Novartis의 임상시험용 약물 iptacopan, C3 사구체병증(C3G) 환자에서 임상적으로 의미 있고 통계적으로 유의미한 단백뇨 감소 입증

노바티스, 희귀 신장질환 치료제 iptacopan 임상 3상서 긍정적 결과 발표 노바티스(Novartis)는 희귀 신장질환인 C3 사구체신염(C3G) 치료제 후보물질 iptacopan의 임상 3상 APPEAR-C3G 연구에서 긍정적인 탑라인 결과를 발표했습니다. 6개월간의 이중 눈가림 연구 결과, iptacopan은 위약 대비 단백뇨 감소 효과에서 통계적으로 유의미한 우월성을 입증했습니다. 이번 연구는 C3G 환자를 대상으로 표준 치료에 병행하여 iptacopan 200mg을 하루 두 번 투여했을 때의 효과와 안전성을 평가했습니다. 6개월 시점 분석 결과, iptacopan 투여군은 위약군 대비 단백뇨 감소에 있어 임상적으로 의미 있는 개선을 보였습니다. 또한, iptacopan의 안전성 프로파일은 기존에 보고된 데이터와 일관된 것으로 나타났습니다. C3G는 약 50%의 환자가 진단 후 10년 이내에 신부전으로 진행될 수 있는 매우 희귀하고 진행성인 보체 매개 신장 질환입니다. 현재까지 C3G의 근본적인 원인을 치료하는 승인된 치료법은 없는 상황입니다. 노바티스는 이번 연구 결과를 바탕으로 2024년 내 글로벌 보건 당국에 허가 신청을 제출할 계획이며, 관련 데이터는 향후 의학 학회에서 발표될 예정입니다. APPEAR-C3G 연구는 모든 환자가 iptacopan을 투여받는 6개월간의 공개 라벨 기간으로 이어지며, C3G 청소년 환자를 대상으로 한 별도의 코호트 등록도 진행 중입니다. 노바티스의 개발 및 최고 의료 책임자인 Shreeram Aradhye 박사는 "C3G 환자들은 진행성 질환에 대한 승인된 치료 옵션이 없어 많은 어려움과 불확실성을 겪고 있습니다"라며, "이번 긍정적인 결과는 iptacopan이 C3G 환자들에게 임상적으로 의미 있는 혜택을 제공할 잠재력을 보여주며, 다양한 보체 매개 질환에서의 사용을 뒷받침하는 증거를 더욱 강화합니다"라고 말했습니다. Iptacopan은 최근 IgA 신증(IgAN) 임상 3상 중간 분석에서도 긍정적인 결과를 보였으며, 지난 12월 5일 미국 FDA로부터 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 성인 환자의 최초 경구 단독 요법 치료제로 승인받았습니다. 현재 유럽의약품청(EMA)에서도 동일 적응증에 대한 검토가 진행 중입니다. APPEAR-C3G 연구는 다기관, 무작위, 이중 눈가림, 평행군, 위약 대조 방식으로 진행되었으며, 성인 환자 외에 청소년 환자 코호트도 포함하고 있습니다. 연구의 1차 평가지표는 6개월 시점의 단백뇨 감소였으며, 2차 평가지표에는 사구체 여과율(eGFR) 변화, 신장 복합 평가 지표 달성 비율, 신장 생검상 사구체 염증 변화, 환자 보고 피로도 변화, 안전성 및 내약성 등이 포함됩니다. C3G는 주로 소아 및 젊은 성인에게 발병하는 희귀 질환으로, 면역 체계의 일부인 보체 경로의 과활성화로 인해 신장 사구체에 C3 단백질이 침착되어 염증과 손상을 유발합니다. 약 50%의 환자가 10년 내 신부전으로 진행되며, 신장 이식 후에도 약 55%에서 질병이 재발하는 것으로 알려져 있습니다. Iptacopan은 보체 경로의 제2인자(Factor B) 억제제로, 노바티스가 발견한 경구용 치료제입니다. IgA 신증, 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS), 면역 복합체 막 증식성 사구체신염(IC-MPGN) 등 다른 보체 매개 질환에 대한 임상 3상 연구도 진행 중입니다. 노바티스는 40년 전부터 이식 및 면역억제 분야에서 신장 질환 치료에 기여해 왔으며, C3G, IgAN, IC-MPGN, 루푸스 신염, aHUS 등 다양한 신장 질환 환자들의 삶을 변화시키기 위한 노력을 지속하고 있습니다.