Novartis의 ianalumab, 쇼그렌 증후군 3상 임상시험 NEPTUNUS-1 및 NEPTUNUS-2에서 질병 활성도 감소 및 환자 부담 경감시킨 최초의 약물로 주요 목표 달성 및 임상적으로 의미 있는 혜택 제공, 2차 결과에서도 일관된 개선 보였다

노바티스, 쇼그렌 증후군 치료제 ianalumab 임상 3상 긍정적 결과 발표 쇼그렌 증후군 환자의 질병 활성도 감소 및 임상적 유의미한 혜택 확인 2026년 초 글로벌 규제 당국 제출 예정, 승인 시 최초 표적 치료제 가능성 [서울=뉴스핌] 노바티스(Novartis)는 쇼그렌 증후군 환자를 대상으로 한 ianalumab의 임상 3상 NEPTUNUS-1 및 NEPTUNUS-2 연구에서 긍정적인 결과를 얻었다고 2025년 10월 29일 발표했습니다. 이번 결과는 미국류마티스학회(American College of Rheumatology Convergence)에서 발표되었습니다. 월 300mg 용량의 ianalumab은 쇼그렌 증후군의 질병 활성도를 개선하고 환자의 부담을 줄이는 데 임상적으로 유의미한 혜택을 제공했습니다. 위약 대비 ianalumab 투여군은 EULAR 쇼그렌 증후군 질병 활성 지수(ESSDAI) 측정 결과, 16주차에 질병 활성도가 수치상 더 크게 감소했으며 이러한 개선 효과는 52주차까지 지속되었습니다. 프랑스 파리-사클레 대학 비슈르 병원 면역-류마티스과 과장인 Xavier Mariette 교수는 "쇼그렌 증후군은 여러 장기에 영향을 미치는 debilitating한 자가면역 질환으로, 건조함, 피로, 통증, 림프종 발병 위험 증가 등 다양한 증상을 유발하여 환자에게 상당한 부담을 줍니다"라며, "NEPTUNUS 임상시험은 쇼그렌 증후군 분야에서 치료제가 질병 활성도를 유의미하게 개선하고 ianalumab이 환자에게 임상적으로 의미 있는 혜택을 제공할 잠재력을 보여준 최초의 3상 연구입니다"라고 말했습니다. Ianalumab은 B세포를 고갈시키고 BAFF-R 차단을 통해 B세포의 활성화 및 생존을 억제하는 새로운 이중 작용 기전을 가진 완전 인간 단클론 항체입니다. B세포 기능 장애는 쇼그렌 증후군에서 염증과 조직 손상을 유발하는 자가면역 반응의 중요한 원인으로 작용합니다. 노바티스 개발 총괄 및 최고 의료 책임자인 Shreeram Aradhye 박사는 "오늘 발표된 결과는 현재 표적 치료제가 없는 복잡한 질환인 쇼그렌 증후군 치료에 ianalumab이 혁신을 가져올 수 있다는 우리의 자신감을 강화합니다"라며, "두 번째로 흔한 류마티스 자가면역 질환인 쇼그렌 증후군 환자들에게 이 혁신적인 치료제를 제공하기 위해 전 세계 규제 당국과 협력하기를 기대합니다"라고 덧붙였습니다. NEPTUNUS 임상시험은 35개국 219개 시험 기관에서 진행되었습니다. 두 건의 NEPTUNUS 임상시험은 월 300mg ianalumab 투여군에서 48주차에 1차 평가 변수인 ESSDAI의 통계적으로 유의미한 개선을 보여주었습니다. 