Press Release: Myqorzo와 Redemplo, 중국에서 승인

사노피, 중국서 심근병증 치료제 '마이쿼조'·고지혈증 치료제 '레뎀플로' 승인 프랑스 파리, 2026년 1월 15일 – 글로벌 제약사 사노피(Sanofi)는 중국 국가의약품감독관리국(NMPA)으로부터 두 가지 혁신 신약, 폐쇄성 비대성 심근병증(oHCM) 치료제 '마이쿼조(Myqorzo, 성분명: aficamten)'와 가족성 고카이로미크론혈증 증후군(FCS) 성인 환자의 중성지방 수치 감소를 위한 치료제 '레뎀플로(Redemplo, 성분명: plozasiran)'에 대한 승인을 획득했다고 15일 발표했습니다. 올리비에 샤르메일(Olivier Charmeil) 사노피 일반의약품 사업부문 총괄 부사장은 "마이쿼조와 레뎀플로를 중국 환자들에게 선보이게 되어 기쁘다"며, "두 약물 모두 치료 옵션에 있어 중요한 진전을 나타내며 복잡한 질환을 앓고 있는 환자들의 미충족 의료 수요를 해결할 것"이라고 말했습니다. 그는 또한 "이번 승인은 중국 환자들에게 혁신적인 의약품을 제공하려는 사노피의 장기적인 노력을 보여준다"고 덧붙였습니다. 마이쿼조는 심장 근육이 비정상적으로 두꺼워지는 oHCM 환자의 기능적 능력 개선 및 증상 완화를 위한 선택적 소분자 심근 세포막 수용체 억제제입니다. 이는 가장 흔한 단일 유전자 유전성 심혈관 질환입니다. 이번 승인은 증상이 있는 oHCM 환자를 대상으로 진행된 긍정적인 주요 임상 3상 연구인 SEQUOIA-HCM 연구(임상시험 식별 번호: NCT05186818) 결과를 기반으로 이루어졌습니다. 레뎀플로는 소간섭 RNA(siRNA) 약물로, FCS 환자의 중성지방 수치 감소에 중요한 표적인 아포지단백질 C-III(apoC-III)의 생성을 억제합니다. FCS는 중성지방 수치가 극도로 높아 급성 및 치명적일 수 있는 췌장염, 만성 복통, 당뇨병, 지방간, 인지 장애 등 다양한 심각한 징후와 증상을 유발할 수 있는 심각하고 희귀한 질환입니다. 이번 승인은 유전적으로 확인되거나 임상적으로 진단된 FCS 환자를 대상으로 진행된 긍정적인 주요 임상 3상 연구인 PALISADE 연구(임상시험 식별 번호: NCT05089084) 결과를 기반으로 이루어졌습니다. 비대성 심근병증(HCM)은 심장 근육(심근)이 비정상적으로 두꺼워지는 것을 특징으로 하는 가장 흔한 유전성 심혈관 질환입니다. 이로 인해 좌심실이 작고 딱딱해져 혈액을 이완하고 채우는 능력이 저하되며, 심장의 펌프 기능과 운동 능력이 제한됩니다. HCM의 증상으로는 흉통, 현기증, 호흡 곤란, 신체 활동 중 실신 등이 있습니다. HCM은 두 가지 형태로 나타납니다. 두꺼워진 근육이 혈류를 막는 폐쇄성 HCM(oHCM, 환자의 2/3)과 근육은 두꺼워졌지만 혈류는 정상인 비폐쇄성 HCM(환자의 1/3)입니다. HCM 환자는 심방세동, 뇌졸중, 승모판 질환 등 심각한 합병증에 직면할 수 있습니다. 또한 위험한 심장 리듬 이상으로 인한 젊은이와 운동선수의 급성 심장사 주요 원인이기도 합니다. 일부 환자는 이식 수술이 필요한 확장성 심근병증 및 심부전으로 진행될 위험이 높습니다. 마이쿼조(Myqorzo, 성분명: aficamten)는 치료 지수와 약동학적 특성을 신중하게 고려한 광범위한 화학적 최적화 프로그램을 통해 발견된 선택적 소분자 심근 세포막 수용체 억제제입니다. 