Novartis, 단백뇨 감소를 위한 최초이자 유일한 선택적 엔도텔린 A 수용체 길항제인 Vanrafia®(atrasentan)에 대해 FDA 신속 승인 획득, IgAN에 대한 지지 요법에 원활하게 추가 가능하며 REMS(위험 평가…) 요건 없이 기초 요법으로 사용 가능

노바티스, IgA 신증 치료제 Vanrafia® 미국 FDA 가속 승인 획득 [서울=뉴스핌] 시니어 편집장 = 글로벌 제약사 노바티스(Novartis)가 희귀 신장 질환인 면역글로불린 A 신증(IgAN) 환자를 위한 새로운 치료 옵션인 Vanrafia®(성분명: 아트라센탄)에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 가속 승인을 획득했다고 3일(현지시간) 발표했습니다. 이번 승인은 빠른 질병 진행 위험이 있는 성인 IgAN 환자의 단백뇨 감소를 목표로 합니다. Vanrafia®는 하루 한 번 복용하는 경구용 비스테로이드성 치료제로, 기존의 지지 요법에 추가될 수 있으며, 레닌-안지오텐신 시스템(RAS) 억제제와 함께 또는 단독으로 사용될 수 있습니다. 또한, 위험 평가 및 완화 전략(REMS) 프로그램이 요구되지 않는다는 장점이 있습니다. 가속 승인은 36주차까지의 단백뇨 감소를 평가한 3상 ALIGN 연구의 사전 지정된 중간 분석 결과를 기반으로 이루어졌습니다. 다만, Vanrafia®가 IgAN 환자의 신장 기능 저하 속도를 늦추는지 여부는 아직 확립되지 않았습니다. 향후 진행 중인 ALIGN 연구에서 136주차 추정 사구체 여과율(eGFR) 감소를 통해 질병 진행 속도를 늦추는지 여부를 검증하는 결과가 계속 승인에 영향을 미칠 수 있습니다. 이 eGFR 데이터는 2026년 발표될 예정이며, 전통적인 FDA 승인을 지원할 것으로 기대됩니다. Vanrafia®는 강력하고 선택적인 엔도텔린 A(ETA) 수용체 길항제입니다. IgAN은 면역 체계가 신장을 공격하여 사구체 염증과 단백뇨를 유발하는 진행성 희귀 신장 질환입니다. 진단 후 지속적인 단백뇨를 보이는 환자의 최대 50%는 10~20년 내에 신부전으로 진행될 수 있으며, 이는 투석 또는 신장 이식을 필요로 할 수 있습니다. ALIGN 연구의 중간 분석 결과에 따르면, RAS 억제제와 병용 투여된 Vanrafia®는 위약 대비 36.1%의 임상적으로 의미 있고 통계적으로 유의미한 단백뇨 감소 효과를 보였습니다. 이러한 효과는 6주차부터 관찰되기 시작하여 36주차까지 지속되었습니다. 또한, RAS 억제제와 SGLT2 억제제를 함께 투여받은 환자 그룹에서도 유사한 치료 효과(37.4% 단백뇨 감소)가 나타났습니다. 안전성 측면에서는 말초 부종, 빈혈, 간 아미노전이효소 상승 등이 보고되었으며, 이는 기존 데이터와 일관된 양호한 안전성 프로파일을 보여주었습니다. 그러나 일부 엔도텔린 수용체 길항제가 간 효소 수치 상승, 간 독성 및 간부전을 유발한 사례가 있어, 의료진은 Vanrafia® 투여 전 및 치료 중 간 효소 검사를 시행해야 합니다. 또한, Vanrafia®는 심각한 선천적 기형을 유발할 수 있으므로 주의가 필요합니다. 노바티스는 이번 Vanrafia®의 FDA 가속 승인을 통해 신장 질환 포트폴리오에서 1년 미만 동안 세 번째 FDA 승인을 획득했습니다. 이는 회사가 신장 질환 치료 분야를 선도하겠다는 의지를 보여줍니다. 노바티스는 이미 지난 3월 C3 사구체병증(C3G)에 대한 Fabhalta®의 FDA 승인을 받았으며, IgAN에 대해서는 2024년 8월 가속 승인을 받은 바 있습니다. Fabhalta®는 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS), 면역 복합체 막 증식성 사구체신염(IC-MPGN), 루푸스 신염(LN) 등 다양한 희귀 신장 질환에 대한 연구도 진행 중입니다. 노바티스 미국 법인 대표인 빅터 불토(Victor Bultó)는 "오늘 Vanrafia®의 FDA 가속 승인을 통해 IgA 신증 치료 환경을 확장하게 된 것을 자랑스럽게 생각한다"며, "우리의 다각화된 신장 질환 포트폴리오를 통해 광범위한 환자군을 지원하고 이 질환에 대한 치료를 발전시킬 수 있을 것"이라고 말했습니다. 한편, 노바티스는 40년간의 신장 질환 분야 경험을 바탕으로, 미충족 수요가 높은 신장 질환 치료에 혁신을 가져오기 위해 노력하고 있습니다. 회사의 파이프라인은 질병의 근본 원인을 표적으로 하며, 신장 건강을 보호하고 투석 및 이식을 지연 또는 예방하는 것을 목표로 합니다.