AMGEN과 arrakis therapeutics, 새로운 RNA 분해 소분자 치료제 발굴을 위한 다중 표적 협력 발표

Amgen, RNA 표적 치료제 개발 위해 Arrakis Therapeutics와 협력 Amgen(NASDAQ:AMGN)과 Arrakis Therapeutics는 난치성 질환 치료를 위한 새로운 RNA 표적 치료제 개발을 목표로 연구 협력을 발표했습니다. 이번 협력을 통해 양사는 질병을 유발하는 단백질을 코딩하는 RNA를 선택적으로 파괴하는 새로운 계열의 '표적 RNA 분해제'를 개발할 예정입니다. 이 치료제는 소분자 약물로, RNA와 분해 효소(nuclease)를 근접시켜 RNA를 파괴하는 방식으로 작용합니다. 협력 계약에 따라 Arrakis Therapeutics는 Amgen이 지정하는 다양한 표적에 대한 RNA 표적 소분자(rSM) 결합체 발굴 연구를 주도합니다. 양사는 협력하여 이러한 분자를 설계하고 기능화하여 표적 RNA를 특이적으로 분해하도록 할 것이며, Amgen은 향후 전임상 및 임상 개발을 담당하게 됩니다. Amgen은 초기 5개 프로그램에 대해 Arrakis Therapeutics에 7,500만 달러를 선지급하며, 추가 프로그램 지명 옵션도 보유합니다. 각 프로그램에 대해 Arrakis Therapeutics는 전임상, 임상, 규제 및 판매 마일스톤 달성 시 Amgen으로부터 추가 지급금을 받을 수 있으며, 최대 한 자릿수 후반대의 로열티를 받을 수 있습니다. 모든 마일스톤이 충족되고 향후 프로그램 옵션이 행사될 경우 Arrakis Therapeutics는 수십억 달러 규모의 미래 지급금을 받을 수 있습니다. Amgen의 글로벌 연구 수석 부사장인 Raymond Deshaies 박사는 "표적 RNA 분해는 신약 개발 및 설계의 경계를 넓히는 흥미로운 분야"라며, "Arrakis와의 협력은 질병의 생물학적 메커니즘을 표적으로 하는 다중 특이적 분자 발굴에 대한 Amgen의 유도 근접성 전문성과 RNA 구조를 예측하고 결합하는 소분자를 발굴하는 Arrakis의 선도적인 발굴 플랫폼을 결합하여, 기존 약물로는 표적 부위가 없어 치료가 어렵다고 여겨졌던 난치성 단백질 표적을 해결할 수 있는 가능성을 크게 확장합니다. 이러한 접근 방식을 Amgen의 기존 표적 단백질 분해 유도 근접성 연구와 결합하면 치료 가능한 유전체 범위를 크게 확장할 수 있을 것"이라고 말했습니다. Amgen과 Arrakis의 두 혁신적인 발굴 플랫폼 역량을 통합함으로써, 이번 협력은 표적 RNA 분해제를 설계하고 개발할 기회를 창출합니다. Amgen은 세포 생물학의 힘을 활용하여 자연적 효과기와 표적 사이에 새로운 연결을 형성하는 다중 특이적 분자를 발굴하기 위해 유도 근접성 플랫폼을 구축했습니다. 이 분자의 한쪽 끝은 변형될 표적(억제, 활성화 또는 파괴)에 결합하고, 다른 쪽 끝은 표적에 작용하는 세포 효과기에 결합하여 질병 치료를 위한 광범위한 세포 메커니즘을 활용할 잠재력을 제공합니다. 표적 RNA 분해제의 경우, 리보뉴클레아제와 같은 효과기가 질병을 유발하는 관심 RNA에 근접하여 RNA를 분해하거나 기타 방식으로 변형합니다. 이는 Amgen이 siRNA를 통해 RNA를 표적으로 하는 기존 노력과 상호 보완적입니다. 이번 협력에서 Arrakis의 rSM 플랫폼은 표적 RNA에 결합하는 소분자를 발굴하는 신약 발굴 엔진으로 적용될 것입니다. 이 rSM은 이후 리보뉴클레아제 모집자를 기능화하여 질병 관련 RNA 표적의 분해를 유발하는 이종이작용성 분자를 생성하는 데 사용될 것입니다. Arrakis의 CEO인 Michael Gilman 박사는 "질병을 유발하는 RNA의 분해를 유도하는 새로운 계열의 의약품을 만드는 공동의 목표를 추구하기 위해 Amgen의 강력한 연구팀과 파트너십을 맺게 되어 기쁩니다. 이 협력은 소분자를 통해 RNA를 표적으로 하는 당사의 독점 rSM 발굴 플랫폼의 유용성을 더욱 입증하며, 환자를 위한 강력한 새로운 치료법을 만드는 길을 열어줍니다. RNA 생물학을 표적으로 하는 광범위하고 업계 선도적인 플랫폼을 구축하려는 우리의 장기적인 목표에 따라, 우리는 과학, 강력한 자본력, 그리고 오늘날의 의약품으로 해결되지 않는 질병에 대한 RNA 표적 신약 프로그램을 발전시키기 위한 사업 및 영향력 확대 능력을 활용하기 위해 다양한 응용 프로그램 및 협업을 가능하게 했습니다."라고 말했습니다. Amgen은 심각한 질병으로 고통받는 환자들을 위해 생명공학의 잠재력을 발휘하는 데 전념하고 있으며, 혁신적인 인간 치료제를 발굴, 개발, 제조 및 공급하고 있습니다. 이 접근 방식은 질병의 복잡성을 해명하고 인간 생물학의 기본 원리를 이해하기 위해 첨단 인간 유전학과 같은 도구를 사용하는 것에서 시작됩니다. Amgen은 높은 미충족 의료 수요가 있는 분야에 집중하고 전문성을 활용하여 건강 결과를 개선하고 사람들의 삶을 극적으로 향상시키는 솔루션을 위해 노력합니다. 1980년부터 생명공학의 선구자였던 Amgen은 세계 최고의 독립 생명공학 기업 중 하나로 성장했으며, 전 세계 수백만 명의 환자에게 도달했으며 획기적인 잠재력을 가진 신약 파이프라인을 개발하고 있습니다. Amgen은 Dow Jones Industrial Average를 구성하는 30개 기업 중 하나이며 Nasdaq-100 지수에도 포함됩니다. 2021년 Amgen은 Fortune 및 Great Place to Work™로부터 세계 최고의 직장 25곳 중 하나로 선정되었으며, Barron's로부터 세계 100대 지속 가능한 기업 중 하나로 선정되었습니다. Arrakis Therapeutics는 RNA를 직접 표적으로 하는 새로운 계열의 의약품 발굴을 선도하는 바이오 제약 회사입니다. Arrakis는 암 및 기타 질병 분야의 유전적으로 검증된 표적에 초점을 맞춘 RNA 표적 소분자(rSM) 의약품의 독점 파이프라인을 구축하고 있습니다. 이 회사는 RNA 구조, 화학 및 생물학 분야의 과학 리더들과 고도로 숙련된 경영진, 그리고 선도적인 생명 과학 투자자들의 지원을 결합합니다. 이 회사는 매사추세츠주 월섬에 위치하고 있습니다.