Novartis, 성인 발작성 야간 혈색소뇨증 환자 대상 Fabhalta®(iptacopan)의 지속적인 효능 및 장기 안전성을 보여주는 3상 APPLY-PNH 임상시험의 새로운 48주차 결과 발표 APPLY-PNH 연장 데이터, 성인 발작성 야간 혈색소뇨증 환자에서 지속적인 Fabhalta®(iptacopan) 치료가 헤모글로빈 수치를 거의...

노바티스, PNH 치료제 'Fabhalta' 장기 투여 효과 확인 - 지속적인 Fabhalta 투여, 혈색소 수치 정상화 및 수혈 회피 효과 지속 - 기존 항-C5 치료제에서 전환 환자에서도 유사한 임상적 이점 확인 - FDA 승인 이후 PNH 환자 치료 옵션으로서의 가치 재확인 노바티스(Novartis)는 희귀 혈액 질환인 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 성인 환자를 대상으로 진행된 경구용 단독 요법 치료제 Fabhalta® (iptacopan)의 임상 3상 APPLY-PNH 시험 연장 기간 데이터에서 긍정적인 결과를 발표했습니다. 이번 데이터는 기존 항-C5 치료에도 불구하고 잔여 빈혈(혈색소 10g/dL 미만)을 겪는 환자들을 대상으로 Fabhalta의 장기적인 효능과 안전성을 평가했습니다. 발표된 결과에 따르면, Fabhalta를 지속적으로 투여받은 환자군(200mg 하루 두 번)은 48주 시점에서 혈색소 수치가 정상 범위(12g/dL 이상)에 가깝게 유지되었으며, 수혈이 불필요해졌습니다. 또한, 환자들이 보고한 피로감 개선 효과도 대다수에서 관찰되었습니다. 특히 주목할 점은 기존 항-C5 치료제에서 Fabhalta로 전환한 환자군에서도 유사한 임상적 이점이 나타났다는 것입니다. 이 환자군 역시 48주 시점에서 수혈 회피 및 정상에 가까운 혈색소 수치(12g/dL 이상)를 달성했으며, 피로감 개선 효과를 보였습니다. 이는 Fabhalta가 기존 치료법에 대한 미충족 수요를 해결할 수 있는 중요한 대안이 될 수 있음을 시사합니다. 안토니오 리시타노(Antonio Risitano) 박사는 "새로운 APPLY-PNH 데이터는 무작위 배정 기간 동안 확인된 강력한 결과들을 확장시켜 보여준다"며, "Fabhalta를 복용한 PNH 환자들이 거의 1년 동안 의미 있는 혈색소 개선을 경험했다는 것을 입증한다. 또한, 항-C5 치료제에서 전환한 환자들의 경우 몇 주 안에 이러한 이점이 나타날 수 있음을 확인했다"고 말했습니다. APPLY-PNH 시험에 참여한 환자들은 24주간의 무작위 치료 기간 완료 후 연장 기간에 참여할 수 있었습니다. 지속적으로 Fabhalta를 투여받은 환자군(61/62명)에서는 48주 시점에도 평균 혈색소 수치가 12.2g/dL로 정상 범위에 가까웠으며, 거의 모든 환자(91.9%)가 수혈 없이 지낼 수 있었습니다. 환자 보고 피로감 역시 기능 평가 만성 질환 치료법-피로(FACIT-F) 점수에서 평균 9.80점 증가하는 등 유의미한 개선을 보였습니다. 항-C5 치료제에서 Fabhalta로 전환한 환자군(34/35명)에서도 비슷한 결과가 나타났습니다. 이 환자들은 24주차 평균 혈색소 9.1g/dL에서 48주차 12.1g/dL로 혈색소 수치가 증가했으며, 거의 모든 환자(94.1%)가 수혈 회피 효과를 보였습니다. 전환 후 FACIT-F 점수는 평균 10.79점 증가하며 피로감 개선을 나타냈습니다. 데이비드 소겔(David Soergel) 박사는 "Fabhalta의 최근 PNH 승인에 이어, APPLY-PNH 3상 임상시험의 연장 데이터는 PNH 환자들에게 중요한 새로운 경구용 단독 요법으로서 Fabhalta의 유용성을 강화한다"며, "우리는 희귀 보체 매개 질환을 앓고 있는 더 많은 사람들에게 이 혁신적인 치료법을 제공하기를 기대하며, Fabhalta의 여러 추가 적응증을 추진하고 있다"고 덧붙였습니다. 안전성 프로파일 측면에서, Fabhalta는 48주 투여 시점에서도 24주 시점과 유사한 안전성 프로파일을 보였습니다. 주요 혈관 사건(MAVEs)은 세 건 발생했으며, 모두 Fabhalta와 관련이 없는 것으로 간주되었습니다. 임상적 혈전 용해증(BTH)은 Fabhalta 투여군에서 62명 중 6명(9.7%)에서 발생했으나, 용량 조절 없이 모두 호전되었습니다. 가장 흔하게 보고된 치료 관련 이상 반응으로는 COVID-19(29.0%), 두통(19.4%), 설사(16.1%) 등이 있었습니다. 심각한 감염이나 치료 중단으로 이어진 이상 반응은 보고되지 않았습니다. PNH는 현재 표준 치료법인 항-C5 치료에도 불구하고 상당수의 환자가 빈혈 상태를 유지하거나 수혈에 의존하는 희귀하고 만성적인 보체 매개 혈액 질환입니다. Fabhalta는 이러한 미충족 의료 수요를 해결할 수 있는 새로운 치료 옵션으로 주목받고 있습니다. Fabhalta는 최근 미국 식품의약국(FDA)으로부터 PNH 성인 환자 치료제로 승인받았으며, 기존 치료 경험이 있거나 치료 경험이 없는 환자 모두에게 사용될 수 있습니다. 노바티스는 Fabhalta의 추가적인 적응증 확대를 위해 다양한 보체 매개 질환에 대한 개발을 진행 중입니다.