16주차부터 수치상 개선이 관찰되었으며, 이는 연구 기간 내내 지속되었습니다. Ianalumab 투여 환자들은 다음과 같은 2차 평가 변수에서도 일관된 수치상 개선을 보였습니다. * ESSDAI 기준 저질병 활성도를 보이는 환자 비율 증가 * 의사 글로벌 평가(Physician Global Assessment) 개선 * 환자 글로벌 평가(Patient Global Assessment)를 통한 질병 부담 감소 (8주차부터 52주차까지) * 쇼그렌 증후군 증상 일지(Sjögren’s Syndrome Symptom Diary) 및 EULAR 쇼그렌 증후군 환자 보고 지수(EULAR Sjögren’s Syndrome Patient Reported Index)를 통한 건조함, 통증, 피로 개선 * 사후 분석 결과, 기저 시점 sSF > 0.4 mL/min 환자에서 위약 대비 자극 타액 분비율(stimulated Salivary Flow, sSF) 및 구강 건조증 개선 월 300mg ianalumab 투여는 의사 및 환자 보고 결과에서도 수치상 개선을 보였습니다. NEPTUNUS-1 및 통합 데이터 세트에서 의사 글로벌 평가, 환자 글로벌 평가, 그리고 통합 데이터 세트에서 ESSDAI 기준 저질병 활성도 달성 환자 수에서 명목상 유의성이 관찰되었습니다. 통합 및 개별 환자 보고 2차 평가 변수는 통계적 유의성에 도달하지 못했습니다. 두 임상시험 모두에서 이상 반응 및 중대한 이상 반응 발생률이 위약과 유사한 양호한 안전성 프로파일을 나타냈습니다. NEPTUNUS-1 및 NEPTUNUS-2 임상시험은 쇼그렌 증후군 환자를 대상으로 ianalumab의 유효성 및 안전성을 평가하는 글로벌, 다기관, 주요 임상시험입니다. 이 시험들은 활동성 비선 조직 침범이 있는 쇼그렌 증후군 환자를 위한 표적 치료제로서 ianalumab의 잠재력에 대한 포괄적인 데이터를 제공하도록 설계되었습니다. NEPTUNUS-1은 52주 동안 월 1회 피하 주사(s.c.) 300mg ianalumab과 위약을 비교 평가하는 무작위 배정, 이중 눈가림, 2개 군으로 구성된 다기관 3상 임상시험입니다 (N=275). NEPTUNUS-2는 52주 동안 월 1회 또는 3개월 1회 피하 주사 300mg ianalumab과 위약을 비교 평가하는 무작위 배정, 이중 눈가림, 3개 군으로 구성된 다기관 3상 임상시험입니다 (N=504). 현재 임상시험에 등록된 환자들은 해당 연구에서 추적 관찰을 계속하거나 ianalumab의 장기 유효성 및 안전성을 평가할 장기 연장 시험에 참여할 기회를 제공받았습니다. Ianalumab(VAY736)은 또한 면역 혈소판 감소증(ITP), 전신 홍반 루푸스(SLE), 루푸스 신염(LN), 온난 자가면역 용혈성 빈혈(wAIHA), 전신 경화증(SSc) 등 기타 B세포 매개 자가면역 질환 치료 가능성에 대해서도 연구되고 있습니다. ianalumab은 노바티스가 2024년 인수한 MorphoSys AG와의 초기 협력을 통해 개발되었습니다. 쇼그렌 증후군(이전 쇼그렌 증후군)은 복합적이고 전신적인 자가면역 질환으로, 염증과 조직 손상을 유발하여 전신에 영향을 미칩니다. 주로 외분비샘에 영향을 미쳐 과도한 건조증을 유발하며, 환자의 90% 이상이 안구 건조증과 구강 건조증을 경험합니다. 이 질환은 매우 다양하며, 환자들은 주로 건조함, 피로, 전신 통증을 경험하지만, 환자의 30-40%는 비선 조직 침범을 보입니다. 비선 조직 침범은 피부, 근골격계, 신장, 폐 등 다양한 장기에 영향을 미칠 수 있습니다. 쇼그렌 증후군 환자는 림프종 발병 위험이 증가합니다. 쇼그렌 증후군은 인구의 약 0.25%에 영향을 미치며, 약 50%는 진단되지 않은 것으로 추정됩니다. 여성에게서 남성보다 9배 더 흔하게 발생합니다.