Novartis, ADPKD 치료를 위한 연구용 마이크로RNA 억제제인 farabursen과 Regulus Therapeutics 인수 예정, ADPKD는 신부전의 가장 흔한 유전적 원인, Regulus는 자가면역성 다낭성 신장 질환에 초점을 맞춘 마이크로RNA 치료제를 개발하는 임상 단계 바이오 제약 회사

노바티스, 희귀 신장질환 치료제 개발사 레귤러스 테라퓨틱스 인수 글로벌 제약사 노바티스(Novartis)가 희귀 신장질환 치료제 개발사 레귤러스 테라퓨틱스(Regulus Therapeutics) 인수를 발표했습니다. 이번 인수는 노바티스의 신장 질환 분야 전문성을 강화하고, 미충족 의료 수요가 높은 희귀 질환 치료제 포트폴리오를 확장하는 데 기여할 것으로 기대됩니다. 인수 대상인 레귤러스 테라퓨틱스는 마이크로RNA(microRNA) 치료제 개발에 주력하는 임상 단계 바이오 제약 기업입니다. 특히, 유전성 신장 질환인 상염색체 우성 다낭성 신장병(ADPKD) 치료제 개발에 집중하고 있습니다. 레귤러스의 주요 파이프라인인 '파라버슨(farabursen)'은 ADPKD 치료를 위한 차세대 올리고뉴클레오타이드 치료제로, miR-17을 표적으로 합니다. 최근 이 약물은 임상 1b 다중 용량 상승 시험을 성공적으로 완료했습니다. 이번 거래는 선지급금 0.8억 달러와 향후 규제 승인 달성 시 추가로 0.9억 달러를 지급하는 조건으로 이루어졌습니다. 거래는 통상적인 종결 조건을 충족하는 대로 2025년 하반기에 마무리될 예정입니다. 슈리람 아라데(Shreeram Aradhye) 노바티스 개발 및 최고 의료 책임자는 "현재 ADPKD 환자들에게는 제한적인 치료 옵션만이 존재하며, 파라버슨은 기존 표준 치료법 대비 향상된 효능, 내약성 및 안전성을 제공할 수 있는 잠재력을 가진 최초의 신약이 될 것"이라고 말했습니다. 그는 또한 "ADPKD는 전 세계적으로 신부전을 일으키는 가장 흔한 유전적 원인이며, 레귤러스 팀은 파라버슨에 대해 의미 있는 기초 연구를 수행해왔습니다. 우리는 환자들에게 더 나은 치료 옵션을 제공하기 위해 이 약물의 잠재력을 더욱 깊이 탐구할 것"이라고 덧붙였습니다. 파라버슨은 investigational microRNA 억제제로, miR-17을 표적으로 하여 신장에 대한 우선적인 노출을 통해 낭종 성장과 신장 크기 감소, 그리고 ADPKD의 질병 진행 지연을 목표로 합니다. 지난 3월, 레귤러스는 파라버슨의 임상 1b 다중 용량 상승 시험 완료를 발표했습니다. 이 시험 데이터는 기전적 반응의 바이오마커인 소변 폴리스틴(PC) 및 진행성 질환의 척도인 키 조정 총 신장 용적(htTKV)에 대한 일관된 영향을 포함하여 유망한 임상 효능과 안전성을 보여주었습니다. 거래 조건에 따라 노바티스는 간접적으로 전적으로 소유한 자회사를 통해 레귤러스의 모든 발행 주식에 대한 공개 매수를 개시할 예정입니다. 레귤러스 보통주 주주들은 종결 시 주당 7달러의 현금과 규제 승인 달성 시 최대 주당 7달러의 가치를 갖는 조건부 가치 권리(CVR)를 받게 됩니다. 공개 매수 완료 후, 노바티스는 인수 자회사와 레귤러스를 합병하여 레귤러스를 노바티스의 간접적 완전 자회사로 만들 계획입니다. 노바티스는 40년간의 신장 질환 분야 경험을 바탕으로, 미충족 의료 수요가 높은 질환을 해결하며 신장 건강을 혁신하기 위해 노력하고 있습니다. 이러한 노력은 2025년 4월 IgA 신증(IgAN)에 대한 Vanrafia®, 2025년 3월 C3 사구체병증(C3G) 및 IgAN에 대한 Fabhalta®, 그리고 2024년 8월 Fabhalta®에 대한 세 건의 FDA 승인을 통해 입증되었습니다.