마이쿼조는 각 심장 주기 동안 활성 액틴-미오신 교차 결합 수를 줄여 HCM과 관련된 심근 과수축을 억제하도록 설계되었습니다. 전임상 모델에서 마이쿼조는 별도의 선택적 알로스테릭 결합 부위에 심근 미오신에 직접 결합함으로써 미오신이 힘을 생성하는 상태로 진입하는 것을 방지하여 심근 수축력을 감소시켰습니다. 마이쿼조는 미국과 중국에서 승인되었습니다. 증상이 있는 oHCM 치료를 위한 마이쿼조는 미국에서 혁신 신약, 희귀의약품으로 지정되었고, 중국에서는 혁신 신약으로 지정되었습니다. 2025년 12월 12일, 유럽의약품청(EMA) 산하 의약품위원회(CHMP)는 유럽연합(EU) 내 판매 승인을 권고하는 긍정적인 의견을 채택했으며, 최종 결정은 2026년 1분기에 예상됩니다. 2024년 12월, 사노피는 코르셀 파마슈티컬스(Corxel Pharmaceuticals)로부터 두 가지 형태의 HCM 치료를 위한 중국 지역 마이쿼조 개발 및 상업화 독점권을 획득했습니다. 이 권리는 코르셀 파마슈티컬스가 사이토키네틱스(Cytokinetics)로부터 획득한 것입니다. 가족성 고카이로미크론혈증 증후군(FCS)은 중성지방 수치가 880mg/dL(9.94mmol/L) 이상으로 매우 높은 심각하고 희귀한 질환입니다. 이러한 심각한 수치 상승은 급성 및 치명적일 수 있는 췌장염, 만성 복통, 당뇨병, 지방간, 인지 장애를 포함한 다양한 심각한 징후와 증상을 유발할 수 있습니다. 레뎀플로(Redemplo, 성분명: plozasiran)는 주로 간에서 생성되어 중성지방의 분해 및 제거를 늦춤으로써 중성지방 수치를 높이는 단백질인 apoC-III의 생성을 억제하는 siRNA 약물입니다. 지속적인 침묵화를 통해 apoC-III를 표적으로 삼아 중성지방 수치를 현저하게 감소시킵니다. 레뎀플로는 유전적으로 확인되거나 임상적으로 진단된 FCS 환자를 대상으로 연구되었습니다. FCS 치료를 위한 레뎀플로는 미국에서 혁신 신약, 신속 심사, 희귀의약품으로 지정되었고, EU에서는 희귀의약품으로, 중국에서는 혁신 신약으로 지정되었습니다. 레뎀플로는 FCS 환자 치료를 위해 미국, 캐나다, 중국에서 승인되었습니다. EU에서는 규제 검토가 진행 중입니다. 2025년 8월, 사노피는 애로우헤드 파마슈티컬스(Arrowhead Pharmaceuticals)의 대주주 자회사인 비시르나 테라퓨틱스(Visirna Therapeutics)로부터 중국 지역 레뎀플로 개발 및 상업화 권리를 인수했습니다. 사노피는 사람들의 삶을 개선하고 매력적인 성장을 제공하는 데 전념하는 연구개발 중심의 AI 기반 바이오 제약 회사입니다. 면역 체계에 대한 깊은 이해를 바탕으로 전 세계 수백만 명의 사람들을 치료하고 보호하는 의약품과 백신을 개발하며, 수백만 명에게 더 혜택을 줄 수 있는 혁신적인 파이프라인을 보유하고 있습니다. 사노피 팀은 '과학의 기적을 추구하여 사람들의 삶을 개선한다'는 단 하나의 목적을 가지고 있으며, 이는 가장 시급한 의료, 환경, 사회적 과제를 해결함으로써 사람들과 우리가 봉사하는 지역 사회에 긍정적인 영향을 미치고 발전을 이끌도록 영감을 줍니다. 사노피는 EURONEXT: SAN 및 NASDAQ: SNY에 상장되어 있습니다.