추가적인 3상 임상시험을 시작할 계획입니다. 지난 10월, 타를라탐맙은 FDA로부터 혁신 신약(Breakthrough Therapy) 지정을 받은 바 있습니다. 이번 신청 건은 FDA의 Orbis 프로젝트 프레임워크와 실시간 종양학 검토(RTOR) 하에 검토되고 있습니다. Orbis 프로젝트는 FDA 종양학 센터(Oncology Center of Excellence)의 이니셔티브로, 특정 국가 간 종양학 제품의 동시 제출을 위한 프레임워크를 제공합니다. 소세포폐암은 가장 공격적이고 치명적인 고형암 중 하나로, 초기 치료 후 평균 생존 기간은 약 12개월이며 모든 병기를 합한 5년 상대 생존율은 7%에 불과합니다. 매년 전 세계적으로 220만 명 이상이 폐암 진단을 받는데, 이 중 소세포폐암이 15%를 차지합니다. 초기 백금 기반 1차 화학요법에 높은 반응률을 보이지만, 환자들은 빠르게 재발하여 후속 치료 옵션이 필요합니다. 타를라탐맙은 Amgen 연구진이 개발한 표적 치료제로, 환자 자신의 T세포를 소세포폐암 세포에 가깝게 유도하여 T세포의 CD3와 소세포폐암 세포의 DLL3에 모두 결합합니다. 이를 통해 세포독성 시냅스를 형성하여 암세포를 사멸시킵니다. DLL3은 소세포폐암 환자에게 매력적인 치료 표적으로 간주됩니다. 약 85%에서 96%의 환자에서 소세포폐암 세포 표면에 DLL3이 발현되며, 정상 세포에서는 발현이 미미하기 때문입니다. 1상 임상시험인 DeLLphi-300에서 타를라탐맙은 중증의 사전 치료를 받은 소세포폐암 환자에서 23.4%의 반응률을 보였으며, 고무적인 지속성을 나타냈습니다. 2상 임상시험인 DeLLphi-301에서는 2주마다 10mg 용량으로 투여된 타를라탐맙이 두 가지 이상의 이전 치료를 받은 진행성 소세포폐암 환자에서 40%의 객관적 반응률을 보였습니다. DeLLphi-300 및 DeLLphi-301 두 시험 모두에서 가장 흔한 치료 관련 이상 반응은 사이토카인 방출 증후군(CRS; 52-55%), 발열(31-37%), 미각 이상(22-26%)이었으며, 주로 1-2등급이었습니다. 이상 반응으로 인한 치료 중단은 두 시험에서 3-4%의 환자에게서 발생했습니다. Amgen은 혁신적인 인간 치료제를 발견, 개발, 제조 및 제공함으로써 심각한 질병으로 고통받는 환자들을 위해 생물학의 잠재력을 발휘하는 데 전념하고 있습니다. 이러한 접근 방식은 질병의 복잡성을 풀고 인간 생물학의 근본 원리를 이해하기 위해 첨단 인간 유전학과 같은 도구를 사용하는 것에서 시작됩니다. Amgen은 높은 미충족 의료 수요가 있는 분야에 집중하고 전문성을 활용하여 건강 결과를 개선하고 사람들의 삶을 극적으로 향상시키는 솔루션을 위해 노력합니다. 1980년부터 생명공학의 선구자로서 Amgen은 세계에서 가장 선도적인 독립 생명공학 기업 중 하나로 성장했으며, 전 세계 수백만 명의 환자에게 도달하고 획기적인 잠재력을 가진 의약품 파이프라인을 개발하고 있습니다. Amgen은 다우존스 산업평균지수를 구성하는 30개 기업 중 하나이며 나스닥-100 지수에도 포함되어 있습니다. 2023년 Amgen은 Newsweek로부터 "미국 최고의 일터" 중 하나로, USA Today로부터 "미국 기후 선도 기업" 중 하나로, TIME으로부터 "세계 최고 기업" 중 하나로 선정되었습니다.