Novartis Scemblix®, 새로 진단받은 성인 CML 치료에 대한 CHMP 긍정 의견 확보, 승인 시 유럽 내 4배 더 많은 환자에게 만성 골수성 백혈병 치료 접근성 확대

노바티스, 만성 골수성 백혈병 치료제 Scemblix 유럽 허가 기대감 고조 노바티스(Novartis)의 만성 골수성 백혈병(CML) 치료제 Scemblix® (asciminib)가 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)로부터 긍정적인 의견을 받아 유럽 시장 허가에 한 걸음 더 다가섰습니다. 이번 승인이 이루어진다면, Scemblix는 유럽에서 기존 치료법에 반응하지 않거나 내약성 문제가 있는 환자들을 포함하여 약 4배 더 많은 CML 환자들에게 치료 기회를 제공할 수 있게 됩니다. Scemblix는 현재까지 개발된 CML 치료제 중 최초로 특정 표적 부위(ABL myristoyl pocket)를 선택적으로 저해하는 STAMP(Specifically Targeting the ABL Myristoyl Pocket) 억제제입니다. 기존의 ATP 경쟁적 티로신 키나제 억제제(TKI)와는 다른 작용 기전을 가지고 있어, 기존 치료에 실패했거나 내약성 문제가 있는 환자들에게 새로운 대안이 될 것으로 기대됩니다. CHMP의 긍정적인 의견은 최근 발표된 3상 임상시험인 ASC4FIRST 연구 결과를 기반으로 합니다. 이 연구에서 Scemblix는 새로 진단된 필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병(Ph+ CML-CP) 환자를 대상으로 기존 1차 치료제(이매티닙, 닐로티닙, 다사티닙, 보수티닙 등)와 비교했을 때, 주요 분자 반응(MMR) 달성률에서 우월한 효능을 입증했습니다. 또한, 용량 감소 필요성이 적고 치료 중단으로 이어지는 이상반응 발생률이 절반 수준에 불과하여 우수한 안전성 및 내약성 프로파일을 보여주었습니다. 현재 유럽에서 사용 가능한 1차 치료제에도 불구하고, 새로 진단된 CML 환자의 약 50%는 1년 이내에 치료 목표를 달성하지 못하는 것으로 나타났습니다. 이는 치료 내약성 문제로 인한 복약 순응도 저하 등 여러 요인이 복합적으로 작용한 결과입니다. 이러한 상황에서 Scemblix는 더 빠른 시기에, 더 깊고 지속적인 분자 반응을 유도하며, 이상반응으로 인한 치료 중단을 줄여 환자의 삶의 질을 유지하면서 치료 목표 달성 가능성을 높일 수 있을 것으로 전망됩니다. "CML 환자들에게 장기적인 치료는 신체적으로나 정신적으로 큰 부담이 될 수 있으며, 많은 환자들이 삶의 질을 희생하지 않으면서 치료 목표를 달성하는 데 어려움을 겪고 있습니다"라고 CML Advocates Network의 David FitzGerald 회원은 언급했습니다. "치료 초기 단계부터 더 많은 치료 옵션을 사용할 수 있게 된 것은 환자와 의료진이 임상 목표와 환자의 안녕을 모두 지원하는 최적의 접근 방식을 선택할 수 있는 추가적인 가능성을 열어주는 환영할 만한 발전입니다." Professor Andreas Hochhaus(독일 예나 대학병원 혈액학 및 종양학과)는 "새로 진단된 CML 환자들에게 삶의 질을 유지하면서 주요 효능 목표를 달성할 수 있는 최상의 기회를 제공하기 위해서는, 우수한 효능과 내약성을 겸비한 보다 선택적인 치료법으로 조기에 개입하는 것이 중요합니다"라며, "만약 승인된다면, Scemblix는 기존 1차 치료제에 비해 이상반응으로 인한 치료 중단이 적으면서 더 빠르고, 깊고, 오래 지속되는 분자 반응을 제공할 수 있는 내약성이 좋은 옵션을 환자들에게 제공할 수 있으며, 이는 더 많은 환자들이 치료 없는 관해(treatment-free remission)에 도달할 수 있는 길을 열어줄 수 있습니다."