Novartis의 연구용 약물 iptacopan, PNH 환자에서 임상적으로 유의미한 헤모글로빈 수치 증가 제공... 보체 억제제 비투여 환자 대상 3상 APPOINT-PNH 연구에서 1차 평가 지표 달성; 발작성 야간 혈색소뇨증 에 대한 iptacopan의 긍정적인 3상 결과 발표

노바티스, 경구용 단독요법 '입타코판' PNH 3상 임상서 주요 평가 지표 충족 [서울=뉴스핌] 노바티스(Novartis)는 희귀 혈액 질환인 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자를 대상으로 진행된 경구용 단독요법 후보물질 '입타코판(iptacopan)'의 3상 임상시험 'APPOINT-PNH'에서 주요 평가 지표를 충족했다고 8일(현지시간) 발표했습니다. 이번 임상 결과는 PNH 치료제에 대한 기존의 미충족 수요를 해결할 수 있는 입타코판의 잠재력을 다시 한번 확인시켜 주었습니다. 특히, 보체 억제제 치료 경험이 없는(complement-inhibitor-naïve) 환자들을 대상으로 진행된 이번 연구에서 입타코판 투여군(200mg, 1일 2회)은 24주차에 수혈 없이 임상적으로 유의미한 수준의 헤모글로빈 수치 증가(기저치 대비 2g/dL 이상)를 달성한 환자의 비율이 높게 나타났습니다. PNH는 골수 내 조혈모세포의 후천적 돌연변이로 인해 적혈구가 보체 시스템에 의해 조기에 파괴되는 만성 희귀 혈액 질환입니다. 이로 인해 용혈성 빈혈, 혈전증, 피로 등 삶의 질을 저하시키는 다양한 증상이 나타납니다. 현재 PNH 치료에 사용되는 항-C5 치료제(에쿨리주맙, 라불리주맙 등)에도 불구하고, 상당수의 PNH 환자들은 여전히 빈혈, 피로감을 겪거나 수혈에 의존하고 있는 상황입니다. 노바티스의 데이비드 소겔(David Soergel) 박사는 "APPOINT-PNH 임상시험에서 보체 억제제 치료 경험이 없는 환자들을 대상으로 한 긍정적인 결과에 매우 고무적"이라며, "이번 두 번째 PNH 임상 결과는 입타코판의 강력한 잠재력을 보여주며, PNH 최초의 경구용 단독요법 치료제로서 규제 당국에 광범위한 허가 신청을 제출할 수 있을 것으로 기대한다"고 밝혔습니다. 앞서 발표된 또 다른 3상 임상시험 'APPLY-PNH'에서도 입타코판은 기존 항-C5 치료제 대비 PNH 환자의 헤모글로빈 수치 증가 및 유지 측면에서 우월성을 입증한 바 있습니다. 노바티스는 이번 APPOINT-PNH 임상시험 데이터를 곧 개최될 의학 학회에서 발표하고, 2023년 PNH 치료제에 대한 글로벌 규제 당국 제출 자료에 포함할 예정입니다. 입타코판은 PNH 외에도 보체 매개성 신장 질환인 C3 사구체신염(C3 glomerulopathy), IgA 신증(IgA nephropathy), 비정형 용혈성 요독 증후군(atypical hemolytic uremic syndrome) 등 다양한 희귀 질환에 대한 3상 임상시험이 진행 중이며, 다수의 2상 임상시험도 병행되고 있습니다. 노바티스는 2022년 12월 13일 CET 기준 오후 6시 30분, 미국 동부 시간 기준 오후 12시 30분에 APPLY-PNH 임상 결과 발표에 따른 투자자 대상 컨퍼런스 콜을 개최할 예정입니다. NVS