Novartis, 경구용 Fabhalta® (iptacopan)에 대해 세 번째 FDA 승인 획득 – C3 사구체병증(C3G) 최초이자 유일한 승인 치료제, 임상 3상 연구에서 1년 동안 단백뇨 감소 지속 및 안전성 우호적 확인, Fabhalta는 근본 원인을 표적으로 하는 유일한 경구용 보체 경로 억제제

노바티스, 희귀 신장질환 C3G 치료제 Fabhalta 미국 FDA 승인 획득 희귀 신장 질환인 C3 사구체신염(C3G) 치료에 획기적인 진전이 이루어졌습니다. 노바티스(Novartis)는 경구용 보체 경로 억제제인 Fabhalta®(iptacopan)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 성인 C3G 환자의 단백뇨 감소를 위한 치료제로 승인받았다고 2025년 3월 20일 발표했습니다. 이는 C3G에 대한 최초이자 유일한 승인 치료제입니다. C3G는 주로 젊은 성인에게 진단되는 초희귀 신장 질환으로, 종종 신부전으로 진행되는 심각한 질환입니다. 기존 치료 옵션은 지지요법, 광범위한 면역억제 요법, 증상 관리에 국한되어 있었으며, 환자들은 상당한 어려움을 겪어왔습니다. 노바티스의 Fabhalta는 질병의 근본 원인으로 여겨지는 대체 보체 경로를 선택적으로 표적으로 하는 유일한 경구용 억제제입니다. 이는 C3G 환자들에게 새로운 표준 치료 가능성을 제시하며, 질병의 근본적인 원인을 치료할 수 있는 첫 번째 치료제라는 점에서 역사적인 의미를 갖습니다. APPEAR-C3G 임상 3상 연구 결과, Fabhalta는 1년 동안 지속적인 단백뇨 감소 효과와 함께 양호한 안전성 프로파일을 입증했습니다. 이 연구는 Fabhalta의 효능과 안전성을 평가했으며, 치료 시작 후 14일 이내에 임상적으로 의미 있는 단백뇨 감소가 관찰되었고, 이는 12개월까지 지속되었습니다. Fabhalta는 새로운 안전성 신호 없이 양호한 안전성 프로파일을 보였습니다. C3G 환자들은 종종 심각한 피로, 일상생활에 영향을 미치는 이동성 문제, 우울증 및 불안과 같은 정신 건강 증상을 경험합니다. Fabhalta의 승인은 이러한 환자들에게 새로운 희망을 제공하며, 경구 복용이 가능하다는 점에서 환자들의 치료 접근성을 높일 것으로 기대됩니다. 노바티스는 이미 2024년 8월, 신장 질환 포트폴리오 내에서 Fabhalta를 원발성 면역글로불린 A 신장병증(IgAN) 환자의 단백뇨 감소를 위한 가속 승인으로 받은 바 있습니다. 또한, 2023년 12월에는 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제로도 FDA 승인을 받았습니다. 노바티스는 Fabhalta를 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS), 면역 복합체 막 증식성 사구체신염(IC-MPGN), 루푸스 신염(LN) 등 다양한 희귀 신장 질환에 대한 연구를 지속하고 있습니다. 노바티스는 40년간의 신장 건강 분야 경험을 바탕으로, 충족되지 않은 의료 수요가 높은 신장 질환 치료에 혁신을 가져오기 위해 노력하고 있습니다. Fabhalta의 이번 승인은 노바티스가 신장 질환 치료 분야에서 리더십을 강화하고, 환자들의 삶을 변화시키는 데 기여할 것으로 전망됩니다. 현재 유럽의약품청(EMA)에서도 긍정적인 의견을 받았으며, 중국 및 일본에서도 규제 검토가 진행 중입니다.