라고 덧붙였습니다. Scemblix는 이미 미국, 일본, 중국을 포함한 20개국 이상에서 초기 치료 단계에 승인되었으며, 유럽 백혈병 네트워크(European LeukemiaNet)의 2025년 CML 관리 지침 및 미국 국립종합암네트워크(NCCN)의 항암 치료 가이드라인에서도 새로 진단된 Ph+ CML-CP 환자 치료제로 권고되고 있습니다. 또한, 2021년부터는 두 가지 이상의 TKI 치료를 받은 환자들을 대상으로 80개국 이상에서 표준 치료(SoC)로 자리 잡았습니다. 노바티스 국제 부문 사장인 Patrick Horber 박사는 "새로 진단된 CML 환자들은 장기적인 예후, 특히 치료 없는 관해 달성에 중요한 조기, 깊은 분자 반응을 얻기 위해 더 나은 효능과 뛰어난 내약성을 모두 제공하는 치료제가 필요합니다"라며, "Scemblix는 현재 1차 치료제와 비교하여 우수한 효능과 내약성을 모두 입증한 유일한 치료제입니다. 오늘날의 긍정적인 CHMP 의견은 CML 치료 개선을 위한 우리의 25년 여정에 있어 중요한 이정표이며, 유럽에서 새로운 표준 치료법을 확립하는 데 도움이 될 수 있습니다."라고 말했습니다. CHMP의 권고에 따라 유럽 집행위원회(EC)는 향후 두 달 이내에 Scemblix의 모든 치료 단계에서의 성인 Ph+ CML-CP 환자 치료에 대한 최종 승인 여부를 결정할 예정입니다. ASC4FIRST 임상시험은 새로 진단된 Ph+ CML-CP 성인 환자 405명을 대상으로 경구용 Scemblix 80mg QD와 연구자 선택 1세대 또는 2세대 TKI(이매티닙, 닐로티닙, 다사티닙 또는 보수티닙)를 비교하는 3상, 헤드-투-헤드, 다기관, 공개, 무작위 연구입니다. 이 연구는 48주차에 Scemblix가 연구자 선택 SoC TKI(67.7% 대 49.0%) 및 단독 이매티닙(69.3% 대 40.2%) 대비 우월한 MMR 달성률을 보여주며 두 가지 주요 평가 변수를 충족했습니다. 또한, 2세대 TKI 그룹 대비 수치적인 개선(66% 대 57.8%)을 보였습니다. 96주차에는 모든 연구자 선택 TKI(74.1% 대 52%) 및 단독 이매티닙(76.2% 대 47.1%) 대비 지속적으로 우월한 MMR을 보여주며 ASC4FIRST의 주요 이차 평가 변수 두 가지 모두를 충족했습니다. Scemblix® (asciminib)는 과학 문헌에서 STAMP 억제제로 언급되는 ABL 미리스토일 포켓(ABL Myristoyl Pocket)을 표적으로 하는 최초의 CML 치료제입니다. 현재 승인된 다른 CML 치료제는 ATP 결합 부위를 표적으로 하는 TKI(ATP 경쟁적)입니다. Scemblix는 미국, 일본, 중국을 포함한 20개국 이상에서 새로 진단된 성인 Ph+ CML-CP 환자 치료제로 승인되었습니다. 또한, EU를 포함한 80개국 이상에서 두 가지 이상의 TKI 치료를 받은 경험이 있는 Ph+ CML-CP 환자 치료제로 승인되었습니다. 일부 국가에서는 T315I 돌연변이를 동반한 Ph+ CML-CP 환자 치료제로도 승인되었습니다. Scemblix는 단독 요법 및 병용 요법으로 Ph+ CML-CP에 대한 여러 치료 단계에서 연구되었습니다.